Studio sull’efficacia di Efgartigimod per il trattamento della demenza autoimmune in pazienti con compromissione cognitiva.

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What is this study about?

La demenza autoimmune è una condizione in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente il cervello, causando problemi di memoria e di pensiero che peggiorano nel tempo. Questa malattia si sviluppa quando il corpo produce anticorpi, chiamati autoanticorpi anti-cerebrali, che danneggiano le cellule nervose del cervello. I sintomi includono difficoltà nel ricordare le cose, problemi nel prendere decisioni e cambiamenti nel comportamento che possono interferire con le attività quotidiane.

Lo scopo di questo studio è verificare se un farmaco chiamato Efgartigimod possa aiutare a migliorare i problemi di memoria e di pensiero nelle persone con demenza autoimmune. L’Efgartigimod è un inibitore FcRn, un tipo di medicinale che funziona riducendo la quantità di autoanticorpi dannosi nel sangue. Durante lo studio, alcune persone riceveranno l’Efgartigimod mentre altre riceveranno un placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato fino alla fine dello studio.

Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno sottoposti a controlli regolari. Durante queste visite, i medici valuteranno le capacità cognitive utilizzando test specifici come il MoCA, un test che misura la memoria e altre funzioni del pensiero. Verranno anche esaminati campioni di sangue e di liquido cerebrospinale, il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale, per controllare i livelli di autoanticorpi e altri marcatori della malattia. I ricercatori osserveranno anche come i partecipanti gestiscono le loro attività quotidiane e la loro qualità di vita generale.

1 Inizio del trattamento

Una volta entrato nello studio, riceverai il trattamento assegnato in modo casuale. Potresti ricevere il farmaco Efgartigimod alfa (Vyvgart) oppure un placebo (una sostanza inattiva che sembra identica al farmaco vero).

Né tu né il tuo medico saprete quale dei due stai ricevendo durante tutto lo studio. Questo metodo si chiama doppio cieco e serve a garantire risultati accurati.

Il trattamento durerà 52 settimane (circa un anno).

2 Somministrazione del farmaco

Il farmaco Vyvgart viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè un’iniezione sotto la pelle.

Ogni dose contiene 1000 mg del principio attivo.

Le iniezioni verranno effettuate dal personale medico durante le visite programmate.

La frequenza delle iniezioni seguirà un programma specifico che il tuo medico ti spiegherà in dettaglio.

3 Valutazioni cognitive alla settimana 13

Alla settimana 13 (circa 3 mesi dall’inizio), dovrai sottoporti a diverse valutazioni per misurare i cambiamenti nelle tue capacità cognitive.

Eseguirai il test MoCA (Montreal Cognitive Assessment), che valuta diverse funzioni mentali come memoria, attenzione e capacità di ragionamento.

Completerai anche altri test neuropsicologici per valutare in dettaglio le tue funzioni cognitive.

Ti verrà chiesto di compilare questionari sulla qualità della vita e sulle attività della vita quotidiana per capire come ti senti e quanto bene riesci a svolgere le attività normali.

4 Valutazioni alla settimana 27

Alla settimana 27 (circa 6 mesi dall’inizio), ripeterai il test MoCA per monitorare eventuali cambiamenti nelle tue capacità cognitive rispetto all’inizio dello studio.

5 Prelievi di sangue e liquor

Durante lo studio, alle settimane 13 e 53, dovrai effettuare prelievi di sangue per controllare i livelli di autoanticorpi (sostanze che il sistema immunitario produce erroneamente contro il proprio cervello).

Verranno anche analizzati campioni di liquido cerebrospinale (il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale) per valutare diversi parametri.

Le analisi includeranno il conteggio delle cellule, l’esame delle cellule al microscopio, i livelli di proteine, glucosio, lattato e markers di infezione.

Potrebbero essere necessari ulteriori esami di laboratorio per controllare la normalizzazione di altri parametri.

6 Valutazioni finali alla settimana 53

Alla settimana 53 (fine del trattamento, dopo circa un anno), completerai tutte le valutazioni finali dello studio.

Ripeterai il test MoCA per valutare il cambiamento principale che lo studio vuole misurare: se il tuo punteggio è migliorato, rimasto uguale o peggiorato rispetto all’inizio.

Eseguirai nuovamente tutti i test neuropsicologici per una valutazione completa delle tue funzioni cognitive.

Compilerai ancora i questionari sulla qualità della vita e sulle attività della vita quotidiana.

