Hydroxycarbamide

Hydroxycarbamide

L’idrossicarbamide, nota anche come idrossiurea, è un farmaco attualmente oggetto di studio in diversi studi clinici per i suoi potenziali benefici nel trattamento di varie condizioni mediche. Questi studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e l’accettabilità del farmaco in diverse popolazioni di pazienti, inclusi quelli affetti da anemia falciforme, policitemia vera e mielofibrosi. La ricerca si concentra su aspetti come il miglioramento dei sintomi, la riduzione delle complicanze e il miglioramento della qualità della vita dei pazienti.

Introduzione

L’idrossicarbamide, nota anche come idrossiurea, è un farmaco importante utilizzato per trattare diverse condizioni mediche, in particolare l’anemia falciforme. Questo articolo fornirà una panoramica dell’idrossicarbamide, incluso cosa è, come funziona, quali condizioni tratta e la ricerca in corso sul suo utilizzo.^[2]^[3]

Cos’è l’Idrossicarbamide?

L’idrossicarbamide è un farmaco che appartiene a una classe di farmaci chiamati antimetaboliti. Agisce rallentando o fermando la crescita di determinate cellule nel corpo. Il farmaco è disponibile in diverse forme, incluse compresse e una nuova formulazione di compresse dispersibili per bambini.^[2]^[3]

Alcuni nomi commerciali comuni per l’idrossicarbamide includono:

Siklos
Hydrea
Droxia

Condizioni Trattate

L’idrossicarbamide è principalmente utilizzata per trattare le seguenti condizioni:

Anemia Falciforme (AF): Questo è l’uso più comune dell’idrossicarbamide. Aiuta a ridurre la frequenza delle crisi dolorose e altre complicazioni associate all’AF.^[4]
Alcuni tipi di cancro: L’idrossicarbamide può essere utilizzata per trattare alcuni tumori del sangue e tumori solidi.^[1]
Disturbi mieloproliferativi: Queste sono condizioni in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue.^[1]

Come Funziona

Nell’anemia falciforme, l’idrossicarbamide funziona aumentando la produzione di emoglobina fetale (HbF). L’HbF aiuta a prevenire che i globuli rossi assumano la forma falciforme, che è il problema principale nell’AF. Aumentando i livelli di HbF, l’idrossicarbamide può ridurre la frequenza delle crisi dolorose e altre complicazioni.^[3]

Nel trattamento del cancro, l’idrossicarbamide funziona interferendo con la crescita delle cellule tumorali, rallentando la loro diffusione nel corpo.^[1]

Somministrazione

L’idrossicarbamide viene tipicamente assunta per via orale (per bocca). Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della condizione trattata e dell’età del paziente. Per esempio:

Per gli adulti con anemia falciforme, viene spesso assunta una volta al giorno.
Per i bambini con anemia falciforme, si sta studiando una nuova formulazione di compresse dispersibili che può essere assunta due volte al giorno.^[3]

È importante assumere l’idrossicarbamide esattamente come prescritto dal medico. Di solito sono richiesti esami del sangue regolari per monitorare gli effetti del farmaco e regolare il dosaggio se necessario.

Ricerca in Corso

Sono attualmente in corso diversi studi clinici per approfondire lo studio dell’idrossicarbamide:

Uno studio sta esaminando una nuova formulazione di compresse dispersibili per bambini con anemia falciforme, che potrebbe essere più facile da somministrare.^[2]
Un altro studio sta esaminando la sicurezza a lungo termine dell’idrossicarbamide sia negli adulti che nei bambini con anemia falciforme.^[4]
I ricercatori stanno anche studiando la combinazione di idrossicarbamide con altri farmaci per il trattamento di alcuni tipi di tumori cerebrali.^[1]

Effetti Collaterali e Sicurezza

Come tutti i farmaci, l’idrossicarbamide può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Nausea
Diarrea
Stitichezza
Perdita di appetito
Perdita di capelli

Possono verificarsi effetti collaterali più gravi, motivo per cui è importante un monitoraggio regolare da parte di un operatore sanitario. Questi possono includere:^[4]

Diminuzione della conta delle cellule del sangue
Aumento del rischio di infezioni
Ulcere cutanee (in particolare ulcere alle gambe)
Potenziali effetti sulla fertilità

Sono in corso studi sulla sicurezza a lungo termine per comprendere meglio i rischi associati all’uso prolungato di idrossicarbamide.^[4]

Domande Frequenti

L’idrossicarbamide è sicura da usare durante la gravidanza?

La sicurezza dell’idrossicarbamide durante la gravidanza non è ben stabilita. Se sei incinta o stai pianificando una gravidanza, è fondamentale discuterne con il tuo medico. Alcuni studi stanno esaminando gli esiti delle gravidanze nelle donne esposte all’idrossicarbamide.^[4]

L’idrossicarbamide può curare l’anemia falciforme?

