Fludarabina è un farmaco che aiuta a sopprimere il sistema immunitario e viene utilizzato per preparare il corpo a ricevere un trapianto di cellule staminali. In questo studio, viene usato insieme ad altri farmaci per migliorare l’efficacia del trapianto nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS).

Treosulfano è un farmaco che viene utilizzato per preparare il corpo a un trapianto di cellule staminali. Aiuta a distruggere le cellule malate e a creare spazio per le nuove cellule sane che verranno trapiantate. In questo studio, viene confrontato con un altro farmaco per vedere quale sia più efficace nel trattamento dei pazienti con AML o MDS.

Melphalan è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, incluso il mieloma multiplo. In questo studio, viene utilizzato come parte della preparazione per un trapianto di cellule staminali, per aiutare a eliminare le cellule malate e permettere alle nuove cellule trapiantate di crescere.

PTCy, o ciclofosfamide post-trapianto, è una terapia utilizzata per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Aiuta a ridurre il rischio che il sistema immunitario del donatore attacchi il corpo del ricevente.

Leucemia mieloide acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Le cellule leucemiche immature, chiamate blasti, si accumulano e impediscono la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine normali. Questo porta a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia è rapida e richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e le complicazioni.

Sindrome mielodisplastica (SMD) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le cellule del sangue prodotte sono spesso immature o difettose, portando a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento o alla formazione di lividi. La malattia può progredire lentamente, ma in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.