Lo studio riguarda una condizione chiamata ipertrigliceridemia severa, che si verifica quando i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto alti. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli elevati possono aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ISIS 678354, noto anche come olezarsen, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un tipo di molecola chiamata antisenso oligonucleotide, progettata per ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di olezarsen rispetto a un placebo nel ridurre i livelli di trigliceridi a digiuno. I partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare i cambiamenti nei loro livelli di trigliceridi. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a seguire la loro terapia standard per abbassare i lipidi, che sarà stabilizzata prima dell’inizio del trattamento. I risultati principali saranno valutati dopo sei mesi, con ulteriori valutazioni a dodici mesi, per determinare l’efficacia del trattamento nel lungo termine. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come olezarsen possa aiutare le persone con ipertrigliceridemia severa a gestire meglio la loro condizione.