Lo studio clinico si concentra sul trattamento delle malformazioni arterovenose superficiali, una condizione in cui i vasi sanguigni si sviluppano in modo anomalo, creando un groviglio che può causare problemi di salute. Il trattamento utilizzato in questo studio è il sirolimus, noto anche con il nome commerciale Rapamune, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia del sirolimus nel ridurre il volume della malformazione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con sirolimus per un periodo massimo di quattro mesi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un trattamento con prednisolone metasulfobenzoate sodium, disponibile in compresse orodispersibili, per un periodo massimo di un mese. Il prednisolone è un tipo di corticosteroide utilizzato per ridurre l’infiammazione. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati.

Il corso dello studio prevede valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nel volume della malformazione, utilizzando tecniche di imaging come l’angioscannografia. I risultati saranno valutati a intervalli di tre, sei e nove mesi per determinare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è ottenere una riduzione del 30% del volume della malformazione entro il primo anno di studio. Lo studio è progettato per includere adulti, adolescenti e bambini di età superiore ai due anni, con malformazioni di stadio II+, III o IV secondo la classificazione di Schöbinger.