Lo studio clinico si concentra sulla sindrome di Rett, una rara malattia genetica che colpisce principalmente le bambine e causa gravi problemi nello sviluppo neurologico. Il trattamento in esame utilizza il farmaco mirtazapina, noto anche con il nome commerciale Mirtapil®, che è un farmaco solitamente impiegato per trattare la depressione. In questo studio, si sta valutando se la mirtazapina possa migliorare il comportamento sociale, le funzioni orofacciali e respiratorie, e le capacità motorie e fisiche delle pazienti affette da sindrome di Rett.

Lo scopo dello studio è di osservare se la mirtazapina possa apportare miglioramenti nei sintomi della sindrome di Rett, a seconda dell’età e della gravità della condizione delle partecipanti. Le pazienti coinvolte nello studio assumeranno la mirtazapina sotto forma di soluzione orale per un periodo massimo di sette giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi per valutare l’efficacia del trattamento.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti della mirtazapina. I risultati attesi includono miglioramenti nel comportamento motorio e sociale, nonché una riduzione dei sintomi respiratori e un miglioramento generale della qualità della vita delle pazienti. Questo studio fornirà informazioni preziose su come la mirtazapina possa essere utilizzata per trattare i sintomi della sindrome di Rett.