Sirolimus è un farmaco che aiuta a rallentare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in questo studio per vedere se può essere efficace nel trattamento di un tipo specifico di tumore cerebrale nei bambini chiamato DIPG. Sirolimus agisce bloccando alcune proteine che le cellule tumorali usano per crescere e moltiplicarsi.

Trametinib è un altro farmaco che viene studiato per il trattamento del DIPG nei bambini. Questo farmaco lavora bloccando un percorso specifico che le cellule tumorali usano per crescere. L’obiettivo è vedere se Trametinib può aiutare a fermare o rallentare la crescita del tumore, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Glioma pontino intrinseco diffuso – È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel ponte del tronco encefalico, una parte del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. Questo tumore è caratterizzato da una crescita diffusa e infiltrante, il che significa che le cellule tumorali si diffondono ampiamente nel tessuto cerebrale circostante. La progressione della malattia è generalmente rapida, con un aumento delle dimensioni del tumore che può portare a sintomi neurologici come difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio e alterazioni nella funzione dei nervi cranici. I sintomi possono includere anche difficoltà nella deglutizione, cambiamenti nella voce e debolezza muscolare. La malattia colpisce principalmente i bambini e può influenzare significativamente la qualità della vita.