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Studio sull'uso a lungo termine di mexiletina nei bambini con disturbi miotonici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sui disturbi miotonici, che includono le miotonie non distrofiche e le distrofie miotoniche di tipo 1 e 2. Questi disturbi causano rigidità muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Il trattamento in esame è il mexiletine, un farmaco somministrato in capsule rigide, disponibile in diverse dosi come mexiletine 62 mg, Mexiletine 83 mg e Namuscla 167 mg. Il mexiletine è un tipo di farmaco noto come antiaritmico, utilizzato per alleviare i sintomi della miotonia.

Lo scopo dello studio è ottenere ulteriori informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine del mexiletine nei bambini con disturbi miotonici che hanno già partecipato a studi precedenti. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con mexiletine e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi della miotonia. Il trattamento sarà somministrato per via orale e i partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

Lo studio prevede la valutazione di diversi aspetti, come la frequenza degli eventi avversi, la gravità della rigidità muscolare e il miglioramento della qualità della vita. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare i cambiamenti nei sintomi e nella salute generale. L'obiettivo è garantire che il mexiletine sia un trattamento sicuro ed efficace per i bambini con disturbi miotonici nel lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio di estensione aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della mexiletina nei pazienti pediatrici con disturbi miotonici.

    Lo studio è rivolto a pazienti che hanno completato gli studi MEX-NM-301 e MEX-NM-302.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Assunzione di mexiletina per via orale sotto forma di capsule rigide.

    Le dosi disponibili sono: 62 mg, 83 mg e 167 mg, da assumere secondo le indicazioni del medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Valutazione del numero e della frequenza degli eventi avversi durante il trattamento con Namuscla.

    Monitoraggio degli eventi avversi di particolare interesse.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della miotonia

    Ogni 3 mesi, valutazione del cambiamento medio nella scala analogica visiva (VAS) o nel punteggio Faces per la rigidità muscolare nei bambini e adolescenti dai 6 ai 18 anni.

    Ogni 6 mesi, misurazione della miotonia della presa della mano utilizzando un dinamometro.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Ogni 3 mesi, valutazione del cambiamento medio nel punteggio VAS o Faces per la rigidità muscolare, dolore, debolezza e affaticamento.

    Ogni 6 mesi, valutazione clinica della miotonia, inclusi il tempo per aprire gli occhi dopo la chiusura forzata e il miglioramento clinico della miotonia flessoria.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    Ogni 6 mesi, valutazione del cambiamento medio nel punteggio della qualità della vita correlata alla salute pediatrica (PedsQL).

    Valutazione dei punteggi della Clinical Global Impression (CGI) e della Myotonia Behaviour Scale (MBS).

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    Ogni 3 mesi, monitoraggio dei cambiamenti nei segni vitali e nei valori di laboratorio clinici per valutare la sicurezza a lungo termine della mexiletina.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 13 giugno 2026.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I pazienti devono aver completato lo studio precedente chiamato PIP study 4 (MEX-NM-301) e aver tollerato il farmaco Mexiletina durante lo studio.
  • Il paziente deve essere in grado e disposto a dare il proprio consenso a partecipare allo studio, e un genitore o tutore legale deve essere disposto a firmare un consenso informato scritto prima dell'inizio dello studio.
  • I pazienti devono continuare a soddisfare i criteri di inclusione dello studio precedente (MEX-NM-301).
  • Sia i bambini che le bambine possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno completato lo studio pediatrico iniziale MEX-NM-301.
  • Non possono partecipare i pazienti che non soffrono di miotonie non distrofiche o distrofie miotoniche (tipo 1 o tipo 2). Le miotonie sono condizioni in cui i muscoli hanno difficoltà a rilassarsi dopo la contrazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mexiletina è un farmaco utilizzato per trattare i sintomi della miotonia, una condizione che causa rigidità muscolare. Questo studio si concentra sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di mexiletina nei pazienti pediatrici che hanno già partecipato a studi precedenti. L'obiettivo è capire meglio come questo farmaco possa aiutare a gestire i sintomi della miotonia nei bambini.

Che cosa si sa già del trattamento

Mexiletina – La mexiletina è somministrata per via orale sotto forma di capsule. Attualmente è in fase di studio per la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti pediatrici con disturbi miotonici, come le miotonie non distrofiche e le distrofie miotoniche di tipo 1 o 2. È principalmente indicata per il trattamento sintomatico della miotonia. A livello molecolare, la mexiletina agisce bloccando i canali del sodio nelle cellule muscolari, riducendo così l'eccessiva eccitabilità muscolare. Farmacologicamente, è classificata come un antiaritmico di classe IB.

Malattie studiate

Disordini miotonici – I disordini miotonici comprendono le miotonie non distrofiche e le distrofie miotoniche di tipo 1 e 2. Queste condizioni sono caratterizzate da una difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo una contrazione volontaria. I sintomi possono includere rigidità muscolare, debolezza e affaticamento, che possono variare in gravità. La miotonia può influenzare diverse parti del corpo, come le mani, le palpebre e altri muscoli scheletrici. La progressione della malattia può essere lenta e i sintomi possono peggiorare con il tempo. Le distrofie miotoniche possono anche essere associate a complicazioni sistemiche che coinvolgono il cuore, il sistema endocrino e altri organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-513484-89-00Codice del protocolloMEX-NM-303Partecipanti previsti12 personePromotoreLupin Europe GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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