Lo studio clinico riguarda la Sindrome di Alagille, una malattia genetica rara che colpisce il fegato e altri organi. La ricerca utilizza un trattamento chiamato Livmarli, una soluzione orale contenente il principio attivo maralixibat. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi della sindrome, in particolare il prurito causato dalla colestasi cronica, una condizione in cui il flusso della bile dal fegato è ridotto o bloccato.

Lo scopo dello studio è valutare la tollerabilità, la sicurezza a lungo termine e l’efficacia del Livmarli nei pazienti con Sindrome di Alagille. I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sui sintomi della malattia. Non tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo; alcuni potrebbero ricevere un placebo.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente la funzione epatica dei partecipanti e valuteranno la gravità del prurito e i livelli di acidi biliari nel sangue. L’obiettivo è capire se il Livmarli può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo i sintomi della malattia e prevenendo complicazioni a lungo termine. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nel tempo.