BMN 351 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa, progettato per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Questo medicinale è attualmente in fase di studio per valutarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti affetti da DMD. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa in dosi multiple per determinare come il corpo lo metabolizza e quale sia il suo effetto sull’organismo.

Il farmaco è ancora in una fase iniziale di sperimentazione (Fase 1/2) e rappresenta un nuovo approccio terapeutico per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio mira a comprendere come diversi livelli di dosaggio del farmaco possano influenzare la malattia e quali siano gli effetti sul corpo del paziente.

Duchenne Muscular Dystrophy – La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica che colpisce principalmente i muscoli scheletrici e cardiaci. Questa condizione causa un indebolimento progressivo dei muscoli che inizia nell’infanzia, colpendo inizialmente i muscoli delle gambe e del bacino. La malattia è caratterizzata dalla mancanza di una proteina chiamata distrofina, essenziale per il corretto funzionamento delle cellule muscolari. I primi segni della malattia si manifestano solitamente tra i 2 e i 5 anni di età, quando il bambino mostra difficoltà nel correre, salire le scale o alzarsi da terra. La condizione progredisce gradualmente coinvolgendo altri gruppi muscolari, inclusi quelli delle braccia, del collo e altri muscoli del corpo. Si tratta di una malattia rara che colpisce principalmente i maschi.