Studio sull’efficacia e la sicurezza di TYRA-300 in pazienti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo a basso grado con alterazione FGFR3

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per il carcinoma della vescica non muscolo-invasivo, una forma di tumore che si sviluppa nel rivestimento interno della vescica senza penetrare negli strati muscolari. Il farmaco in studio, denominato TYRA-300, viene somministrato sotto forma di compresse per via orale. Questo tipo di tumore viene classificato come a basso grado e rischio intermedio, e deve presentare specifiche alterazioni nel gene FGFR3.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di TYRA-300 nei pazienti affetti da questa particolare forma di tumore della vescica. Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco per un periodo che può durare fino a 24 mesi. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente la risposta del tumore al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Prima di iniziare il trattamento, viene effettuata una mappatura della vescica per identificare e misurare le lesioni tumorali. I pazienti verranno seguiti nel tempo per valutare se il tumore risponde al trattamento, quanto dura questa risposta e se si verificano recidive. Il monitoraggio includerà regolari controlli della vescica e analisi del sangue per verificare la sicurezza del trattamento.

1 Valutazione iniziale

Dopo la conferma della presenza di un tumore della vescica non muscolo-invasivo di basso grado, verrà verificata la presenza di una mutazione genetica specifica chiamata FGFR3.

È necessario che il tumore sia stato diagnosticato nelle ultime 6 settimane e che sia visibile un residuo tumorale tra 3 e 12 millimetri.

2 Inizio del trattamento

Il farmaco TYRA-300 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

Prima dell’inizio del trattamento, verranno effettuati esami del sangue per verificare la funzionalità del fegato, dei reni e del midollo osseo.

3 Periodo di trattamento iniziale

Il trattamento prosegue per i primi 3 mesi.

Durante questo periodo, verranno monitorate eventuali reazioni avverse e modifiche nei parametri di laboratorio.

4 Valutazione a 3 mesi

Dopo 3 mesi, verrà valutata la risposta completa al trattamento.

In caso di risposta positiva, il trattamento può continuare con monitoraggio regolare.

5 Monitoraggio a lungo termine

Il monitoraggio continua fino a 12 e 24 mesi per i pazienti che rispondono al trattamento.

Vengono valutati: durata della risposta, tempo alla ricorrenza e sopravvivenza libera da progressione.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni o superiore.
  • Diagnosi confermata di carcinoma vescicale non muscolo-invasivo di basso grado nelle 6 settimane precedenti alla randomizzazione, con tumore residuo visibile tra 3 mm e 12 mm.
  • Presenza di carcinoma vescicale non muscolo-invasivo a rischio intermedio, che include una delle seguenti caratteristiche:
    – Recidiva entro 1 anno
    – Tumore singolo maggiore di 3 cm
    – Tumori multipli
    – Tumore di stadio T1 di basso grado
  • Presenza documentata di mutazione o fusione del gene FGFR3.
  • Mappatura della vescica effettuata nelle 6 settimane precedenti alla randomizzazione.
  • Nessuna evidenza di carcinoma nelle vie urinarie superiori o nell’uretra prostatica nei 6 mesi precedenti.
  • Nessun trattamento con BCG (Bacillo di Calmette-Guérin) nell’anno precedente.
  • Nessuna chemioterapia intravescicale nelle 8 settimane precedenti all’inizio del trattamento.
  • Stato di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) di 0-1.
  • Istologia compatibile con carcinoma uroteliale puro (se misto, almeno l’80% deve essere uroteliale).
  • Funzionalità adeguata del midollo osseo, del fegato e dei reni.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con allergie note al principio attivo o agli eccipienti del farmaco TYRA-300
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni (funzione epatica o renale gravemente compromessa)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia sistemica
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia antibiotica
  • Persone con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con metastasi (diffusione del cancro ad altri organi)
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici maggiori nelle 4 settimane precedenti

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
MD Anderson Cancer Center Madrid Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna
Cbsthxpj Vysjgc Pzugbyi dp Bogiuk Amiens Francia
Irrhbeia Eckyegd Dq Ozjxecqfh Ssgqzs città metropolitana di Milano Italia
Odzaezyl Skv Rimuwbqk Svvbpw città metropolitana di Milano Italia
Ihosqx Interbzu Fshfmgvgehmwh Oylufzlkxtf Roma Italia
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Conxvi Hppkgfaxajz Uvkstggupkbpx Di Shvbk Ecuhuot Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

TYRA-300 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento del cancro alla vescica non muscolo-invasivo di basso grado e rischio intermedio. Questo medicinale agisce specificamente sui tumori che presentano alterazioni del gene FGFR3. Il farmaco è attualmente in fase di studio per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti.

Il farmaco viene somministrato ai pazienti in uno studio clinico di fase 2, che è uno studio multicentrico e in aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del trattamento che viene somministrato. Lo scopo principale è verificare quanto bene questo nuovo medicinale funzioni nel trattare questo specifico tipo di cancro alla vescica.

Non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) – Il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo è un tumore che si sviluppa nel rivestimento interno della vescica senza penetrare negli strati muscolari più profondi. Si tratta di una forma di cancro che interessa principalmente le cellule che rivestono la superficie interna della vescica. La malattia può presentarsi come lesioni piatte (carcinoma in situ) o come piccole escrescenze simili a funghi che crescono verso l’interno della vescica. Questo tipo di tumore tende a rimanere confinato negli strati superficiali della parete vescicale. In alcuni casi, può manifestarsi in più aree della vescica contemporaneamente. Il NMIBC rappresenta circa il 75% dei casi di cancro alla vescica di nuova diagnosi.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:09

ID della sperimentazione:
2025-521277-14-00
Codice del protocollo:
TYR300-202
NCT ID:
NCT06995677
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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