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Trattamento con pembrolizumab e azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1mut a rischio di recidiva ematologica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue. In particolare, si concentra su pazienti con una specifica mutazione genetica chiamata NPM1mut, che indica un rischio imminente di ricaduta ematologica. Il trattamento prevede l'uso di due farmaci: pembrolizumab e azacitidina. Pembrolizumab, noto anche con il nome commerciale KEYTRUDA, è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, mentre azacitidina è un farmaco in polvere per sospensione iniettabile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di pembrolizumab e azacitidina in questi pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno fino a sei cicli di azacitidina e fino a otto infusioni di pembrolizumab. La durata complessiva del trattamento è di circa 24 settimane. Lo studio mira a determinare quanti pazienti rimangono senza eventi avversi significativi dopo questo periodo di trattamento combinato.

Gli eventi considerati nello studio includono la prima ricaduta ematologica dopo l'inizio della terapia combinata, la morte per qualsiasi causa e l'uso di trattamenti per la LMA diversi da pembrolizumab e azacitidina. Inoltre, lo studio valuterà la sopravvivenza complessiva e il carico di malattia residua misurato nel tempo. La ricerca si propone di fornire nuove informazioni su come gestire meglio la leucemia mieloide acuta nei pazienti con la mutazione NPM1mut.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di pembrolizumab e azacitidina per i pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione NPM1 e rischio di recidiva ematologica.

    Il pembrolizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) ogni 3 settimane.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di azacitidina

    L'azacitidina viene somministrata per via sottocutanea per 7 giorni consecutivi ogni 4 settimane.

    Questo ciclo di trattamento può essere ripetuto fino a 6 volte, a seconda della risposta del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, il carico di malattia residua minima (MRD) viene monitorato attraverso il rapporto quantitativo NPM1/ABL.

    La valutazione della risposta al trattamento avviene dopo 12 e 24 settimane, con l'obiettivo di determinare la proporzione di pazienti senza eventi avversi.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo 24 settimane, o prima in caso di recidiva ematologica, decesso o necessità di un trattamento alternativo.

    L'obiettivo principale è mantenere i pazienti liberi da eventi avversi per tutta la durata del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, che è un documento in cui accetti di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Se sei una donna in età fertile, devi fare un test di gravidanza che risulti negativo prima di iniziare il trattamento dello studio.
  • Le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio e per 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio. L'astinenza è accettabile se è il tuo stile di vita abituale.
  • Gli uomini con capacità di procreare devono usare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio e per 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio. L'astinenza è accettabile se è il tuo stile di vita abituale.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere la leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1 (NPM1mut AML) in remissione completa dopo la chemioterapia convenzionale.
  • Devi avere una malattia minima residua (MRD) rilevabile, che indica un imminente ritorno della malattia, confermata da un laboratorio centrale.
  • Non devi essere idoneo per un trapianto di cellule staminali allogenico immediato (alloSCT).
  • Non devi essere idoneo per un trattamento intensivo alternativo.
  • Devi avere in programma una terapia con azacitidina (AZA) per la ricaduta molecolare.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono o molto buono, indicato da un punteggio ECOG di 0 o 1. L'ECOG è una scala che misura quanto sei in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Devi dimostrare di avere una funzione degli organi adeguata, con esami di laboratorio effettuati durante il periodo di screening.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una mutazione specifica chiamata NPM1mut e che non mostrano segni di ricaduta molecolare. La ricaduta molecolare significa che ci sono ancora tracce della malattia nel corpo, anche se non ci sono sintomi evidenti.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, a meno che non siano specificamente selezionate per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pembrolizumab

    è un farmaco utilizzato per stimolare il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali. Viene somministrato per aiutare il corpo a riconoscere e attaccare le cellule cancerose, migliorando la risposta immunitaria contro il cancro.

  • Azacitidina

    è un farmaco che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta, e funziona alterando il modo in cui le cellule tumorali crescono e si dividono.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pembrolizumab

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento di vari tipi di cancro. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come un'opzione terapeutica per diversi tumori, incluso il melanoma e il carcinoma polmonare. Nel contesto della leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione NPM1, viene studiato per la sua efficacia e sicurezza in combinazione con azacitidina. Agisce bloccando una proteina chiamata PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. È classificato come un inibitore del checkpoint immunitario.

  • Azacitidina

    Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzato principalmente per trattare la sindrome mielodisplastica e la leucemia mieloide acuta. È ben documentato nella letteratura medica come trattamento standard per queste condizioni. Nel contesto della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1, è studiato in combinazione con pembrolizumab per valutarne l'efficacia e la sicurezza. Agisce incorporandosi nel DNA e nell'RNA delle cellule, interferendo con la loro crescita e divisione. È classificato come un agente ipometilante.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si sposta rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della malattia è rapida e può portare a una diminuzione della produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti rispetto ai bambini. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513956-14-00Codice del protocolloTUD-PEMAZA-068Partecipanti previsti28 personePromotoreTechnische Universitat Dresden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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