Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) autologhe
Queste sono cellule staminali prelevate dal sangue del paziente stesso. Vengono modificate geneticamente in laboratorio per esprimere una proteina chiamata PD-L1, che aiuta a regolare il sistema immunitario. Questo trattamento è progettato per aiutare i pazienti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi, cercando di preservare la funzione residua delle cellule beta del pancreas che producono insulina.

Vettore lentivirale (LVV)
Questo è uno strumento utilizzato per modificare geneticamente le cellule staminali del paziente. Il vettore lentivirale trasporta il gene PD-L1 all’interno delle cellule staminali, permettendo loro di produrre questa importante proteina regolatrice del sistema immunitario.

Questa terapia sperimentale combina l’uso delle cellule staminali del paziente con la tecnologia di modificazione genetica per creare un potenziale trattamento per il diabete di tipo 1. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza di questo nuovo approccio terapeutico.

Type 1 diabetes – Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas che producono insulina. Questo processo porta a una produzione insufficiente o assente di insulina, l’ormone necessario per regolare i livelli di glucosio nel sangue. La malattia si sviluppa tipicamente nell’infanzia o nell’adolescenza, ma può manifestarsi a qualsiasi età. I sintomi principali includono sete eccessiva, minzione frequente, fame costante e perdita di peso inspiegabile. Il corpo, non potendo utilizzare il glucosio come fonte di energia a causa della mancanza di insulina, inizia a utilizzare i grassi come fonte alternativa di energia. La condizione si sviluppa generalmente in modo rapido nell’arco di settimane.