Pacritinib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della sindrome VEXAS, una rara malattia infiammatoria. Questo medicinale agisce come inibitore delle chinasi, aiutando a ridurre l’infiammazione nel corpo. È progettato specificamente per aiutare i pazienti che soffrono dei sintomi caratteristici della sindrome VEXAS, come l’infiammazione cronica e i problemi del sangue.

Il farmaco viene somministrato per via orale e lavora bloccando specifici segnali cellulari che causano l’infiammazione. L’obiettivo principale è quello di aiutare a controllare i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa rara condizione.

VEXAS Syndrome – La sindrome VEXAS è una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli adulti. È causata da una mutazione nel gene UBA1 situato sul cromosoma X, che porta a un’infiammazione sistemica nel corpo. La malattia si caratterizza per la presenza di vacuoli nelle cellule progenitrici del midollo osseo e manifestazioni autoinfiammatorie in vari organi. I pazienti sviluppano spesso febbre ricorrente, stanchezza cronica e problemi del sangue come anemia. La condizione può interessare diversi sistemi del corpo, inclusi la pelle, i polmoni e le articolazioni, causando vari sintomi infiammatori. Si manifesta più comunemente negli uomini rispetto alle donne a causa della sua associazione con il cromosoma X.