Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vutrisiran, noto anche con il nome in codice ALN-TTRSC02. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione in una siringa pre-riempita.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del vutrisiran nei pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Alcuni partecipanti continueranno a ricevere il vutrisiran, mentre altri passeranno da un altro farmaco chiamato patisiran. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione cardiaca.

Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di 36 mesi. I partecipanti saranno seguiti per osservare la frequenza degli eventi avversi e i cambiamenti nei sintomi cardiaci. Saranno anche valutati i livelli di alcune sostanze nel sangue, come i biomarcatori cardiaci, per capire meglio l’effetto del trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati importanti per migliorare la gestione della amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia e offrire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti.