Studio sull’uso di Eculizumab in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica associata a emergenza ipertensiva e grave compromissione renale

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  • Assistance Publique Hopitaux De Paris

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome emolitico-uremica associata a emergenza ipertensiva, una condizione che causa danni ai reni e problemi di coagulazione del sangue. La ricerca valuterร  l’efficacia di un farmaco chiamato eculizumab, somministrato attraverso infusione endovenosa, in aggiunta alle normali cure per il controllo della pressione sanguigna.

Lo studio ha lo scopo di verificare se la somministrazione precoce di eculizumab possa migliorare la funzionalitร  renale nei pazienti che necessitano di dialisi o presentano alti livelli di creatinina nel sangue. Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco per via endovenosa per un periodo di circa 13 settimane, con un dosaggio massimo giornaliero di 1200 mg.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la funzionalitร  renale dei pazienti, la necessitร  di dialisi e altri parametri legati alla salute del sangue e dei reni. I pazienti verranno seguiti per verificare l’eventuale presenza di complicanze e per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo. La durata complessiva del monitoraggio sarร  di circa sei mesi dopo l’inizio del trattamento.

1Inizio dello studio

Dopo la conferma dei criteri di ammissibilitร , inclusa l’insufficienza renale acuta e l’ipertensione grave, inizia la partecipazione allo studio.

รˆ necessario firmare il modulo di consenso informato e, per le donne in etร  fertile, utilizzare un metodo contraccettivo efficace.

2Somministrazione del farmaco

Il farmaco eculizumab viene somministrato per via endovenosa.

Il trattamento viene effettuato insieme alla terapia standard per il controllo della pressione sanguigna.

3Monitoraggio iniziale

Alla settimana 1: analisi dei biomarcatori del complemento

Alla settimana 2: valutazione dell’emolisi (distruzione dei globuli rossi)

Alla settimana 4: nuovo controllo dei biomarcatori del complemento

4Controlli successivi

Alla settimana 13: ulteriore analisi dei biomarcatori del complemento

Al mese 3: valutazione della necessitร  di terapia renale sostitutiva

Al mese 6: valutazione principale dell’efficacia del trattamento

5Valutazione finale

Al mese 12: ultima valutazione della necessitร  di terapia renale sostitutiva

Verifica della funzione renale e altri parametri di salute

Il follow-up continua fino al termine dello studio previsto per febbraio 2027

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  maggiore o uguale a 18 anni
  • Ricovero ospedaliero negli ultimi 10 giorni per HE-aHUS con:
    • Insufficienza renale acuta che richiede dialisi o livelli di creatinina nel sangue โ‰ฅ 354ฮผM
    • Emolisi meccanica che include: anemia, trombocitopenia e bassi livelli di aptoglobina o presenza di schistociti nel sangue
    • Ipertensione grave con pressione sistolica >180mmHg e/o pressione diastolica >110mmHg
    • Danni agli organi target, inclusi:
      • Problemi neurologici (encefalopatia ipertensiva, mal di testa, confusione)
      • Problemi cardiovascolari (insufficienza ventricolare sinistra acuta, edema polmonare)
      • Problemi oftalmologici (retinopatia ischemica, visione offuscata)
  • Per le donne in etร  fertile: contraccezione efficace durante lo studio e per almeno 5 mesi dopo l’ultima dose del trattamento con eculizumab
  • Iscrizione a un regime di previdenza sociale
  • Firma del consenso informato scritto

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti di etร  inferiore ai 18 anni
  • Pazienti con malattie renali croniche preesistenti (condizioni dei reni presenti prima dell’attuale malattia)
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata nonostante il trattamento con farmaci
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con infezioni acute attive (infezioni in corso che richiedono trattamento)
  • Pazienti con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con grave insufficienza epatica (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Cqvsvl Hjycnfybcxd Rdlxxytc Uxbnrnqcjwwnq Dl Todep Tours Francia
Cguagk Hwnfchbqbod Rpzirnqb Dw Mpkkbslmh Marsiglia Francia
Chjosb Hjbqdmqpoin Uouerjmpjmxoq Rdlxh Reims Francia
Cmvpii Hmzwcuxirpg Uigvpivdcarcg Db Sbbzp Ecaezkn Francia
Ciotid Hiqyhebbumc Unzgagvdqohky Dc Toklitxy Tolosa Francia
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Cobndk Howncnsfcsr Ueyjtpusjaxjo Rzuux Rouen Francia

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
13.02.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Eculizumab รจ un farmaco biologico che agisce sul sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare la sindrome emolitico-uremica (SEU) associata all’emergenza ipertensiva. Questo anticorpo monoclonale aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi e il danno ai reni bloccando una specifica proteina del sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ed รจ utilizzato insieme alla terapia standard per il controllo della pressione sanguigna.

La terapia standard per il controllo della pressione arteriosa viene utilizzata in combinazione con l’Eculizumab per gestire l’emergenza ipertensiva. Questa terapia include vari farmaci antipertensivi che aiutano a ridurre rapidamente la pressione sanguigna a livelli piรน sicuri, proteggendo cosรฌ gli organi vitali da ulteriori danni.

Malattie investigate:

Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) – Una malattia rara caratterizzata da un’anomala attivazione del sistema del complemento che causa danni ai vasi sanguigni piccoli. La condizione provoca la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi, che possono bloccare il flusso sanguigno ai reni. Questo processo porta alla distruzione dei globuli rossi (emolisi) e puรฒ causare gravi problemi renali. La malattia puรฒ manifestarsi con sintomi come affaticamento, pallore, gonfiore e diminuzione della produzione di urina. L’aHUS puรฒ svilupparsi a qualsiasi etร  e puรฒ essere scatenata da vari fattori come infezioni o gravidanza.

Hypertensive Emergency (HE) – Una condizione caratterizzata da un improvviso e grave aumento della pressione arteriosa che puรฒ causare danni agli organi. Si verifica quando la pressione arteriosa raggiunge livelli estremamente elevati e puรฒ causare danni significativi ai reni e ad altri organi vitali. La condizione si sviluppa rapidamente e puรฒ essere accompagnata da sintomi come mal di testa severo, confusione e problemi della vista. Spesso si manifesta in persone con ipertensione preesistente non controllata.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 17:46

Trial ID:
2024-516402-32-00
Numero di protocollo
APHP211039
NCT ID:
NCT05726916
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci studiati:
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