Lo studio clinico si concentra sull’angioedema ereditario (HAE), una malattia genetica che causa episodi ricorrenti di gonfiore sotto la pelle o nelle mucose. Questo gonfiore è dovuto a una carenza dell’inibitore della C1 esterasi. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato NTLA-2002. Questo trattamento è somministrato tramite infusione endovenosa e contiene due sostanze attive: ziclumeran e lonvoguran. Ziclumeran è un tipo di acido nucleico che agisce come un messaggero RNA, mentre lonvoguran è una guida RNA che mira al gene umano KLKB1.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno NTLA-2002 o un placebo. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di un giorno. L’obiettivo principale è osservare il numero di attacchi di HAE che i partecipanti sperimentano tra la quinta e la ventottesima settimana. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a NTLA-2002, nello studio verrà utilizzata una soluzione di cloruro di sodio come parte del processo di infusione. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per raccogliere dati sull’efficacia nel ridurre gli attacchi di angioedema. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’angioedema ereditario e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.