Studio su Metformina e Tolvaptan per adulti con Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD)

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Policistica Autosomica Dominante (ADPKD), una condizione genetica che causa la formazione di cisti nei reni, portando a un ingrossamento dei reni e a una riduzione della loro funzionalitร . Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: Metformina e Tolvaptan. La Metformina รจ comunemente utilizzata per il trattamento del diabete di tipo 2, mentre il Tolvaptan รจ un farmaco specifico per rallentare la progressione della malattia renale policistica.

Lo scopo dello studio รจ determinare se un trattamento di due anni con 1500 mg al giorno di Metformina sia equivalente o non inferiore al Tolvaptan nel ridurre il declino della funzionalitร  renale nei pazienti affetti da ADPKD. I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi: uno riceverร  Metformina e l’altro Tolvaptan. Durante il periodo di studio, i partecipanti assumeranno il farmaco assegnato e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzionalitร  renale.

Lo studio durerร  due anni e prevede valutazioni periodiche per misurare la variazione della funzionalitร  renale e il volume delle cisti renali. Queste misurazioni aiuteranno a capire l’efficacia dei trattamenti nel rallentare la progressione della malattia. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire al meglio la Malattia Policistica Autosomica Dominante e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

1 inizio del trial

Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverร  metformina e l’altro tolvaptan.

Il paziente deve avere un’etร  compresa tra 18 e 55 anni e una diagnosi genetica di malattia renale policistica autosomica dominante di tipo I.

2 trattamento con metformina

Se assegnato al gruppo metformina, il paziente assumerร  1500 mg al giorno per via orale.

La durata del trattamento รจ di due anni.

3 trattamento con tolvaptan

Se assegnato al gruppo tolvaptan, il paziente assumerร  compresse di Jinarc per via orale.

Le dosi disponibili sono 15 mg + 45 mg, 30 mg + 60 mg, o 30 mg + 90 mg, a seconda delle indicazioni del medico.

4 monitoraggio e valutazioni

Durante il trial, il paziente sarร  sottoposto a valutazioni regolari per monitorare la funzione renale.

Le valutazioni includeranno esami del sangue per misurare il tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) e scansioni TC per valutare il volume totale dei reni (htTKV).

5 valutazione dei risultati

L’obiettivo principale รจ confrontare l’efficacia di metformina e tolvaptan nel rallentare il declino della funzione renale.

Un obiettivo secondario รจ misurare il cambiamento percentuale del volume totale dei reni dopo 12 e 24 mesi.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Uomini e donne di etร  compresa tra 18 e 55 anni
  • Valore medio di eGFR (CKD-EPI) nelle visite SV1 e SV2 pari o superiore a 45 ml/min/1,73 mยฒ. eGFR รจ un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Diagnosi genetica di mutazione troncante di Tipo I ADPKD. Una mutazione troncante รจ un cambiamento nel DNA che puรฒ interrompere la normale funzione di un gene.
  • Consenso informato firmato e datato

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai piรน di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del fegato.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia cardiaca non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un infarto negli ultimi 6 mesi.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale che potrebbe compromettere la tua capacitร  di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
Owppkueg Sfk Brtsely dq Vavvxqw Vicenza Italia
Pxdukswsdfi Ulcudohcfdcbi Aqhibfhr Ggyvfbj Ihmex Uhnvhjodaw Ccxqqitpq Dkn Sknss Cngfr Roma Italia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Reclutando
01.03.2021

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Metformina รจ un farmaco comunemente utilizzato per trattare il diabete di tipo 2. In questo studio, viene utilizzato per vedere se puรฒ aiutare a rallentare il declino della funzione renale nei pazienti con una malattia chiamata Malattia Policistica Autosomica Dominante del Rene (ADPKD). La metformina agisce principalmente riducendo la quantitร  di zucchero prodotta dal fegato e migliorando la sensibilitร  del corpo all’insulina, ma in questo contesto, i ricercatori vogliono capire se ha anche un effetto benefico sui reni.

Tolvaptan รจ un farmaco che viene utilizzato per trattare una condizione chiamata iponatremia, che รจ un basso livello di sodio nel sangue. Tuttavia, in questo studio, viene utilizzato per vedere se puรฒ rallentare il peggioramento della funzione renale nei pazienti con ADPKD. Tolvaptan agisce bloccando un ormone che causa la ritenzione di acqua nei reni, aiutando cosรฌ a ridurre la formazione di cisti nei reni e a preservare la funzione renale.

Malattia renale policistica autosomica dominante โ€“ รˆ una malattia genetica caratterizzata dalla formazione di numerose cisti nei reni. Queste cisti sono sacche piene di liquido che possono aumentare di dimensioni nel tempo. La crescita delle cisti porta a un ingrossamento dei reni e puรฒ interferire con la loro capacitร  di funzionare correttamente. Con il progredire della malattia, i reni possono perdere gradualmente la loro funzione. Le cisti possono anche svilupparsi in altre parti del corpo, come il fegato. La malattia รจ ereditaria e si trasmette da un genitore affetto ai figli.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 03:04

ID dello studio:
2024-517864-49-01
Codice del protocollo:
AIFA-2016-02365060
NCT ID:
NCT03764605
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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