Studio sull’efficacia e la sicurezza del ciltacabtagene autoleucel in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, un tipo di tumore che colpisce le cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento utilizza ciltacabtagene autoleucel (anche chiamato CARVYKTI), una terapia innovativa che modifica geneticamente i linfociti T del paziente stesso per combattere le cellule tumorali.

La terapia consiste in una dispersione per infusione che viene somministrata per via endovenosa. Il trattamento viene creato utilizzando i propri linfociti T del paziente, che vengono prelevati, modificati geneticamente in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule del mieloma, e poi reinfusi nel paziente. Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento in pazienti che hanno giร  ricevuto una terapia iniziale per il mieloma multiplo.

I pazienti riceveranno prima un trattamento preparatorio, seguito dall’infusione delle cellule modificate. Dopo il trattamento, i pazienti verranno monitorati per verificare la risposta alla terapia e eventuali effetti collaterali. Il medicinale viene conservato in speciali sacche per congelamento prima dell’uso e viene somministrato una sola volta durante il corso dello studio.

1 Valutazione iniziale

Prima di iniziare il trattamento, verrร  confermata la diagnosi di mieloma multiplo di nuova diagnosi

รˆ necessario aver completato una terapia di induzione con VRd o DRd e aver ottenuto almeno una risposta parziale

Verranno effettuati esami di laboratorio per verificare l’idoneitร  al trattamento

2 Preparazione al trattamento

Il trattamento prevede l’utilizzo di ciltacabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare

La preparazione include un regime di condizionamento senza fludarabina

Verranno eseguiti controlli dello stato di salute generale e del punteggio di performance ECOG

3 Somministrazione del trattamento

Il farmaco CARVYKTI viene somministrato tramite infusione endovenosa

La dose del trattamento รจ compresa tra 3,2 ร— 10^6 e 1 ร— 10^8 cellule

L’infusione viene effettuata in un’unica somministrazione

4 Monitoraggio post-trattamento

Dopo l’infusione, seguirร  un periodo di monitoraggio di 12 mesi

Verranno effettuate valutazioni della risposta al trattamento

La valutazione principale avverrร  a 12 mesi dall’infusione per verificare la risposta completa con malattia minima residua negativa

5 Periodo di follow-up

Il periodo di follow-up continuerร  fino al termine dello studio previsto per dicembre 2028

Verranno effettuate visite di controllo periodiche per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 18 e 80 anni al momento del consenso informato
  • Diagnosi documentata di Mieloma Multiplo di nuova diagnosi (una malattia del sangue che colpisce le plasmacellule del midollo osseo) secondo i criteri diagnostici IMWG piรน recenti
  • Non essere candidato alla chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali per uno dei seguenti motivi:
    • Etร  avanzata
    • Presenza di altre condizioni mediche che potrebbero influenzare negativamente la tolleranza al trattamento
    • Rifiuto del paziente al trapianto come trattamento iniziale
  • Aver ricevuto una terapia di induzione con VRd o DRd (combinazioni di farmaci per il trattamento del mieloma) e aver ottenuto almeno una risposta parziale alla terapia
  • Avere un punteggio ECOG (scala che misura la capacitร  di svolgere le attivitร  quotidiane) di 0 o 1
  • Valori di laboratorio clinici che rientrano nei parametri definiti nel protocollo

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni
  • Presenza di mieloma multiplo precedentemente trattato (solo pazienti con nuova diagnosi)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Infezioni attive non controllate
  • Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
  • Presenza di altre forme di tumore negli ultimi 5 anni (ad eccezione di alcuni tumori della pelle non melanoma)
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Malattie autoimmuni attive che richiedono terapia sistemica
  • Incapacitร  di comprendere e firmare il consenso informato
  • Presenza di gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci simili a quelli utilizzati nello studio
  • Compromissione del sistema immunitario dovuta a cause diverse dal mieloma multiplo

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Clinica Universidad De Navarra Madrid Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hnuuoamb Cbtzbv Dk Bkkrxxypq Barcellona Spagna
Hwutsufz Uuhvzhdggugsq 1o Dr Osgecpq Madrid Spagna
Hkagizmq Uesbovkzvfxgs Mtaqlnx Dd Vukttzjxsv Santander Spagna
Hqtwwvdv Gawhyye Tyvma I Pajcj Badalona Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
Reclutando
03.10.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ciltacabtagene autoleucel รจ una terapia cellulare personalizzata che utilizza i propri linfociti T del paziente. Queste cellule vengono modificate geneticamente in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Dopo la modifica, le cellule vengono reinfuse nel paziente per combattere il cancro. Questa terapia appartiene alla categoria delle terapie CAR-T.

Fludarabina รจ un farmaco chemioterapico che viene normalmente utilizzato come parte del regime di preparazione prima della terapia con cellule CAR-T. In questo studio specifico, si sta valutando un protocollo che non include questo farmaco per verificare se รจ possibile ottenere risultati efficaci evitando gli effetti collaterali associati alla fludarabina.

Multiple Myeloma – Il mieloma multiplo รจ una malattia del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. In questa condizione, le plasmacellule anormali si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo. Queste cellule anomale producono grandi quantitร  di proteine non necessarie chiamate proteine monoclonali. Con il progredire della malattia, le plasmacellule maligne si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali. Questa condizione puรฒ causare problemi ossei, anemia e alterazioni dei livelli di calcio nel sangue. Il mieloma multiplo di nuova diagnosi si riferisce alla fase iniziale della malattia, quando viene identificata per la prima volta.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:37

ID della sperimentazione:
2025-521975-30-00
Codice del protocollo:
68284528MMY2012
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

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