Studio sull’efficacia di Enasidenib Mesilate nei pazienti con sindrome mielodisplastica mutata IDH2

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Groupe Francophone Des Myelodysplasies

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. In particolare, lo studio esamina i pazienti con una mutazione specifica chiamata IDH2. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Enasidenib Mesilate, noto anche con il codice AG-221, che viene somministrato in compresse rivestite. Un altro farmaco coinvolto nello studio è Vidaza, che viene somministrato come polvere per sospensione iniezione.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con AG-221 nei pazienti con sindrome mielodisplastica e mutazione IDH2. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la tollerabilità. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio è suddiviso in diversi gruppi per esaminare vari aspetti del trattamento, come la risposta ematologica complessiva e la sicurezza. I risultati attesi includono la durata della risposta, il tempo di progressione della malattia e la sopravvivenza complessiva. Inoltre, verranno valutati eventuali effetti collaterali e la loro gravità. Lo studio mira a fornire informazioni preziose per migliorare il trattamento della sindrome mielodisplastica con mutazione IDH2.

1 inizio del trattamento

Il paziente inizia il trattamento con il farmaco Enasidenib Mesilate. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite con film da 50 mg o 100 mg e viene assunto per via orale.

La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

2 somministrazione di azacitidina

In aggiunta al trattamento con Enasidenib Mesilate, il paziente riceverà Azacitidina, un farmaco in polvere per sospensione iniettabile.

L’azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata del trattamento saranno stabilite dal medico.

3 monitoraggio della risposta

Durante il trattamento, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questo include valutazioni ematologiche per determinare la risposta complessiva dopo 3 e 6 mesi.

Il monitoraggio aiuta a valutare l’efficacia del trattamento e a identificare eventuali effetti collaterali.

4 valutazione della sicurezza

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento con Enasidenib Mesilate saranno valutate utilizzando criteri standardizzati per identificare eventuali tossicità non ematologiche.

Questa valutazione è importante per garantire che il trattamento sia sicuro per il paziente.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerà fino a quando il medico lo riterrà necessario, in base alla risposta del paziente e alla tollerabilità del trattamento.

Alla fine del trattamento, il paziente sarà sottoposto a una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

Avere una sindrome mielodisplastica secondo la classificazione dell’OMS, inclusa la leucemia mieloide acuta non proliferativa fino al 29% di cellule immature nel midollo osseo.
Il paziente deve comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso.
Il paziente deve essere in grado di rispettare il calendario delle visite e seguire i requisiti del protocollo dello studio.
Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG tra 0 e 2 al momento dello screening. ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
Le donne in età fertile devono accettare di sottoporsi a un test di gravidanza supervisionato da un medico prima di iniziare il farmaco dello studio e di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per un periodo dopo l’ultima dose.
Gli uomini devono accettare di usare il preservativo durante l’attività sessuale con donne in età fertile durante il trattamento e per 3 mesi dopo la fine del trattamento, e di informarsi sulle procedure per la conservazione dello sperma prima di iniziare il trattamento.
Età pari o superiore a 18 anni.
Appartenere a una delle seguenti categorie di rischio per la sindrome mielodisplastica: rischio più alto senza risposta ad azacitidina, rischio più alto non trattato senza citopenia pericolosa per la vita, o rischio più basso con resistenza o perdita di risposta a un trattamento precedente.
Presenza di una mutazione IDH2 nel sangue o nel midollo osseo prima di iniziare la terapia.
Funzione renale normale, definita da un livello di creatinina inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina di almeno 50 mL/min. La creatinina è una sostanza chimica di scarto nel sangue che i reni dovrebbero filtrare.
Funzione epatica normale, definita da livelli di bilirubina e transaminasi inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma. La bilirubina e le transaminasi sono sostanze che indicano la salute del fegato.
Frazione di eiezione cardiaca adeguata superiore al 40%. La frazione di eiezione misura quanto bene il cuore pompa il sangue.
Il paziente non deve essere noto per essere refrattario alle trasfusioni di piastrine. Essere refrattario significa che le trasfusioni non funzionano come dovrebbero.
Consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se non hai la sindrome mielodisplastica con mutazione IDH2.
Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
Non puoi partecipare se hai avuto un’altra forma di cancro negli ultimi 2 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che non è sotto controllo.
Non puoi partecipare se hai un’infezione attiva che richiede trattamento.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	06.02.2019
Germania	Non reclutando	16.12.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AG-221 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della sindrome mielodisplastica mutata IDH2. Questo farmaco agisce inibendo l’enzima IDH2, che è coinvolto nella crescita anormale delle cellule del sangue. L’obiettivo del trattamento con AG-221 è quello di migliorare la risposta del corpo, riducendo la crescita delle cellule anormali e migliorando la produzione di cellule del sangue sane. Durante lo studio clinico, i ricercatori stanno valutando l’efficacia del farmaco nel migliorare le condizioni dei pazienti e la sua sicurezza, monitorando eventuali effetti collaterali. Questo aiuta a determinare se AG-221 può essere un’opzione di trattamento efficace e sicura per le persone con questa specifica mutazione genetica.

Malattie in studio:

Sindrome mielodisplastica

Sindrome mielodisplastica con mutazione IDH2 – La sindrome mielodisplastica con mutazione IDH2 è un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Le cellule immature possono accumularsi nel midollo osseo o nel sangue, causando anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti. La mutazione IDH2 è una variazione genetica che può influenzare il comportamento delle cellule malate. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. In alcuni casi, la sindrome può evolvere in una forma più grave di leucemia.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:08

ID della sperimentazione:

2024-513858-29-01

Codice del protocollo:

AG221CLMDSGFM13217

NCT ID:

NCT03503409

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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