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Studio sull'uso di ibutamoren mesilate nei bambini con deficit idiopatico dell'ormone della crescita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini affetti da deficienza idiopatica dell'ormone della crescita, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo normale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato LUM-201, che contiene la sostanza attiva ibutamoren mesilato. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse e viene assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con LUM-201 nei bambini con questa condizione. I partecipanti che hanno già completato con successo un precedente studio pediatrico con LUM-201 possono continuare il trattamento in questo studio di estensione. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e di laboratorio regolari per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede un monitoraggio periodico dei livelli di ormone della crescita e di altri indicatori di crescita ogni sei mesi. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nell'altezza, nel peso e nell'indice di massa corporea (BMI) dei partecipanti. La durata stimata dello studio è fino al 2028, permettendo un'osservazione dettagliata degli effetti del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento con LUM-201 inizia dopo la conferma dell'idoneità per la visita del Giorno 1.

    Il farmaco LUM-201 è somministrato sotto forma di compresse da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del trattamento è monitorata attraverso l'osservazione di eventuali eventi avversi (AE) e eventi avversi gravi (SAE).

    Sono effettuati esami di laboratorio e controlli fisici per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni semestrali

    Ogni 6 mesi, vengono misurati i valori dell'ormone della crescita (GH) e dell'IGF-1, insieme ai cambiamenti nel tempo.

    Vengono valutati i cambiamenti nell'altezza, nel peso e nell'indice di massa corporea (BMI).

  4. Passaggio 4

    Valutazione annuale dell'età ossea

    Ogni anno, viene confrontata l'età ossea con l'età cronologica per monitorare lo sviluppo.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2028, salvo modifiche.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il genitore o il tutore deve firmare il consenso informato, e il bambino deve firmare l'assenso, se applicabile. Questo significa che entrambi devono dare il loro permesso per partecipare allo studio.
  • Il bambino deve aver partecipato con successo a uno studio pediatrico su LUM-201 per il deficit di ormone della crescita per almeno 12 mesi e deve essere idoneo a continuare il trattamento, a condizione che siano soddisfatti tutti gli altri criteri di partecipazione. Per i bambini che passano dallo studio LUM-201-01, devono aver raggiunto una crescita di almeno 6,7 cm all'anno dopo 12 mesi di terapia con LUM-201. Per quelli che passano dallo studio LUM-201-04, devono aver completato 12 mesi di terapia con rhGH nello studio LUM-201-01, seguiti da 12 mesi di trattamento con LUM-201 nello studio LUM-201-04, e aver raggiunto almeno l'80% della crescita del primo anno con rhGH.
  • I bambini che sono sessualmente attivi devono usare un metodo contraccettivo accettabile. Questo significa che devono prendere precauzioni per evitare una gravidanza.
  • Il bambino deve essere idoneo per una visita del Giorno 1, come confermato dal ricercatore principale. Questo significa che il medico responsabile dello studio deve confermare che il bambino può iniziare il trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno una diagnosi di deficienza idiopatica dell'ormone della crescita. Questo significa che il bambino deve avere una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita senza una causa nota.
  • Non possono partecipare bambini al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare bambini che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare bambini che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

LUM-201 è un farmaco studiato per il trattamento dei bambini con deficit idiopatico dell'ormone della crescita. Questo studio si concentra sulla sicurezza a lungo termine di LUM-201, monitorando come i bambini rispondono al trattamento nel tempo. L'obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro per l'uso prolungato nei pazienti pediatrici con questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

LUM-201 – LUM-201 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei bambini con deficit idiopatico dell'ormone della crescita. Questo farmaco è ancora in fase di ricerca e non è ampiamente utilizzato nella pratica clinica. È indicato principalmente per il trattamento del deficit idiopatico dell'ormone della crescita nei bambini. LUM-201 agisce stimolando la produzione naturale dell'ormone della crescita nel corpo, aiutando a migliorare la crescita e lo sviluppo nei bambini affetti da questa condizione. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti la secrezione dell'ormone della crescita.

Malattie studiate

Deficit di ormone della crescita idiopatico – È una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, senza una causa identificabile. Questo ormone è essenziale per la crescita e lo sviluppo normali nei bambini. I bambini con questa condizione possono crescere più lentamente rispetto ai loro coetanei e avere una statura più bassa. Oltre alla crescita ridotta, possono presentare un ritardo nello sviluppo osseo e una massa muscolare inferiore. La condizione può anche influenzare il metabolismo, portando a un aumento del grasso corporeo. La diagnosi si basa su una combinazione di sintomi clinici e test di laboratorio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-504020-25-00Codice del protocolloLUM-201-02Partecipanti previsti69 personePromotoreLumos Pharma LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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