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Studio sull'ependimoma nei bambini, adolescenti e giovani adulti: valutazione di cisplatino e combinazione di farmaci

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sull'ependimoma, un tipo di tumore che può svilupparsi nel cervello o nella colonna vertebrale. Questo tumore può presentarsi in diverse forme, come cellulare, papillare, mixopapillare, a cellule chiare, tanycitico o anaplastico. L'obiettivo principale dello studio è migliorare la valutazione della malattia residua dopo l'intervento chirurgico attraverso una revisione centralizzata delle immagini MRI post-operatorie, per aumentare il tasso di resezione completa rispetto ai dati storici.

Il trattamento nello studio prevede l'uso di diversi farmaci chemioterapici. Tra questi ci sono il cisplatino, il ciclofosfamide, l'etoposide, il vincristina solfato, il metotrexato e il carboplatino. Inoltre, viene utilizzato il valproato di sodio come inibitore della deacetilasi istonica in alcuni casi. I partecipanti possono ricevere una combinazione di questi farmaci a seconda del tipo di intervento chirurgico e della radioterapia ricevuta.

Lo studio è suddiviso in diversi gruppi di trattamento. Un gruppo riceve 16 settimane di chemioterapia con VEC+CDDP dopo l'intervento chirurgico e la radioterapia, mentre un altro gruppo confronta due schemi di chemioterapia post-operatoria, VEC o VEC+HD-MTX, per i tumori non completamente asportati. Un ulteriore gruppo valuta la sopravvivenza senza progressione nei bambini che non possono ricevere radioterapia, utilizzando il valproato insieme alla chemioterapia principale. Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza libera da progressione e a valutare l'efficacia dei trattamenti in diversi sottogruppi molecolari.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con una valutazione centrale della risonanza magnetica post-operatoria per determinare la presenza di eventuali residui di tumore.

    Questa fase è fondamentale per stabilire il piano di trattamento successivo.

  2. Passaggio 2

    Chemioterapia iniziale

    Se il tumore è stato completamente rimosso, viene somministrata una chemioterapia di 16 settimane con i farmaci VEC (vincristina, etoposide, ciclofosfamide) e CDDP (cisplatino).

    Questa fase è seguita da radioterapia conformazionale.

  3. Passaggio 3

    Chemioterapia post-operatoria

    Per i pazienti con tumore non completamente rimosso, vengono confrontati due schemi di chemioterapia post-operatoria: VEC da solo o VEC con HD-MTX (metotrexato ad alta dose).

    L'obiettivo è valutare quale schema sia più efficace nel controllo del tumore residuo.

  4. Passaggio 4

    Trattamento per pazienti non idonei alla radioterapia

    Per i bambini che non possono ricevere radioterapia, viene somministrato valproato insieme alla chemioterapia primaria.

    Il valproato agisce come inibitore della deacetilasi istonica, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, risonanze magnetiche e altre indagini diagnostiche necessarie.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e pianificare eventuali trattamenti successivi o follow-up.

    Il paziente continua ad essere monitorato per eventuali recidive o effetti a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Residenza principale in uno dei paesi partecipanti allo studio.
  • Non aver ricevuto chemioterapia precedente (eccetto steroidi).
  • Assenza di malattie non correlate (ad esempio, renali o ematologiche) che impedirebbero di ricevere chemioterapia.
  • Assenza di segni di infezione.
  • Funzione adeguata del midollo osseo, del fegato e dei reni.
  • Disponibilità e capacità di partecipare a visite programmate, piano di trattamento, test di laboratorio e altre procedure dello studio.
  • Consenso informato scritto specifico per lo studio.
  • Età superiore a 12 mesi e inferiore a 22 anni al momento dell'ingresso nello studio (per alcuni gruppi di studio).
  • Assenza di metastasi su risonanza magnetica spinale e valutazioni del liquido cerebrospinale (per alcuni gruppi di studio).
  • Assenza di controindicazioni mediche alla radioterapia e chemioterapia (per alcuni gruppi di studio).
  • Per le femmine post-menarca, non essere in gravidanza o allattamento e avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio (per alcuni gruppi di studio).
  • Età inferiore a 22 anni alla diagnosi.
  • Uomini e donne in età riproduttiva devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 6 mesi dopo il completamento del trattamento (per alcuni gruppi di studio).
  • Diagnosi istologica di ependimoma intracranico o spinale, localizzato o metastatico, secondo il patologo locale (tutti i gradi WHO).
  • Consegna al centro nazionale di riferimento di campioni di tessuto tumorale per l'analisi.
  • Consenso informato scritto per la raccolta di dati e campioni biologici dello studio.
  • Affiliazione a un sistema di sicurezza sociale nei paesi dove è obbligatorio.
  • Diagnosi recente di ependimoma intracranico di grado II-III confermata da revisione patologica centrale.
  • Non aver ricevuto radioterapia precedente.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di ependimoma intracranico o spinale. L'ependimoma è un tipo di tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere la terapia prevista dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a una revisione centralizzata della risonanza magnetica post-operatoria.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere la chemioterapia o la radioterapia previste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con valproato, un farmaco utilizzato in questo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • VEC

    Questo è un regime di chemioterapia che combina tre farmaci: vincristina, etoposide e ciclofosfamide. Viene utilizzato per trattare i pazienti con ependimoma, un tipo di tumore cerebrale. L'obiettivo è ridurre la dimensione del tumore e prevenire la sua crescita.

  • CDDP

    Conosciuto anche come cisplatino, è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso l'ependimoma. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere.

  • HD-MTX

    Questo è un regime di chemioterapia ad alte dosi di metotrexato. Viene utilizzato per trattare i pazienti con tumori che non sono stati completamente rimossi chirurgicamente. Il metotrexato interferisce con la crescita delle cellule tumorali, rallentandone la diffusione.

  • Valproato

    Utilizzato come inibitore della deacetilasi istonica, questo farmaco è comunemente usato per trattare l'epilessia e i disturbi bipolari, ma in questo contesto viene studiato per il suo potenziale effetto nel migliorare l'efficacia della chemioterapia nei bambini che non possono ricevere radioterapia.

Che cosa si sa già del trattamento

Valproato – Il valproato è somministrato per via orale sotto forma di compresse o soluzione liquida. Attualmente è utilizzato in medicina per il trattamento di vari disturbi neurologici e psichiatrici, ed è oggetto di studio in ambito oncologico per il trattamento di ependimomi. Le principali indicazioni terapeutiche includono l'uso come inibitore delle deacetilasi istoniche, che può influenzare l'espressione genica e inibire la crescita tumorale. Appartiene alla classe farmacologica degli anticonvulsivanti e stabilizzatori dell'umore.

Malattie studiate

Ependimoma – L'ependimoma è un tipo di tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale. Può presentarsi in diverse varianti, tra cui cellulare, papillare, mixopapillare, a cellule chiare, tanicitico e anaplastico. Questo tumore origina dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. La progressione della malattia può variare a seconda del grado e della localizzazione del tumore. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e debolezza muscolare, a seconda della posizione del tumore. La crescita del tumore può causare pressione sul cervello o sul midollo spinale, influenzando le funzioni neurologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-512222-28-00Codice del protocolloET-13-002Partecipanti previsti1 234 personePromotoreCentre Leon Berard

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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