Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Prolastin, che contiene una sostanza attiva nota come inibitore dell’alfa1-proteinasi umana. Questo farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, cioè viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della terapia di auto-infusione con Prolastin nei pazienti con AATD grave. I partecipanti allo studio impareranno a somministrarsi il farmaco a casa propria, senza la supervisione diretta di un operatore sanitario, ma con la possibilità di ricevere supporto da un caregiver, se necessario. Lo studio durerà 12 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali.
Durante lo studio, verranno valutati diversi parametri clinici, come la funzione polmonare e la soddisfazione del paziente. I partecipanti completeranno questionari e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo è garantire che la terapia sia sicura e ben tollerata dai pazienti, migliorando al contempo la loro qualità di vita.
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