Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa un aumento incontrollato dell’appetito, noto come iperfagia. La ricerca utilizza uno spray nasale chiamato Carbetocina, sviluppato da Acadia Pharmaceuticals, per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nel trattamento a lungo termine di questa condizione. La carbetocina è un analogo dell’ossitocina, un peptide sintetizzato chimicamente, che viene somministrato attraverso uno spray nasale.

Lo scopo dello studio è esaminare la sicurezza dell’uso prolungato della carbetocina in persone con sindrome di Prader-Willi. I partecipanti utilizzeranno lo spray nasale per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi dell’iperfagia. Lo spray viene somministrato utilizzando un dispositivo specifico, la pompa spray nasale Aptar CPS, che è integrata nel flacone del medicinale.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per monitorare la loro salute e il loro benessere generale. Verranno raccolti dati su eventuali eventi avversi e su come il trattamento influisce sui sintomi della sindrome di Prader-Willi. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, fornendo al contempo informazioni preziose su come la carbetocina può aiutare a gestire l’iperfagia in questa popolazione.