Questo studio clinico esamina un trattamento per la Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica, una malattia che colpisce i nervi periferici causando debolezza muscolare e altri sintomi neurologici. Il farmaco in studio, chiamato DNTH103, è un anticorpo monoclonale che viene somministrato tramite iniezione. Lo scopo dello studio è valutare se questo nuovo farmaco è efficace nel prevenire le ricadute della malattia rispetto al placebo.
Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco DNTH103 mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni, con una dose giornaliera massima di 1200 mg. Il periodo di trattamento può durare fino a 172 giorni. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare come rispondono al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.
Lo studio è diviso in diverse parti e prevede visite regolari presso il centro clinico. Durante queste visite, i medici valuteranno la forza muscolare dei pazienti e la loro capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno anche monitorate la qualità della vita e il livello di affaticamento dei partecipanti. È importante notare che questo è uno studio di fase 3, che rappresenta uno degli ultimi passaggi nella valutazione di un nuovo farmaco prima della sua possibile approvazione per l’uso generale.
1Fase iniziale dello studio
Il paziente riceve una diagnosi confermata di Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)
Il punteggio CIDP Disease Activity Status (CDAS) deve essere maggiore o uguale a 3
Il punteggio INCAT deve essere tra 2 e 9
2Somministrazione del farmaco
Il paziente riceverà DNTH103 o placebo tramite iniezione
Il farmaco viene somministrato in forma di soluzione iniettabile
Il peso del paziente deve essere compreso tra 40 e 120 chilogrammi
3Monitoraggio durante lo studio
Valutazione della forza di presa della mano dominante e non dominante
Misurazione del punteggio I-RODS (scala di disabilità)
Valutazione della fatica attraverso la Scala di Severità della Fatica (FSS)
Monitoraggio della qualità della vita tramite scala EQ-VAS
Controllo degli eventuali effetti collaterali
Analisi della concentrazione del farmaco nel sangue
Verifica della presenza di anticorpi contro il farmaco
4Valutazione dell'efficacia
Monitoraggio del tempo trascorso fino a un’eventuale ricaduta
Valutazione delle variazioni nel punteggio INCAT
Misurazione dei cambiamenti nella forza muscolare attraverso il punteggio MRC-SS
Chi può partecipare allo studio?
È necessario fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi attività relativa allo studio.
I partecipanti devono avere un peso compreso tra 40 kg e 120 kg.
È necessaria una diagnosi confermata di CIDP (Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica) tipica o una delle sue varianti motorie o multifocali, verificata dal Panel di Revisione CIDP Indipendente.
Il punteggio CDAS (Stato di Attività della Malattia CIDP) deve essere ≥ 3 durante lo screening.
I partecipanti devono essere neurologicamente stabili, senza ricadute o altri eventi neurologici.
Il punteggio INCAT (scala di valutazione della disabilità) deve essere tra 2 e 9.
I partecipanti devono soddisfare specifiche condizioni di trattamento precedente con immunoglobuline o corticosteroidi.
È necessario avere documentazione delle vaccinazioni contro i batteri capsulati secondo i requisiti locali.
Per i partecipanti di sesso maschile: devono essere sterili chirurgicamente o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile se sessualmente attivi.
Per le partecipanti di sesso femminile: devono essere in stato non fertile o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se sessualmente attive.
Chi non può partecipare allo studio?
Pazienti di età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
Persone con allergie note al farmaco in studio o ai suoi componenti
Pazienti che partecipano attualmente ad altri studi clinici
Donne in stato di gravidanza o allattamento
Persone con gravi malattie del fegato o dei reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
Pazienti con disturbi psichiatrici gravi non controllati
Persone che hanno subito un infarto miocardico o ictus negli ultimi 6 mesi
Pazienti con pressione arteriosa non controllata
Persone con infezioni attive che richiedono trattamento
Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
Persone con problemi di alcolismo o abuso di sostanze negli ultimi 12 mesi
Pazienti con malattie autoimmuni diverse dalla CIDP (Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica)
Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?
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Nome del sito
Città
Paese
Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice
Nizza
Francia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
città metropolitana di Milano
Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
Catania
Italia
Krankenhaus und Poliklinik Ruedersdorf GmbH
Rüdersdorf bei Berlin
Germania
Friesland Kliniken gGmbH
Sande
Germania
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
Polonia
Prof. Stelmasiak i Spółka Sp z.o.o.
Lublino
Polonia
University Multiprofile Hospital for Active Treatment and Emergency Medicine “N. I. Pirogov”
Sofia
Bulgaria
University Multiprofile Hospital for Active Treatment Dr. Georgi Stranski EAD
Pleven
Bulgaria
Universitaetsmedizin Greifswald KöR
Greifswald
Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
Bordeaux
Francia
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
Strasburgo
Francia
Region Midtjylland
Aarhus N
Danimarca
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie
Cracovia
Polonia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours
DNTH103 è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Questo medicinale è progettato per aiutare i pazienti che soffrono di questa malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso periferico. Lo scopo principale è quello di prevenire le ricadute della malattia e migliorare i sintomi nei pazienti adulti.
La sperimentazione confronta l’efficacia di DNTH103 rispetto a un placebo per determinare quanto tempo passa prima che i pazienti abbiano una ricaduta della malattia. Il farmaco rappresenta una nuova opzione terapeutica potenziale per le persone che soffrono di CIDP, una condizione che può causare debolezza muscolare, intorpidimento e altri problemi neurologici.
Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy – Una malattia neurologica cronica che colpisce i nervi periferici del corpo. È caratterizzata dalla progressiva degradazione della guaina mielinica, il rivestimento protettivo che circonda i nervi. La condizione si sviluppa gradualmente nel corso di almeno otto settimane, causando debolezza muscolare simmetrica, principalmente nelle braccia e nelle gambe. I pazienti spesso sperimentano intorpidimento, formicolio e diminuzione dei riflessi tendinei. La malattia può presentare un andamento progressivo o caratterizzato da periodi di peggioramento e miglioramento.
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