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Studio sull'efficacia e sicurezza di riliprubart in pazienti con polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Polineuropatia Infiammatoria Demielinizzante Cronica (CIDP) è una malattia che colpisce i nervi, causando debolezza e perdita di sensibilità. Questo studio si concentra su persone con CIDP che non rispondono ai trattamenti abituali. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato riliprubart. Riliprubart è somministrato come soluzione per iniezione, sia tramite una penna pre-riempita che attraverso infusione endovenosa. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno riliprubart, mentre altri riceveranno un placebo.

Lo studio è progettato per confrontare riliprubart con il placebo, utilizzando una scala di disabilità specifica per la CIDP. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. L'efficacia a lungo termine di riliprubart sarà anche esaminata. I partecipanti saranno seguiti attentamente per eventuali effetti collaterali e per misurare la risposta al trattamento.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà fino al 2027. I partecipanti saranno selezionati in base a criteri specifici e riceveranno il trattamento in un ambiente controllato. L'obiettivo finale è determinare se riliprubart può offrire un'opzione di trattamento efficace per le persone con CIDP che non rispondono ad altre terapie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del riliprubart in persone con polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica (CIDP) refrattaria ai trattamenti usuali.

    Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di CIDP o una delle sue varianti, come il CIDP motorio o multifocale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il riliprubart viene somministrato tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono il cambiamento rispetto al valore iniziale in diverse scale di disabilità e forza, come la scala di disabilità INCAT e la scala di forza della presa.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene valutata l'efficacia a lungo termine del riliprubart rispetto al placebo.

    I risultati includono la percentuale di partecipanti che hanno risposto al trattamento e la durata della risposta.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il partecipante deve avere la CIDP o criteri di possibile CIDP, basati sulle linee guida della European Academy of Neurology (EAN) e della Peripheral Nerve Society (PNS).
  • Tutti i partecipanti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante e dopo lo studio, come richiesto.
  • Il peso corporeo al momento dello screening deve essere compreso tra 35 kg e 154 kg.
  • I partecipanti maschi devono astenersi dal donare o crioconservare lo sperma e devono utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 55 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le partecipanti femmine devono non essere in gravidanza o in allattamento e devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 55 settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di CIDP tipica o una delle due varianti di CIDP: CIDP motoria o CIDP multifocale (nota anche come sindrome di Lewis Sumner).
  • Il partecipante deve essere refrattario alla terapia con immunoglobuline o corticosteroidi, cioè non ha avuto miglioramenti significativi con queste terapie in passato.
  • Il partecipante deve avere un punteggio INCAT compreso tra 2 e 9, con un punteggio di 2 esclusivamente dalla componente di disabilità delle gambe.
  • Eventuali farmaci immunosoppressori consentiti devono essere stati assunti per almeno 6 mesi a una dose stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante può assumere corticosteroidi orali a basso dosaggio, ma solo se assunti a una dose stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante deve avere una malattia attiva, definita da un punteggio di attività della malattia CIDP (CDAS) di almeno 2 punti al momento dello screening.
  • Il partecipante deve avere documentazione di vaccinazioni contro patogeni batterici incapsulati somministrate entro 5 anni prima del Giorno 1 o iniziate almeno 14 giorni prima della prima dose dell'intervento in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica. Questa è una condizione in cui i nervi del corpo sono danneggiati a causa di un'infiammazione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con determinate condizioni mediche che potrebbero renderle più a rischio.
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Farmaci in studio

Riliprubart è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica refrattaria. Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia nel migliorare la disabilità causata dalla malattia, utilizzando una scala specifica chiamata INCAT. L'obiettivo è determinare se riliprubart può ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Riliprubart – Riliprubart è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per il trattamento della polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica refrattaria. Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza rispetto al placebo, con l'obiettivo di migliorare la disabilità misurata dalla scala INCAT. Riliprubart agisce a livello molecolare modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e la demielinizzazione dei nervi periferici. Appartiene alla classe farmacologica degli immunomodulatori.

Malattie studiate

Polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica – È una malattia neurologica caratterizzata da un'infiammazione dei nervi periferici, che porta alla perdita della guaina mielinica che li protegge. Questa condizione provoca debolezza muscolare, intorpidimento e dolore, spesso iniziando dalle estremità come mani e piedi. I sintomi possono progredire lentamente nel tempo, portando a difficoltà nel camminare e nel compiere attività quotidiane. La malattia può presentare periodi di peggioramento e miglioramento, ma tende a essere una condizione a lungo termine. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi erroneamente i nervi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506503-26-00Codice del protocolloEFC17236Partecipanti previsti200 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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