Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di obinutuzumab rispetto a Micofenolato Mofetile nei pazienti con sindrome nefrosica idiopatica infantile

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Nefrosica Idiopatica dell'Infanzia, una condizione che colpisce i reni dei bambini, causando gonfiore e perdita di proteine nelle urine. L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Obinutuzumab, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, e mycophenolate mofetil (MMF), disponibile in compresse rivestite e sospensione orale. Obinutuzumab è un tipo di anticorpo che agisce sul sistema immunitario, mentre mycophenolate mofetil è un farmaco che riduce l'attività del sistema immunitario.

Lo scopo principale dello studio è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel mantenere la remissione completa della malattia per un anno. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la frequenza delle ricadute e la necessità di altri farmaci, come i corticosteroidi. Lo studio esaminerà anche la qualità della vita dei partecipanti e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e la risposta al trattamento. Saranno raccolti dati su eventuali ricadute, cambiamenti nei sintomi e qualsiasi effetto collaterale. L'obiettivo è determinare quale trattamento possa offrire il miglior controllo della malattia con il minor numero di effetti collaterali, migliorando così la qualità della vita dei bambini affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: obinutuzumab o mycophenolate mofetil (MMF).

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco assegnato.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con obinutuzumab

    Se assegnato al gruppo obinutuzumab, il paziente riceve Gazyvaro 1,000 mg come soluzione per infusione endovenosa.

    Le infusioni vengono somministrate in giorni specifici secondo il protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con mycophenolate mofetil

    Se assegnato al gruppo MMF, il paziente assume CellCept 500 mg in compresse rivestite con film o CellCept 1 g/5 ml come sospensione orale.

    Il farmaco viene assunto per via orale secondo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono effettuati esami del sangue e delle urine per controllare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    L'obiettivo principale è valutare la percentuale di pazienti che raggiungono una remissione completa sostenuta dopo un anno.

    Vengono anche valutati altri parametri come la sopravvivenza senza recidive e la dose cumulativa di corticosteroidi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta e l'analisi dei dati per determinare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti.

    I risultati finali vengono utilizzati per migliorare la comprensione e il trattamento della sindrome nefrosica idiopatica dell'infanzia.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una diagnosi di sindrome nefrosica a frequenti recidive o sindrome nefrosica dipendente da steroidi prima dei 18 anni. La sindrome nefrosica è una condizione che colpisce i reni.
  • Essere in completa remissione, cioè non avere gonfiore e avere un livello di proteine nelle urine molto basso al momento del controllo iniziale. Inoltre, avere tre test delle urine consecutivi che mostrano tracce o assenza di proteine nella settimana prima di iniziare lo studio.
  • Aver avuto almeno una ricaduta nei 6 mesi precedenti al controllo iniziale, dopo aver smesso o mentre si assumevano farmaci corticosteroidi orali o terapie immunosoppressive per prevenire le ricadute. I corticosteroidi e le terapie immunosoppressive sono farmaci che aiutano a controllare l'infiammazione e il sistema immunitario.
  • Se si è ricevuto il farmaco ciclofosfamide nei 6 mesi precedenti l'inizio dello studio, si deve aver avuto almeno una ricaduta dopo aver smesso di prendere questo farmaco. La ciclofosfamide è un farmaco usato per trattare alcune malattie.
  • Avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) nella norma per l'età. L'eGFR è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Sindrome Nefrosica Idiopatica dell'Infanzia. Questa è una condizione medica specifica che colpisce i reni nei bambini.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono né maschi né femmine, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare i pazienti che non fanno parte di una popolazione vulnerabile, se lo studio richiede tale partecipazione.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Obinutuzumab

    è un farmaco utilizzato per trattare alcune condizioni del sistema immunitario. In questo studio clinico, viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con sindrome nefrosica idiopatica a esordio infantile. Obinutuzumab agisce legandosi a specifiche cellule del sistema immunitario, aiutando a ridurre l'infiammazione e i sintomi associati alla malattia.

  • MMF

    (Micofenolato Mofetile) è un farmaco immunosoppressore che viene utilizzato per ridurre l'attività del sistema immunitario. In questo studio, viene confrontato con obinutuzumab per determinare quale dei due sia più efficace e sicuro nel trattamento della sindrome nefrosica idiopatica a esordio infantile. MMF aiuta a prevenire il danno ai reni riducendo l'infiammazione.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Obinutuzumab

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento di alcune malattie autoimmuni e tipi di cancro. Attualmente è in fase di studio per la Sindrome Nefrosica Idiopatica dell'Infanzia. Obinutuzumab agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie delle cellule B, portando alla loro distruzione. È classificato come un anticorpo monoclonale.

  • Micofenolato Mofetile (MMF)

    Questo farmaco viene assunto per via orale e viene utilizzato per prevenire il rigetto nei trapianti d'organo e per trattare alcune malattie autoimmuni. È in fase di studio per la Sindrome Nefrosica Idiopatica dell'Infanzia. Il MMF agisce inibendo la sintesi del DNA nelle cellule immunitarie, riducendo così la loro attività. È classificato come un immunosoppressore.

Malattie studiate

Sindrome Nefrosica Idiopatica dell'Infanzia – È una condizione caratterizzata da un'eccessiva perdita di proteine attraverso i reni, che porta a bassi livelli di proteine nel sangue e gonfiore, soprattutto intorno agli occhi, alle caviglie e all'addome. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che sia legata a un malfunzionamento del sistema immunitario. La malattia può manifestarsi con episodi di remissione e ricaduta, con periodi in cui i sintomi migliorano e altri in cui peggiorano. I bambini affetti possono anche presentare un aumento del rischio di infezioni e problemi di coagulazione del sangue. La gestione della condizione si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505140-19-00Codice del protocolloWA43380Partecipanti previsti80 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.