Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Otwillo 44.44 IU/mL, una soluzione spray nasale contenente ossitocina. L’ossitocina è una proteina che svolge un ruolo importante in vari processi fisiologici.
Lo scopo dello studio è confermare il profilo di sicurezza a lungo termine del trattamento nei bambini con Sindrome di Prader-Willi che hanno partecipato a un precedente studio chiamato OTBB3. Lo studio prevede il monitoraggio dei bambini fino all’età di 4 anni, confrontando quelli che hanno ricevuto il trattamento con un gruppo di bambini che non l’hanno ricevuto. Durante il corso dello studio, verranno osservati eventuali eventi avversi e comorbidità, ovvero altre condizioni mediche che possono verificarsi insieme alla sindrome.
I partecipanti allo studio saranno seguiti per un periodo massimo di 8 anni, durante il quale verranno raccolte informazioni su eventuali interventi medici, chirurgici o riabilitativi necessari. Questo aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del trattamento con ossitocina nei bambini affetti da Sindrome di Prader-Willi.
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