Sebbene l’idrossicarbamide possa ridurre significativamente i sintomi e le complicazioni dell’anemia falciforme, non è una cura. Aiuta a gestire la condizione ma non la elimina completamente.

Quanto tempo ci vuole perché l’idrossicarbamide inizi a funzionare?

Gli effetti dell’idrossicarbamide non sono immediati. Potrebbero essere necessari diversi mesi di uso costante prima di notare miglioramenti nei sintomi. Il tuo medico monitorerà i tuoi progressi attraverso esami del sangue regolari.

Riepilogo

Aspetto	Dettagli
Usi Principali	Anemia Falciforme, alcuni tipi di cancro, disturbi mieloproliferativi
Come Funziona	Aumenta la produzione di emoglobina fetale, rallenta la crescita cellulare
Somministrazione	Compresse orali, tipicamente una o due volte al giorno
Effetti Collaterali Comuni	Nausea, diarrea, perdita di capelli
Ricerca in Corso	Nuove formulazioni per bambini, studi sulla sicurezza a lungo termine

Glossario

Anemia Falciforme (AF) – Un gruppo di disturbi ereditari dei globuli rossi in cui i globuli rossi assumono una forma a falce o a mezzaluna, causando dolore e altre complicazioni.
Emoglobina Fetale (HbF) – Un tipo di emoglobina prodotta dai feti e dai neonati, che può aiutare a prevenire la falcizzazione dei globuli rossi nelle persone con anemia falciforme.
Disturbi mieloproliferativi – Un gruppo di tumori del sangue in cui il midollo osseo produce troppi di uno o più tipi di cellule del sangue.
Antimetaboliti – Una classe di farmaci che interferiscono con la produzione di DNA e RNA, spesso utilizzati nel trattamento del cancro.

Fonti degli studi

[1]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03463733
[2]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05470270
[3]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06578507
[4]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04707235
[5]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05025072

Aspect	Details
Main Conditions Studied	Anemia falciforme, Policitemia vera, Mielofibrosi
Key Formulations	Compresse, Compresse dispersibili (nuova formulazione pediatrica)
Primary Outcomes	Riduzione del volume della milza, Variazioni dell’albuminuria, Sopravvivenza libera da eventi, Accettabilità delle nuove formulazioni
Secondary Outcomes	Variazioni dei parametri ematici, Misure della qualità della vita, Riduzione del carico dei sintomi
Safety Monitoring	Eventi avversi, Effetti a lungo termine sulla fertilità, Rischio di tumori secondari
Study Designs	Studi randomizzati controllati, Studi in aperto, Studi di bioequivalenza
Patient Populations	Adulti, Bambini (inclusi neonati a partire da 9 mesi)
Trial Durations	Da diversi mesi a più anni

Studi clinici in corso su Hydroxycarbamide

Data di inizio: 2025-03-10

Studio sull’uso di Lutetium (177Lu) Oxodotreotide per il trattamento del Meningioma ricorrente senza opzioni di trattamento locale

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Il meningioma ricorrente è un tipo di tumore che si forma nelle membrane che circondano il cervello e il midollo spinale. Questo studio clinico si concentra su pazienti con meningioma ricorrente che non possono essere trattati con chirurgia o radioterapia. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un trattamento chiamato [177Lu]Lu-DOTATATE, che è una soluzione per infusione…
Malattie indagate:
- Meningioma
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2024-04-25

Studio sull’efficacia e sicurezza di Givinostat rispetto a Hydroxycarbamide nei pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio JAK2V617F-positiva

Reclutamento in corso
3 1 1 1
La Policitemia Vera è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma specifica di questa malattia, chiamata JAK2V617F-positiva ad alto rischio. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Givinostat e idrossiurea. Givinostat è un farmaco in…
Malattie indagate:
- Policitemia vera
Farmaci indagati:
+5
Data di inizio: 2024-12-09

Studio di confronto tra ruxolitinib, idrossicarbamide e interferone alfa come terapia di prima linea per pazienti con policitemia vera ad alto rischio

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sulla Policitemia Vera (PV), una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi. La ricerca confronta l’efficacia di tre diversi farmaci: il ruxolitinib, l’idrossicarbamide e il peginterferone alfa-2a come terapia di prima linea per pazienti con policitemia vera ad alto rischio. Lo studio mira a valutare…
Malattie indagate:
- Policitemia vera
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2024-11-06

Studio sull’Efficacia di Bomedemstat e Idrossicarbamide nei Pazienti con Trombocitemia Essenziale

