Studio sull’uso di Eculizumab in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica associata a emergenza ipertensiva e grave compromissione renale

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome emolitico-uremica associata a emergenza ipertensiva, una condizione che causa danni ai reni e problemi di coagulazione del sangue. La ricerca valuterà l’efficacia di un farmaco chiamato eculizumab, somministrato attraverso infusione endovenosa, in aggiunta alle normali cure per il controllo della pressione sanguigna.

Lo studio ha lo scopo di verificare se la somministrazione precoce di eculizumab possa migliorare la funzionalità renale nei pazienti che necessitano di dialisi o presentano alti livelli di creatinina nel sangue. Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco per via endovenosa per un periodo di circa 13 settimane, con un dosaggio massimo giornaliero di 1200 mg.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la funzionalità renale dei pazienti, la necessità di dialisi e altri parametri legati alla salute del sangue e dei reni. I pazienti verranno seguiti per verificare l’eventuale presenza di complicanze e per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo. La durata complessiva del monitoraggio sarà di circa sei mesi dopo l’inizio del trattamento.

1 Inizio dello studio

Dopo la conferma dei criteri di ammissibilità, inclusa l’insufficienza renale acuta e l’ipertensione grave, inizia la partecipazione allo studio.

È necessario firmare il modulo di consenso informato e, per le donne in età fertile, utilizzare un metodo contraccettivo efficace.

2 Somministrazione del farmaco

Il farmaco eculizumab viene somministrato per via endovenosa.

Il trattamento viene effettuato insieme alla terapia standard per il controllo della pressione sanguigna.

3 Monitoraggio iniziale

Alla settimana 1: analisi dei biomarcatori del complemento

Alla settimana 2: valutazione dell’emolisi (distruzione dei globuli rossi)

Alla settimana 4: nuovo controllo dei biomarcatori del complemento

4 Controlli successivi

Alla settimana 13: ulteriore analisi dei biomarcatori del complemento

Al mese 3: valutazione della necessità di terapia renale sostitutiva

Al mese 6: valutazione principale dell’efficacia del trattamento

5 Valutazione finale

Al mese 12: ultima valutazione della necessità di terapia renale sostitutiva

Verifica della funzione renale e altri parametri di salute

Il follow-up continua fino al termine dello studio previsto per febbraio 2027

Chi può partecipare allo studio?

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Ricovero ospedaliero negli ultimi 10 giorni per HE-aHUS con:
    • Insufficienza renale acuta che richiede dialisi o livelli di creatinina nel sangue ≥ 354μM
    • Emolisi meccanica che include: anemia, trombocitopenia e bassi livelli di aptoglobina o presenza di schistociti nel sangue
    • Ipertensione grave con pressione sistolica >180mmHg e/o pressione diastolica >110mmHg
    • Danni agli organi target, inclusi:
      • Problemi neurologici (encefalopatia ipertensiva, mal di testa, confusione)
      • Problemi cardiovascolari (insufficienza ventricolare sinistra acuta, edema polmonare)
      • Problemi oftalmologici (retinopatia ischemica, visione offuscata)
  • Per le donne in età fertile: contraccezione efficace durante lo studio e per almeno 5 mesi dopo l’ultima dose del trattamento con eculizumab
  • Iscrizione a un regime di previdenza sociale
  • Firma del consenso informato scritto

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti con malattie renali croniche preesistenti (condizioni dei reni presenti prima dell’attuale malattia)
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata nonostante il trattamento con farmaci
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con infezioni acute attive (infezioni in corso che richiedono trattamento)
  • Pazienti con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con grave insufficienza epatica (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours Chambray-lès-Tours Francia
Cnrggq Hlswtakmsob Uqeqjmgwvgxbw Rhfdg Francia
Ciaerf Hsgzeqeinam Ukefxxbzefftq Dq Syovu Ebrvznr Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
13.02.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Eculizumab è un farmaco biologico che agisce sul sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare la sindrome emolitico-uremica (SEU) associata all’emergenza ipertensiva. Questo anticorpo monoclonale aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi e il danno ai reni bloccando una specifica proteina del sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato insieme alla terapia standard per il controllo della pressione sanguigna.

La terapia standard per il controllo della pressione arteriosa viene utilizzata in combinazione con l’Eculizumab per gestire l’emergenza ipertensiva. Questa terapia include vari farmaci antipertensivi che aiutano a ridurre rapidamente la pressione sanguigna a livelli più sicuri, proteggendo così gli organi vitali da ulteriori danni.

Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) – Una malattia rara caratterizzata da un’anomala attivazione del sistema del complemento che causa danni ai vasi sanguigni piccoli. La condizione provoca la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi, che possono bloccare il flusso sanguigno ai reni. Questo processo porta alla distruzione dei globuli rossi (emolisi) e può causare gravi problemi renali. La malattia può manifestarsi con sintomi come affaticamento, pallore, gonfiore e diminuzione della produzione di urina. L’aHUS può svilupparsi a qualsiasi età e può essere scatenata da vari fattori come infezioni o gravidanza.

Hypertensive Emergency (HE) – Una condizione caratterizzata da un improvviso e grave aumento della pressione arteriosa che può causare danni agli organi. Si verifica quando la pressione arteriosa raggiunge livelli estremamente elevati e può causare danni significativi ai reni e ad altri organi vitali. La condizione si sviluppa rapidamente e può essere accompagnata da sintomi come mal di testa severo, confusione e problemi della vista. Spesso si manifesta in persone con ipertensione preesistente non controllata.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:49

ID della sperimentazione:
2024-516402-32-00
Codice del protocollo:
APHP211039
NCT ID:
NCT05726916
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Repubblica Ceca