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Studio sull'efficacia e sicurezza di upadacitinib nei bambini con colite ulcerosa moderata o grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia che provoca infiammazione e ulcere nel rivestimento dell'intestino crasso. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni che hanno una forma moderata o grave di questa malattia e che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti come corticosteroidi, immunosoppressori o terapie biologiche. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato upadacitinib, che è un inibitore della Janus chinasi (Jak), una sostanza chimica che può influenzare il sistema immunitario.

Il trattamento con upadacitinib sarà somministrato in diverse forme, tra cui compresse a rilascio prolungato e soluzione orale. Lo studio prevede una fase iniziale in cui tutti i partecipanti riceveranno il farmaco, seguita da una fase in cui alcuni riceveranno il farmaco e altri un placebo, senza sapere quale stanno assumendo. Infine, ci sarà una fase a lungo termine in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il farmaco. L'obiettivo è vedere quanti partecipanti raggiungono la remissione clinica, cioè una significativa riduzione dei sintomi, dopo 8 settimane e poi dopo 52 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come upadacitinib può aiutare i giovani pazienti con Colite Ulcerosa a gestire meglio la loro condizione, migliorando la qualità della vita e riducendo la necessità di altri farmaci. Lo studio è previsto per concludersi nel 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase di induzione

    La fase di induzione inizia con la somministrazione di upadacitinib per via orale. Il farmaco è disponibile in diverse forme farmaceutiche, tra cui compresse a rilascio prolungato e soluzione orale.

    Durante questa fase, l'obiettivo è raggiungere la remissione clinica secondo il punteggio Adapted Mayo Score (AMS) entro la settimana 8.

  2. Passaggio 2

    Valutazione alla settimana 8

    Alla settimana 8, viene valutata la risposta al trattamento. I pazienti che raggiungono la remissione clinica secondo l'AMS possono proseguire alla fase successiva.

    Viene anche valutato il miglioramento endoscopico e la remissione clinica secondo il punteggio parziale Mayo (PMS).

  3. Passaggio 3

    Fase di mantenimento

    I pazienti che hanno risposto positivamente alla fase di induzione entrano nella fase di mantenimento, che è randomizzata e in doppio cieco.

    L'obiettivo è mantenere la remissione clinica fino alla settimana 52.

  4. Passaggio 4

    Valutazione alla settimana 52

    Alla settimana 52, viene valutata la remissione clinica e il miglioramento endoscopico tra i pazienti che hanno risposto alla settimana 8.

    Si verifica anche la possibilità di interrompere l'uso di corticosteroidi mantenendo la remissione clinica.

  5. Passaggio 5

    Estensione a lungo termine

    Dopo la fase di mantenimento, i pazienti possono partecipare a un'estensione a lungo termine in aperto, continuando a ricevere upadacitinib.

    Questa fase mira a valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • I partecipanti devono essere bambini o adolescenti, maschi o femmine, di età compresa tra 2 e 17 anni al momento delle visite di screening e di inizio studio.
  • I partecipanti devono avere una colite ulcerosa (UC) attiva da moderata a grave, con un punteggio Adapted Mayo Score (AMS) tra 5 e 9 e un punteggio endoscopico di 2 o 3, confermato da un lettore centrale. Devono inoltre aver avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta, intolleranza o controindicazioni mediche ai corticosteroidi, immunosoppressori e/o terapie biologiche.
  • I partecipanti devono avere un peso corporeo totale di almeno 10 kg al momento dello screening e dell'inizio dello studio.
  • È necessaria una diagnosi documentata di colite ulcerosa prima dell'inizio dello studio, confermata da una colonscopia durante il periodo di screening, con esclusione di infezioni attuali, displasia colica e/o malignità.
  • I partecipanti devono aver interrotto l'uso degli agenti biologici infliximab e adalimumab, inclusi i biosimilari, almeno due emivite prima dell'inizio dello studio. Qualsiasi altro agente biologico o procedura deve essere interrotto almeno 30 giorni o cinque emivite prima dell'inizio dello studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo, e non devono essere attualmente iscritti in un altro studio clinico interventistico. Nota: non è richiesto un periodo minimo di sospensione prima dell'inizio dello studio per qualsiasi terapia biologica se c'è una documentazione adeguata di un livello di farmaco non rilevabile misurato da un test disponibile in commercio.
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Farmaci in studio

Upadacitinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare la colite ulcerosa moderata o grave nei bambini. È progettato per aiutare a ridurre l'infiammazione nel colon e migliorare i sintomi della malattia. Viene somministrato in diverse fasi dello studio, iniziando con un periodo di induzione a etichetta aperta, seguito da una fase di mantenimento in doppio cieco e infine una fase di estensione a lungo termine a etichetta aperta. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco nel migliorare la condizione dei pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti come corticosteroidi, immunosoppressori o terapie biologiche.

Che cosa si sa già del trattamento

Upadacitinib – Upadacitinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della colite ulcerosa moderata o grave. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti pediatrici che non rispondono adeguatamente ai corticosteroidi, immunosoppressori o terapie biologiche. Il farmaco agisce inibendo specifiche proteine chiamate Janus chinasi (JAK), che sono coinvolte nei processi infiammatori del corpo. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle JAK, e il suo obiettivo è ridurre l'infiammazione e migliorare i sintomi della malattia.

Malattie studiate

Colite Ulcerosa – La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto. Si manifesta con infiammazione e ulcere sulla superficie interna del colon, causando sintomi come diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione alternati a riacutizzazioni dei sintomi. Nei casi più gravi, l'infiammazione può estendersi a tutto il colon, portando a complicazioni. La causa esatta della colite ulcerosa non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle riacutizzazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-501788-41-00Codice del protocolloM14-658Partecipanti previsti126 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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