Reclutamento in corso
3 1 1
La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Trombocitemia Essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo studio confronta l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Bomedemstat (noto anche come MK-3543) e Idrossicarbamide (conosciuto anche come Idrossiurea). Entrambi i farmaci sono somministrati per…
Malattie indagate:
- Trombocitemia essenziale
Farmaci indagati:
- Bomedemstat
- Hydroxycarbamide
+3
Data di inizio: 2021-04-01

Studio sull’efficacia di cobimetinib e combinazione di farmaci in pazienti con cancro avanzato

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Il cancro è una malattia complessa che può presentarsi in diverse forme e stadi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con cancro avanzato che non rispondono più ai trattamenti standard. L’obiettivo è valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati, già approvati per altre indicazioni, in pazienti con varianti genetiche o di espressione proteica che potrebbero…
Malattie indagate:
- Tumore maligno
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2025-01-14

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Hydroxycarbamide nei Bambini con Anemia Falciforme

Reclutamento in corso
2 1 1
La ricerca si concentra sulla Anemia Falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando problemi di circolazione del sangue. Il trattamento in studio utilizza compresse dispersibili di Hydroxycarbamide, conosciute come Siklos Paediatric 50mg, somministrate due volte al giorno. L’obiettivo principale è sviluppare un modello per capire come…
Malattie indagate:
- Malattia a cellule falciformi
Farmaci indagati:
- Hydroxycarbamide
Data di inizio: 2024-05-21

Studio su idrossicarbamide, acido valproico e mercaptopurina per pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei alla chemioterapia standard

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Mieloide Acuta (AML) e la Sindrome Mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Queste condizioni sono gravi e spesso non rispondono bene ai trattamenti standard. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di nuove combinazioni di farmaci per i pazienti che non possono ricevere…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2020-07-24

Studio di Fase 3 su Pacritinib per Pazienti con Mielofibrosi Primaria o Post-Policitemia Vera o Post-Trombocitemia Essenziale con Grave Trombocitopenia

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata Mielofibrosi, che può presentarsi in diverse forme: Mielofibrosi Primaria, Mielofibrosi Post-Policitemia Vera e Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale. Queste condizioni sono caratterizzate da un ingrossamento della milza e da una riduzione delle piastrine nel sangue. Il trattamento principale in esame è un farmaco chiamato Pacritinib, che…
Malattie indagate:
- Mielofibrosi
- Mielofibrosi primaria
Farmaci indagati:
+2
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’Ottimizzazione del Trattamento della Drepanocitosi con Idrossicarbamide per i Pazienti

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
La ricerca si concentra sulla gestione della drepanocitosi, una malattia genetica del sangue che causa anemia e dolore. Il trattamento in studio è l’idroxiurea, un farmaco che aiuta a ridurre i sintomi della malattia. L’obiettivo principale è confrontare due diversi metodi di monitoraggio terapeutico per vedere quale sia più efficace nel raggiungere un livello ottimale…
Malattie indagate:
- Malattia a cellule falciformi
Farmaci indagati:
- Hydroxycarbamide
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su decitabina per leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica negli anziani non idonei

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta e la Sindrome Mielodisplastica. Queste condizioni colpiscono principalmente le persone anziane e possono portare a una produzione anomala di cellule del sangue. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di una terapia di precisione rispetto al trattamento standard per queste malattie…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:

Glossario

Hydroxycarbamide: Un farmaco noto anche come idrossiurea, utilizzato nel trattamento di varie condizioni tra cui l'anemia falciforme e alcuni disturbi del sangue. Agisce influenzando la produzione delle cellule del sangue.
Sickle Cell Disease (SCD): Un gruppo di disturbi ereditari dei globuli rossi in cui i globuli rossi assumono una forma a falce o mezzaluna, portando a varie complicazioni.
Polycythemia Vera: Un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi, portando ad un aumento della densità del sangue e potenziali complicazioni.
Myelofibrosis: Un raro tipo di cancro del sangue in cui cellule del sangue anomale e fibre si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule del sangue.
Albuminuria: La presenza di albumina (una proteina) nelle urine, che può essere un segno di danno o malattia renale.
Bioequivalence: La proprietà di diverse formulazioni farmaceutiche di avere lo stesso effetto biologico e disponibilità nell'organismo.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Hematological parameters: Misurazioni relative ai componenti del sangue, come la conta dei globuli rossi, la conta dei globuli bianchi e i livelli di emoglobina.
Fetal Hemoglobin (HbF): Un tipo di emoglobina normalmente prodotta durante lo sviluppo fetale e in piccole quantità dopo la nascita. L'aumento dell'HbF può essere benefico nell'anemia falciforme.
Vaso-occlusive events: Episodi nell'anemia falciforme in cui il flusso sanguigno viene ostruito dai globuli rossi falciformi, causando spesso dolore e danni agli organi.