Studio della terapia cellulare TdT-3 in pazienti con leucemia acuta o linfoma linfoblastico recidivante o refrattario di età superiore a 1 anno con HLA-A*02:01 positivo

2 1 1

Promotore

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che non hanno risposto alle terapie standard o hanno avuto una ricaduta della malattia. Il trattamento si chiama TdT-3, una terapia innovativa che utilizza i propri linfociti T del paziente modificati geneticamente per combattere le cellule tumorali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del TdT-3 quando viene somministrato attraverso infusione dopo un regime di preparazione con i farmaci Fludarabina e Ciclofosfamide. Il trattamento viene somministrato in dosi crescenti per trovare la dose più appropriata per studi futuri.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare come il corpo risponde al trattamento e controlleranno la presenza di eventuali effetti collaterali. Verranno effettuati prelievi di sangue e di midollo osseo per vedere come le cellule modificate si comportano nel corpo e quanto sono efficaci nel combattere la malattia. Il monitoraggio continuerà per diversi mesi dopo il trattamento per valutare la durata della risposta terapeutica.

1 Procedura di leucaferesi

Prelievo di cellule T attraverso una procedura di leucaferesi non mobilizzata

È necessario avere almeno 150 cellule T CD3+ per microlitro di sangue periferico

Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo nelle 24 ore precedenti

2 Preparazione della terapia

Le cellule T prelevate vengono modificate in laboratorio per creare TdT-3

Il prodotto cellulare viene controllato per garantire che soddisfi i criteri di rilascio

3 Regime di condizionamento

Somministrazione di Fludarabina e Ciclofosfamide come terapia preparatoria

Questo trattamento prepara l’organismo a ricevere le cellule T modificate

4 Infusione di TdT-3

Somministrazione di dosi frazionate di cellule T modificate TdT-3 tramite infusione

Il dosaggio viene aumentato gradualmente secondo il protocollo dello studio

5 Monitoraggio post-infusione

Controlli regolari fino al giorno +28 dopo l’infusione

Valutazione di eventuali effetti collaterali e della risposta al trattamento

Prelievi di sangue, midollo osseo e liquido cerebrospinale per analisi

Valutazione della risposta al trattamento a 1 e 3 mesi dall’infusione

6 Follow-up a lungo termine

Visite di controllo a 3, 6, 9, 12 e 24 mesi dopo l’infusione

Valutazione della qualità della vita e dello stato di salute generale

Monitoraggio della persistenza delle cellule T modificate nell’organismo

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 1 anno al momento dello screening
  • Presenza di almeno 100 cellule T CD4+ per microlitro nel sangue periferico, che indica un recupero del sistema immunitario dalle terapie precedenti
  • Per i primi 3 pazienti e per tutti i pazienti di età inferiore a 6 anni: deve essere stato identificato un donatore di cellule staminali compatibile
  • Capacità di sottoporsi a una procedura di leucaferesi (una tecnica per raccogliere specifiche cellule del sangue)
  • Per i pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali, devono essere trascorsi almeno 100 giorni dall’ultimo trapianto
  • Per i pazienti che hanno ricevuto una terapia CAR-T, devono essere trascorsi almeno 30 giorni dall’ultima infusione
  • Test di gravidanza negativo (per le donne in età fertile) nelle 24 ore precedenti le procedure
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
  • Malattia recidivata o resistente alle terapie standard
  • Le cellule tumorali devono esprimere la proteina TdT e HLA-A2
  • Presenza di malattia valutabile nel midollo osseo (per leucemia) o mediante esami radiologici (per linfoma)
  • Consenso informato scritto del paziente o dei genitori/tutori legali per i minori
  • Adeguato stato di performance secondo le scale Lansky (bambini) o Karnofsky (adulti)
  • Funzionalità adeguata di reni, fegato, polmoni e cuore, verificata attraverso specifici esami
  • Assenza di anomalie significative del ritmo cardiaco

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico non in fase attiva della malattia
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nei 30 giorni precedenti
  • Presenza di gravi malattie cardiache o problemi di funzionalità cardiaca
  • Infezioni attive non controllate
  • Presenza di altre forme tumorali attive
  • Gravi problemi alla funzionalità del fegato o dei reni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario
  • Pazienti che hanno subito un trapianto di organi
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Presenza di malattie che potrebbero interferire con la valutazione della sicurezza del trattamento

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Odpz Uyszqlxjwn Hggobcxt Hy Oslo Norvegia

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • TDT-3

TdT-3 è una terapia cellulare personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente modificati geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche che esprimono l’antigene TdT. Questa terapia viene creata utilizzando le cellule del sistema immunitario del paziente stesso.

Fludarabina è un farmaco chemioterapico utilizzato come parte del regime di condizionamento prima della terapia cellulare. Aiuta a preparare il sistema immunitario del paziente per ricevere le nuove cellule T modificate.

Ciclofosfamide è un altro farmaco chemioterapico usato insieme alla Fludarabina nel regime di condizionamento. Anche questo aiuta a preparare l’organismo per ricevere la terapia cellulare, riducendo il numero di cellule immunitarie esistenti per fare spazio alle nuove cellule modificate.

Acute lymphoblastic leukemia (ALL) – È una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi, nel midollo osseo. La malattia si sviluppa quando i linfociti immaturi (chiamati blasti) iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi blasti anomali impediscono la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia può diffondersi rapidamente nel sangue e in altri organi del corpo.

Lymphoblastic lymphoma (LBL) – È un tipo di linfoma che si sviluppa dalle cellule T o B immature, simili a quelle coinvolte nella leucemia linfoblastica acuta. Si manifesta principalmente nei linfonodi o in altri tessuti, anziché nel midollo osseo. La malattia causa un ingrossamento dei linfonodi e può interessare anche altri organi come la milza, il fegato o i tessuti extranodali. Si distingue dalla ALL principalmente per la sede principale di manifestazione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:03

ID della sperimentazione:
2024-519320-24-00
Codice del protocollo:
TDT-TCR01
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Optune, temozolomide e pembrolizumab nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi.

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia
  • Studio su tacrolimus, micofenolato sodico e prednisolone in pazienti anziani che ricevono un trapianto di rene

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Spagna