Lo studio clinico si concentra su bambini affetti da deficienza idiopatica dell’ormone della crescita, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo normale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato LUM-201, che contiene la sostanza attiva ibutamoren mesilato. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse e viene assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con LUM-201 nei bambini con questa condizione. I partecipanti che hanno già completato con successo un precedente studio pediatrico con LUM-201 possono continuare il trattamento in questo studio di estensione. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e di laboratorio regolari per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede un monitoraggio periodico dei livelli di ormone della crescita e di altri indicatori di crescita ogni sei mesi. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nell’altezza, nel peso e nell’indice di massa corporea (BMI) dei partecipanti. La durata stimata dello studio è fino al 2028, permettendo un’osservazione dettagliata degli effetti del trattamento nel tempo.