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Studio sull'uso di eculizumab in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica associata a emergenza ipertensiva e grave compromissione renale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome emolitico-uremica associata a emergenza ipertensiva, una condizione che causa danni ai reni e problemi di coagulazione del sangue. La ricerca valuterà l'efficacia di un farmaco chiamato eculizumab, somministrato attraverso infusione endovenosa, in aggiunta alle normali cure per il controllo della pressione sanguigna.

Lo studio ha lo scopo di verificare se la somministrazione precoce di eculizumab possa migliorare la funzionalità renale nei pazienti che necessitano di dialisi o presentano alti livelli di creatinina nel sangue. Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco per via endovenosa per un periodo di circa 13 settimane, con un dosaggio massimo giornaliero di 1200 mg.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la funzionalità renale dei pazienti, la necessità di dialisi e altri parametri legati alla salute del sangue e dei reni. I pazienti verranno seguiti per verificare l'eventuale presenza di complicanze e per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo. La durata complessiva del monitoraggio sarà di circa sei mesi dopo l'inizio del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma dei criteri di ammissibilità, inclusa l'insufficienza renale acuta e l'ipertensione grave, inizia la partecipazione allo studio.

    È necessario firmare il modulo di consenso informato e, per le donne in età fertile, utilizzare un metodo contraccettivo efficace.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco eculizumab viene somministrato per via endovenosa.

    Il trattamento viene effettuato insieme alla terapia standard per il controllo della pressione sanguigna.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Alla settimana 1: analisi dei biomarcatori del complemento

    Alla settimana 2: valutazione dell'emolisi (distruzione dei globuli rossi)

    Alla settimana 4: nuovo controllo dei biomarcatori del complemento

  4. Passaggio 4

    Controlli successivi

    Alla settimana 13: ulteriore analisi dei biomarcatori del complemento

    Al mese 3: valutazione della necessità di terapia renale sostitutiva

    Al mese 6: valutazione principale dell'efficacia del trattamento

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al mese 12: ultima valutazione della necessità di terapia renale sostitutiva

    Verifica della funzione renale e altri parametri di salute

    Il follow-up continua fino al termine dello studio previsto per febbraio 2027

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Ricovero ospedaliero negli ultimi 10 giorni per HE-aHUS con:
    • Insufficienza renale acuta che richiede dialisi o livelli di creatinina nel sangue ≥ 354μM
    • Emolisi meccanica che include: anemia, trombocitopenia e bassi livelli di aptoglobina o presenza di schistociti nel sangue
    • Ipertensione grave con pressione sistolica >180mmHg e/o pressione diastolica >110mmHg
    • Danni agli organi target, inclusi:
      • Problemi neurologici (encefalopatia ipertensiva, mal di testa, confusione)
      • Problemi cardiovascolari (insufficienza ventricolare sinistra acuta, edema polmonare)
      • Problemi oftalmologici (retinopatia ischemica, visione offuscata)
      • Per le donne in età fertile: contraccezione efficace durante lo studio e per almeno 5 mesi dopo l'ultima dose del trattamento con eculizumab
      • Iscrizione a un regime di previdenza sociale
      • Firma del consenso informato scritto

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti con malattie renali croniche preesistenti (condizioni dei reni presenti prima dell'attuale malattia)
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata nonostante il trattamento con farmaci
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con infezioni acute attive (infezioni in corso che richiedono trattamento)
  • Pazienti con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con grave insufficienza epatica (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Eculizumab è un farmaco biologico che agisce sul sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare la sindrome emolitico-uremica (SEU) associata all'emergenza ipertensiva. Questo anticorpo monoclonale aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi e il danno ai reni bloccando una specifica proteina del sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato insieme alla terapia standard per il controllo della pressione sanguigna. La terapia standard per il controllo della pressione arteriosa viene utilizzata in combinazione con l'Eculizumab per gestire l'emergenza ipertensiva. Questa terapia include vari farmaci antipertensivi che aiutano a ridurre rapidamente la pressione sanguigna a livelli più sicuri, proteggendo così gli organi vitali da ulteriori danni.

Che cosa si sa già del trattamento

Eculizumab - Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, specificamente progettato per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) associata a emergenza ipertensiva con grave compromissione renale. Questo farmaco agisce bloccando il sistema del complemento a livello della proteina C5, prevenendo così la formazione del complesso di attacco alla membrana che causa danni ai vasi sanguigni e ai reni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento ed è attualmente utilizzato come terapia mirata per pazienti che necessitano di dialisi o presentano livelli elevati di creatinina sierica. La sua efficacia è stata dimostrata nel migliorare la funzione renale e ridurre la dipendenza dalla dialisi nei pazienti con aHUS, rappresentando un importante progresso nel trattamento di questa grave condizione.

Malattie studiate

  • Sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa)

    Una malattia rara caratterizzata da un'anomala attivazione del sistema del complemento che causa danni ai vasi sanguigni piccoli. La condizione provoca la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi, che possono bloccare il flusso sanguigno ai reni. Questo processo porta alla distruzione dei globuli rossi (emolisi) e può causare gravi problemi renali. La malattia può manifestarsi con sintomi come affaticamento, pallore, gonfiore e diminuzione della produzione di urina. L'aHUS può svilupparsi a qualsiasi età e può essere scatenata da vari fattori come infezioni o gravidanza.

  • Emergenza ipertensiva

    Una condizione caratterizzata da un improvviso e grave aumento della pressione arteriosa che può causare danni agli organi. Si verifica quando la pressione arteriosa raggiunge livelli estremamente elevati e può causare danni significativi ai reni e ad altri organi vitali. La condizione si sviluppa rapidamente e può essere accompagnata da sintomi come mal di testa severo, confusione e problemi della vista. Spesso si manifesta in persone con ipertensione preesistente non controllata.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516402-32-00Codice del protocolloAPHP211039Partecipanti previsti66 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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