Questo studio clinico riguarda due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Entrambe le condizioni sono caratterizzate da una crescita anomala delle cellule del sangue nel midollo osseo. Lo studio si concentra su pazienti che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Ivosidenib, noto anche con il nome in codice AG-120. Questo farmaco è una piccola molecola che agisce inibendo l’enzima mutato isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), che è coinvolto nella crescita anomala delle cellule.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Ivosidenib nel migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA o HR-MDS che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali allogenico. I pazienti riceveranno il trattamento con Ivosidenib per un periodo di 24 mesi come terapia di mantenimento dopo il trapianto. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.
Lo studio prevede un monitoraggio regolare per due anni, durante i quali verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la sopravvivenza complessiva e la remissione molecolare completa. Saranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali gravi e la necessità di ridurre la dose o interrompere il trattamento. L’obiettivo è comprendere meglio come Ivosidenib possa aiutare a migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti con queste condizioni specifiche.
Germania 
