Studio sui Sintomi delle Gambe nelle Donne con Adrenoleucodistrofia X-Linked: Pramipexolo per Migliorare il Sonno e la Deambulazione

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Promotore

Stichting Amsterdam UMC

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su donne affette da X-linked adrenoleucodistrofia (X-ALD), una malattia genetica rara che può causare problemi neurologici, e da sindrome delle gambe senza riposo (RLS), una condizione che provoca un irresistibile bisogno di muovere le gambe, spesso disturbando il sonno. Il trattamento utilizzato nello studio è il Pramipexole Viatris 0,088 mg, un farmaco in compresse che contiene la sostanza attiva pramipexolo diidrocloruro monoidrato. Questo farmaco è comunemente usato per trattare i sintomi della sindrome delle gambe senza riposo.

Lo scopo dello studio è determinare quanto sia comune la sindrome delle gambe senza riposo nelle donne con X-ALD. Durante lo studio, le partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 16 settimane. Saranno monitorate per valutare il miglioramento dei sintomi delle gambe e la qualità del sonno. Alcune partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento.

Le partecipanti saranno valutate su diversi aspetti, come il tempo totale di sonno, il tempo necessario per addormentarsi, e il tempo trascorso sveglie dopo l’inizio del sonno. Saranno inoltre valutati i sintomi di depressione e ansia, la qualità della vita e le capacità funzionali. Lo studio mira a migliorare il sonno e le prestazioni motorie nelle donne con X-ALD e sindrome delle gambe senza riposo.

1 inizio della fase 1

La partecipazione alla fase 1 richiede di essere una donna di età pari o superiore a 18 anni con una diagnosi confermata di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (ALD).

È necessario fornire il consenso verbale e dimostrare la volontà e la capacità di seguire le procedure dello studio.

2 valutazione iniziale

Durante la fase 1, verranno raccolte informazioni per determinare la prevalenza della sindrome delle gambe senza riposo (RLS) nelle donne con ALD.

Questa fase non prevede l’uso di farmaci specifici.

3 inizio della fase 2

Per partecipare alla fase 2, è necessario aver completato la fase 1 e fornire il consenso informato scritto.

Le partecipanti devono essere donne con ALD che presentano sintomi di RLS con un punteggio IRLS superiore a 15 e devono utilizzare un’adeguata contraccezione.

4 trattamento con pramipexolo

Durante la fase 2, verrà somministrato il farmaco pramipexolo sotto forma di compresse orali.

La dose di pramipexolo è di 0,088 mg, ma la frequenza e la durata della somministrazione non sono specificate nei dettagli forniti.

5 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno monitorati diversi aspetti, tra cui il tempo totale di sonno percepito, la latenza del sonno, il tempo di veglia dopo l’inizio del sonno, i sintomi depressivi e d’ansia, la qualità della vita e le misure funzionali.

Queste valutazioni aiuteranno a comprendere l’efficacia del trattamento e il suo impatto sulla qualità della vita.

6 conclusione della fase 2

La fase 2 si concluderà entro il 31 dicembre 2025.

I risultati ottenuti contribuiranno a migliorare la comprensione e il trattamento dei sintomi delle gambe nelle donne con ALD.

Chi può partecipare allo studio?

Essere una donna.
Avere la capacità di fornire il consenso verbale, cioè essere in grado di dire di sì o no alla partecipazione.
Essere disposta e in grado di seguire le procedure dello studio.
Avere almeno 18 anni.
Avere una diagnosi di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (ALD), confermata tramite esami metabolici o genetici.
Per la Fase 2, aver partecipato alla Fase 1 dello studio.
Per la Fase 2, essere in grado di fornire il consenso informato scritto, cioè firmare un documento che conferma la volontà di partecipare.
Per la Fase 2, essere una donna con ALD che ha la Sindrome delle gambe senza riposo con un punteggio IRLS superiore a 15. L’IRLS è una scala che misura la gravità della sindrome.
Per la Fase 2, utilizzare un contraccettivo adeguato per evitare gravidanze durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare uomini. Solo le donne sono ammesse.
Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X.
Non possono partecipare persone che non soffrono di sindrome delle gambe senza riposo, una condizione che causa un forte bisogno di muovere le gambe.

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Aereuoisa Ufz Sroadetef	Amsterdam	Paesi Bassi

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Paesi Bassi	Non reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Pramipexole Dihydrochloride Monohydrate

Mi dispiace, ma i dati forniti non contengono informazioni sui farmaci o terapie specifiche coinvolti nel trial clinico.

Malattie in studio:

Adrenoleucodistrofia legata all’X – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. La malattia è causata dall’accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel cervello e nel midollo spinale, portando a danni progressivi. Nei bambini, può iniziare con problemi di comportamento e difficoltà scolastiche, progredendo verso la perdita delle funzioni neurologiche. Negli adulti, i sintomi possono includere debolezza muscolare e problemi di equilibrio. La progressione varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sviluppano sintomi più rapidamente di altri. La malattia è legata al cromosoma X, quindi colpisce principalmente i maschi.

Sindrome delle gambe senza riposo – È un disturbo neurologico caratterizzato da un impulso incontrollabile di muovere le gambe, spesso accompagnato da sensazioni sgradevoli. I sintomi si manifestano principalmente a riposo, soprattutto di sera o di notte, e possono interferire con il sonno. La necessità di muovere le gambe è solitamente alleviata dal movimento, come camminare o stiracchiarsi. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a un malfunzionamento del sistema dopaminergico nel cervello. La sindrome può variare da lieve a grave e i sintomi possono peggiorare con l’età. È più comune nelle donne e può essere associata ad altre condizioni mediche.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:47

ID della sperimentazione:

2024-518989-27-01

Codice del protocollo:

RLS

Fase della sperimentazione:

Uso terapeutico (Fase IV)

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