Questo studio clinico esamina una forma specifica della malattia di Parkinson che si verifica nelle persone che hanno una particolare alterazione genetica chiamata mutazione GBA1. La malattia di Parkinson è una condizione che colpisce il sistema nervoso e causa problemi di movimento come tremore, rigidità muscolare e difficoltà di equilibrio. Le persone con mutazioni GBA1 hanno spesso una forma più grave di questa malattia perché il loro corpo non produce abbastanza di un enzima importante chiamato glucocerebrosidasi. Il trattamento sperimentale utilizzato in questo studio si chiama LY3884961 ed è progettato per aiutare il corpo a produrre più glucocerebrosidasi.
Lo scopo di questo studio è valutare quanto sia sicuro il farmaco LY3884961 e come funziona nelle persone con malattia di Parkinson e mutazione GBA1. Il medicinale viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale attraverso una procedura chiamata iniezione suboccipitale, che viene eseguita alla base del cranio. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e misureranno i livelli di varie sostanze nel sangue e nel liquido spinale per capire come il corpo risponde al trattamento.
Lo studio è diviso in due fasi e testerà due diverse quantità del farmaco per determinare quale dose funziona meglio. I partecipanti riceveranno controlli medici regolari durante tutto il periodo di studio, durante i quali i medici valuteranno i loro sintomi di Parkinson e monitoreranno la loro salute generale. I ricercatori esamineranno anche come il sistema immunitario del corpo reagisce al trattamento e se ci sono cambiamenti nei livelli degli enzimi importanti per il funzionamento delle cellule nervose.
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