Effettuerai i prelievi finali di sangue e liquido cerebrospinale per controllare i livelli di autoanticorpi e altri parametri di laboratorio.

Who Can Join the Study?

  • Devi avere almeno 40 anni di età
  • Devi essere di sesso maschile o femminile
  • Devi aver ricevuto una diagnosi da parte di un esperto di deterioramento cognitivo progressivo (perdita graduale delle capacità mentali come memoria e ragionamento) o demenza (grave perdita delle funzioni mentali) da più di 3 mesi
  • Il tuo punteggio nel test MoCA (un test che valuta le funzioni cognitive come memoria e attenzione) deve essere compreso tra 11 e 25 punti
  • Devi avere nel sangue e/o nel liquido cerebrospinale (liquido che circonda il cervello e il midollo spinale) la presenza di anticorpi anti-cervello (sostanze prodotte dal sistema immunitario che attaccano erroneamente il tessuto cerebrale)
  • Devi parlare tedesco a un livello sufficiente per comprendere le informazioni sullo studio e svolgere in modo affidabile i test neuropsicologici
  • Devi fornire il consenso scritto per partecipare allo studio
  • Devi essere in grado di partecipare alle visite programmate per lo studio
  • Devi aver completato le vaccinazioni raccomandate dalle linee guida STIKO (Commissione permanente per le vaccinazioni), inclusa la vaccinazione contro il COVID-19

Who Cannot Join the Study?

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 80 anni
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando
  • Non puoi partecipare se stai pianificando una gravidanza durante il periodo dello studio
  • Non puoi partecipare se hai una grave malattia del fegato, cioè problemi importanti che impediscono al fegato di funzionare correttamente
  • Non puoi partecipare se hai una grave malattia dei reni, cioè problemi importanti che impediscono ai reni di filtrare il sangue correttamente
  • Non puoi partecipare se hai una grave malattia del cuore che non è sotto controllo medico
  • Non puoi partecipare se hai un tumore attivo, cioè un cancro che sta crescendo o che è stato trattato di recente
  • Non puoi partecipare se hai una grave infezione in corso che richiede cure immediate
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello dello studio
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, cioè medicinali che riducono le difese naturali del corpo
  • Non puoi partecipare se hai ricevuto vaccini vivi nelle ultime 4 settimane prima dell’inizio dello studio
  • Non puoi partecipare se hai problemi di abuso di alcol o droghe
  • Non puoi partecipare se hai altre malattie del cervello oltre alla demenza autoimmune che potrebbero interferire con lo studio
  • Non puoi partecipare se non sei in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio
  • Non puoi partecipare se stai già partecipando a un altro studio clinico con farmaci sperimentali

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Non ancora reclutando

Trial locations

Farmaci indagati:

Efgartigimod è un farmaco che agisce bloccando una proteina chiamata FcRn nel corpo. Questa proteina normalmente aiuta a mantenere gli anticorpi in circolazione nel sangue. Bloccando questa proteina, Efgartigimod riduce il numero di anticorpi dannosi che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo. In questo studio, viene testato per vedere se può aiutare a migliorare i problemi di memoria e pensiero nelle persone con demenza autoimmune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il cervello. Il farmaco viene somministrato per 52 settimane per valutare se può rallentare o migliorare il declino cognitivo in questi pazienti.

Demenza autoimmune – La demenza autoimmune è una condizione in cui il sistema immunitario dell’organismo attacca erroneamente il tessuto cerebrale, causando un progressivo deterioramento delle funzioni cognitive. Questa malattia si sviluppa quando gli anticorpi prodotti dal sistema immunitario si dirigono contro le cellule nervose del cervello, provocando infiammazione e danno neuronale. I pazienti manifestano sintomi tipici della demenza, inclusi problemi di memoria, difficoltà nel ragionamento e alterazioni del comportamento. La progressione della malattia è caratterizzata da un graduale peggioramento delle capacità cognitive, che può influenzare significativamente le attività quotidiane. A differenza di altre forme di demenza, la demenza autoimmune è caratterizzata dalla presenza di specifici autoanticorpi nel sangue e nel liquido cerebrospinale. La velocità di progressione può variare da persona a persona, ma generalmente comporta un declino continuo delle funzioni mentali superiori.

Ultimo aggiornamento: 18.11.2025 08:18

Trial ID:
2023-510216-39-00
Protocol code:
EfgartAID01
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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