La ricerca clinica si concentra sullamiloidosi a catene leggere (AL), una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi, causando danni. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Birtamimab in combinazione con il trattamento standard rispetto a un placebo con il trattamento standard. Il trattamento standard include l’uso di Bortezomib, un farmaco somministrato per iniezione, che è parte di una terapia combinata per l’amiloidosi AL.
Lo scopo principale dello studio è valutare se Birtamimab, somministrato tramite infusione endovenosa, può migliorare la sopravvivenza nei pazienti con amiloidosi AL in stadio avanzato, noto come Mayo Stage IV. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Inoltre, lo studio prevede una fase di estensione aperta per valutare la sicurezza a lungo termine di Birtamimab.
I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e saranno monitorati per valutare il tempo fino alla mortalità per tutte le cause. Durante lo studio, verranno anche misurati cambiamenti nella distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti e nel punteggio di un questionario sulla qualità della vita. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che continui fino al 2027.
Austria 
Belgio 
Danimarca 
Francia 
Germania 
Grecia 
Irlanda 
Italia 
Paesi Bassi 
Polonia 
Portogallo 
Repubblica Ceca 
Spagna 
Ungheria