Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio di Olezarsen in pazienti con ipertrigliceridemia severa per valutare la riduzione dei trigliceridi nel sangue

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della ipertrigliceridemia severa, una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue. La ricerca valuterà l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato olezarsen (noto anche come ISIS 678354) confrontandolo con il placebo. L'olezarsen è un oligonucleotide antisenso, un tipo di medicinale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo studio ha lo scopo di verificare quanto efficacemente l'olezarsen possa ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue rispetto al placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno iniezioni sottocutanee del farmaco o del placebo per un periodo di circa 12 mesi. Il farmaco viene somministrato a una dose massima giornaliera di 80 mg.

La ricerca si concentra principalmente sulla misurazione dei cambiamenti nei livelli di trigliceridi a digiuno dopo 6 mesi e 12 mesi di trattamento. Verranno anche monitorate altre sostanze nel sangue come l'apolipoproteina C-III e il colesterolo non-HDL, oltre alla valutazione del rischio di pancreatite acuta e dei cambiamenti nel contenuto di grasso nel fegato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con la verifica dei livelli di trigliceridi a digiuno che devono essere ≥ 500 mg/dL

    È necessario seguire una terapia per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali, stabilizzata da almeno 4 settimane

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Riceverai iniezioni sottocutanee di ISIS 678354 (olezarsen) oppure placebo

    Il placebo è una soluzione sterile di cloruro di sodio e riboflavina in acqua per iniezioni

    Le iniezioni continueranno per 53 settimane

  3. Passaggio 3

    Controlli a 6 mesi

    Verranno effettuati controlli dei trigliceridi a digiuno alle settimane 25 e 27

    Saranno misurati anche i livelli di Apolipoproteina C-III, colesterolo remnant e colesterolo non-HDL

  4. Passaggio 4

    Controlli a 12 mesi

    Valutazione finale dei trigliceridi a digiuno

    Misurazione della frazione di grasso epatico

    Verifica del raggiungimento dei livelli target di trigliceridi (<500 mg/dL)

    Per pazienti con trigliceridi iniziali ≥880 mg/dL, verifica del raggiungimento di livelli <880 mg/dL

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto il periodo di trattamento, sarà monitorata l'eventuale comparsa di pancreatite acuta

    Lo studio si concluderà il 31 gennaio 2025

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età minima di 18 anni per partecipare allo studio
  • Avere livelli di trigliceridi a digiuno superiori o uguali a 500 mg/dL (5,65 mmol/L) durante lo screening e la qualificazione. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue che viene misurato attraverso un semplice esame del sangue
  • Essere già in trattamento con terapia per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali. La terapia deve essere stata ottimizzata e stabilizzata per almeno 4 settimane prima dello screening
  • Possono partecipare sia uomini che donne
  • Il paziente deve essere in grado di seguire il protocollo dello studio e rispettare tutte le visite e le procedure previste
  • Il paziente deve essere disposto a mantenere stabile la propria terapia per i lipidi durante tutto il periodo dello studio, salvo diversa indicazione del medico dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con allergie note al principio attivo olezarsen o ai suoi componenti
  • Pazienti che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
  • Pazienti con storia recente di infarto o altri gravi problemi cardiovascolari
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interagire con olezarsen
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue o che assumono anticoagulanti
  • Persone con malattie autoimmuni in fase attiva
  • Pazienti con abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Persone che non possono garantire una regolare partecipazione alle visite di controllo previste dallo studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Olezarsen è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È progettato per aiutare le persone che soffrono di ipertrigliceridemia severa, una condizione in cui i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto elevati. Questo farmaco agisce riducendo la produzione di trigliceridi nel corpo, aiutando così a controllare i livelli di grassi nel sangue. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle. Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia del farmaco in studio. Il placebo viene somministrato nello stesso modo del farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Che cosa si sa già del trattamento

Olezarsen - Un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'ipertrigliceridemia severa. Questo medicinale agisce riducendo i livelli di trigliceridi nel sangue attraverso un meccanismo di inibizione selettiva dell'espressione genica. Appartiene alla classe dei farmaci antisenso, una categoria innovativa di terapie che mirano a modificare la produzione di specifiche proteine coinvolte nel metabolismo dei lipidi. La sua efficacia viene valutata principalmente attraverso la misurazione della variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno rispetto ai valori basali, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti con livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue.

Malattie studiate

Ipertrigliceridemia Severa - Una condizione metabolica caratterizzata da livelli eccezionalmente elevati di trigliceridi nel sangue. Si tratta di un disturbo del metabolismo dei lipidi che può essere ereditario o acquisito. I trigliceridi nel sangue superano significativamente i valori normali, generalmente superando i 500 mg/dL. Questa condizione può causare depositi di grasso in vari organi del corpo. L'accumulo di trigliceridi può influenzare il normale funzionamento del pancreas. La condizione è considerata una malattia rara quando si presenta nella sua forma più grave.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510696-38-00Codice del protocolloISIS 678354-CS5Partecipanti previsti619 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.