Studio sulla sicurezza ed efficacia di eltanexor per pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1-mutata recidivante/refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato Eltanexor, noto anche con il codice KPT-8602. Il trattamento è somministrato sotto forma di compresse e viene studiato in pazienti con leucemia che è ricomparsa o che non ha risposto ai trattamenti precedenti, in particolare quelli con una mutazione specifica chiamata NPM1-mutata.

Lo scopo dello studio è valutare l’attività antileucemica di Eltanexor e la sua sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, i medici valuteranno come il farmaco influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali significativi.

Questo studio è una fase pilota, il che significa che è una delle prime volte che Eltanexor viene testato in questo contesto specifico. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco può essere utile per i pazienti con questa forma di leucemia e se può essere considerato per ulteriori studi clinici. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento.

1 inizio del trattamento

Dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con il farmaco sperimentale eltanexor.

Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

2 somministrazione del farmaco

Le compresse di eltanexor devono essere assunte secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e valutare eventuali effetti collaterali.

Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche.

4 fine del ciclo di trattamento

Al termine di ogni ciclo di trattamento, il medico valuterà la risposta complessiva al farmaco.

La durata di ciascun ciclo e il numero totale di cicli saranno determinati dal medico in base alla risposta individuale.

5 valutazione finale

Alla fine del periodo di studio, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con eltanexor.

I risultati di questa valutazione contribuiranno a determinare i prossimi passi nel trattamento della leucemia mieloide acuta.

Chi può partecipare allo studio?

  • Consenso informato scritto firmato prima di qualsiasi procedura di screening, in conformità con le linee guida locali e istituzionali.
  • Capacità di ingerire il farmaco dello studio per via orale.
  • Funzione epatica adeguata:
    • a) Bilirubina totale ≤2 volte il limite superiore della norma (ULN), eccetto per i pazienti con sindrome di Gilbert (una condizione ereditaria che causa un aumento della bilirubina indiretta).
    • b) Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤3 volte ULN, eccetto per i pazienti con coinvolgimento epatico del loro tumore che devono avere AST e ALT ≤5 volte ULN.
  • Funzione renale adeguata: clearance della creatinina stimata di ≥30 mL/min, calcolata utilizzando la formula di Cockcroft e Gault. Per le donne, moltiplicare il risultato per 0,85.
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere in postmenopausa.
  • I pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera efficace se sessualmente attivi. I metodi contraccettivi efficaci devono essere utilizzati durante tutto lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima dose.
  • Età ≥60 anni.
  • Diagnosi documentata di leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione NPM1 recidivante o refrattaria.
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi al momento dello screening.
  • Il paziente deve rientrare in una delle seguenti categorie:
    • a) Pazienti idonei al trattamento standard (chemioterapia intensiva) alla diagnosi che hanno ricevuto almeno una linea di chemioterapia standard e un regime a base di venetoclax, a meno che non sia controindicato. Inoltre, i pazienti con mutazioni concomitanti FLT3 devono aver ricevuto almeno un inibitore FLT3, a meno che non sia controindicato.
    • b) Pazienti non idonei al trattamento standard alla diagnosi che hanno ricevuto almeno un regime a base di venetoclax, a meno che non sia controindicato. Inoltre, i pazienti con mutazioni concomitanti FLT3 devono aver ricevuto almeno un inibitore FLT3, a meno che non sia controindicato.
  • Non idoneità al trapianto di midollo osseo al momento dello screening.
  • Conta dei globuli bianchi ≤ 10 x 109/L.
  • Un periodo di washout di almeno 14 giorni dall’ultimo trattamento citotossico (eccetto idrossiurea) e 7 giorni dall’ultimo inibitore FLT3.
  • Stato di performance secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inferiore a 2.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un infarto o un altro problema cardiaco grave di recente.
  • Non puoi partecipare se hai un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come un tumore al cervello.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Reclutando
14.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • ELTANEXOR

Eltanexor è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) che presenta una mutazione specifica chiamata NPM1. Questo farmaco è progettato per aiutare a combattere le cellule leucemiche nei pazienti la cui malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti. L’obiettivo principale di eltanexor è quello di ridurre il numero di cellule cancerose nel corpo e migliorare la salute generale del paziente. Durante lo studio clinico, i ricercatori stanno anche valutando quanto bene i pazienti tollerano il farmaco e se ci sono effetti collaterali significativi.

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, ostacolando la produzione di cellule normali. La malattia progredisce rapidamente, portando a sintomi come affaticamento, febbre, sanguinamento e infezioni frequenti. La leucemia mieloide acuta può presentarsi in diverse varianti, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e limitare l’accumulo di cellule anormali.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:33

ID della sperimentazione:
2024-514724-16-01
Codice del protocollo:
ELENA-01
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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