Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di eneboparatide in pazienti con ipoparatiroidismo cronico

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipoparatiroidismo cronico, una malattia in cui le ghiandole paratiroidi non producono abbastanza ormone paratiroideo, causando bassi livelli di calcio nel sangue. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato eneboparatide (noto anche come AZP-3601), che agisce come un agonista del recettore dell'ormone paratiroideo. Questo significa che il farmaco imita l'azione dell'ormone paratiroideo nel corpo, aiutando a regolare i livelli di calcio.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di eneboparatide nei pazienti con ipoparatiroidismo cronico. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con eneboparatide o un placebo per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati i livelli di calcio nel sangue e l'uso di integratori di vitamina D e calcio orale. Lo studio mira a vedere se i pazienti possono ridurre o eliminare la necessità di questi integratori grazie al trattamento con eneboparatide.

Oltre a eneboparatide, lo studio include anche l'uso di altri farmaci come calcitriolo e alfacalcidol, che sono forme attive di vitamina D, e carbonato di calcio, un integratore di calcio. Questi farmaci sono comunemente usati per gestire i livelli di calcio nei pazienti con ipoparatiroidismo. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e nei livelli di calcio durante il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione giornaliera di eneboparatide (AZP-3601) tramite iniezione sottocutanea utilizzando una penna pre-riempita.

    La durata del trattamento è di 24 settimane.

  2. Passaggio 2

    Assunzione di vitamina D attiva e calcio orale

    Durante il periodo di trattamento, è necessario continuare l'assunzione di vitamina D attiva e calcio orale.

    La dose di calcitriolo deve essere di almeno 0,5 microgrammi al giorno o di alfacalcidolo di almeno 1 microgrammo al giorno.

    È richiesto un supplemento di calcio orale di almeno 1000 mg al giorno, oltre all'apporto dietetico di calcio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei livelli di calcio nel sangue

    I livelli di calcio nel sangue vengono monitorati per garantire che rientrino nell'intervallo normale (8,3-10,6 mg/dL).

    Il monitoraggio avviene attraverso misurazioni regolari durante il periodo di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Dopo 24 settimane, viene valutata l'efficacia del trattamento con eneboparatide rispetto al placebo.

    L'obiettivo è raggiungere l'indipendenza dalla vitamina D attiva e dalle dosi terapeutiche di calcio orale, mantenendo i livelli di calcio nel sangue nell'intervallo normale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei sintomi

    Viene valutato il cambiamento nei sintomi del paziente rispetto all'inizio del trattamento.

    La valutazione include il punteggio medio settimanale dei sintomi fisici e cognitivi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine delle 24 settimane, il trattamento con eneboparatide viene concluso.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Essere in grado di effettuare iniezioni sottocutanee giornaliere nella zona dell'addome, o avere qualcuno che possa farlo per loro, utilizzando una penna pre-riempita.
  • Per le donne: essere in una fase della vita in cui non possono avere figli (ad esempio, menopausa o dopo un'operazione chirurgica come isterectomia) o, se possono avere figli, accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo la fine del trattamento. Per gli uomini: la loro partner deve usare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo la fine del trattamento.
  • Risultato negativo al test di gravidanza al momento dello screening e alla visita del Giorno 1 per le donne che possono avere figli.
  • Essere disposti e in grado di firmare il Modulo di Consenso Informato e rispettare i requisiti dello studio.
  • Avere l'ipoparatiroidismo cronico da almeno 12 mesi, documentato nei registri medici.
  • Avere due valori di calcio nel sangue e ormone paratiroideo (PTH) che mostrano livelli bassi di PTH e livelli di calcio nel sangue al di sotto del normale o normali sotto trattamento standard, con almeno uno dei due valori misurato negli ultimi 12 mesi.
  • Necessità di terapia con calcitriolo di almeno 0,5 microgrammi al giorno o alfacalcidolo di almeno 1 microgrammo al giorno, e necessità di un supplemento di calcio orale di almeno 1000 mg al giorno oltre all'assunzione di calcio con la dieta.
  • Completamento con successo del periodo di ottimizzazione basato su due misurazioni consecutive del calcio nel sangue, con valori compresi tra 7,8 e 9,0 mg/dL e senza più del 25% di variazione nella dose giornaliera di vitamina D attiva e integratori di calcio tra le due misurazioni.
  • Se in terapia soppressiva per il cancro alla tiroide, il livello di ormone stimolante la tiroide (TSH) deve essere superiore a 0,2 µIU/mL e la dose di farmaco per la tiroide deve essere stabile per almeno 6 settimane prima dell'inizio del trattamento. In altri casi, il livello di TSH deve essere entro i limiti normali al momento dello screening.
  • Livelli di magnesio nel sangue entro i limiti normali prima dell'inizio del trattamento.
  • Livello di vitamina D nel sangue compreso tra 30 ng/mL e 70 ng/mL prima dell'inizio del trattamento.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di almeno 30 mL/minuto/1,73 m² su due misurazioni separate, con almeno un valore recente.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Se hai una condizione medica diversa dall'ipoparatiroidismo, non puoi partecipare. L'ipoparatiroidismo è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi nel collo non producono abbastanza ormone paratiroideo.
  • Se non rientri nella fascia di età specificata per lo studio, non puoi partecipare. Lo studio è aperto solo a persone di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Se appartieni a una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare allo studio.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio, non puoi partecipare.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia grave o instabile che potrebbe influenzare la tua sicurezza o la capacità di completare lo studio, non puoi partecipare.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Eneboparatide (AZP-3601) è un farmaco sperimentale progettato per agire come un agonista del recettore dell'ormone paratiroideo. Questo significa che aiuta a stimolare i recettori nel corpo che rispondono all'ormone paratiroideo, il quale è importante per mantenere i livelli di calcio nel sangue. Nel contesto di questo studio clinico, eneboparatide viene utilizzato per trattare pazienti con ipoparatiroidismo cronico, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone paratiroideo, portando a bassi livelli di calcio nel sangue. L'obiettivo del trattamento con eneboparatide è migliorare i livelli di calcio nel sangue e ridurre la necessità di integratori di vitamina D attiva e calcio orale.

Che cosa si sa già del trattamento

Eneboparatide – Eneboparatide è somministrato per via iniettiva e viene utilizzato principalmente per il trattamento dell'ipoparatiroidismo cronico. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza. È un agonista del recettore dell'ormone paratiroideo, il che significa che agisce stimolando i recettori specifici per aumentare i livelli di calcio nel sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti ormonali.

Malattie studiate

Ipoparatiroidismo – L'ipoparatiroidismo è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi non producono abbastanza ormone paratiroideo. Questo ormone è essenziale per mantenere l'equilibrio del calcio e del fosforo nel corpo. La carenza di ormone paratiroideo porta a bassi livelli di calcio nel sangue e a livelli elevati di fosforo. I sintomi possono includere crampi muscolari, formicolio, e spasmi. La condizione può svilupparsi a seguito di un intervento chirurgico, una malattia autoimmune o altre cause. Senza un adeguato trattamento, i sintomi possono persistere e influenzare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-503126-12-01Codice del protocolloAZP-3601-CLI-002Partecipanti previsti205 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.