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Studio sull'efficacia e sicurezza di apraglutide in pazienti con malattia acuta da trapianto contro l'ospite gastrointestinale refrattaria agli steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata malattia acuta da rigetto del trapianto contro l'ospite (aGVHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione può causare infiammazione e danni all'intestino. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato apraglutide, somministrato come polvere per soluzione iniettabile. Apraglutide è progettato per aiutare i pazienti che non rispondono ai trattamenti standard con steroidi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di apraglutide nei pazienti con aGVHD che non rispondono agli steroidi. I partecipanti riceveranno apraglutide insieme alla migliore terapia disponibile. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come risponde il loro corpo al trattamento. Il farmaco sarà somministrato tramite iniezione sottocutanea, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i risultati del trattamento.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come apraglutide può aiutare a gestire i sintomi della aGVHD e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I ricercatori valuteranno anche la sicurezza del farmaco, osservando eventuali reazioni avverse e cambiamenti nei parametri vitali e nei test di laboratorio. Questo aiuterà a determinare se apraglutide può essere un'opzione di trattamento efficace per questa condizione complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di apraglutide, un farmaco in polvere da sciogliere per iniezione sottocutanea.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di apraglutide nei pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) refrattaria agli steroidi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Apraglutide viene somministrato in combinazione con altri trattamenti disponibili, come SS e RUX, che devono essere iniziati contemporaneamente o fino a 72 ore prima dell'inizio di apraglutide.

    La somministrazione avviene tramite iniezione sottocutanea, seguendo le indicazioni del personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Durante il trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi, come reazioni nel sito di iniezione, ostruzioni gastrointestinali, e cambiamenti nei parametri vitali.

    Vengono effettuati esami del sangue e delle urine per rilevare eventuali cambiamenti clinicamente significativi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata a intervalli regolari, ad esempio ai giorni 14, 28, 56, 91, 119, 147 e 182, utilizzando il punteggio MAGIC per il tratto gastrointestinale inferiore.

    La durata della risposta viene misurata dal giorno 56 fino a eventuali nuovi trattamenti sistemici per aGVHD.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento prosegue fino alla data stimata di fine studio, prevista per il 31 agosto 2025.

    La sopravvivenza complessiva e la mortalità non correlata alla recidiva vengono monitorate fino a due anni dopo la prima dose di apraglutide.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi firmare un consenso informato per partecipare allo studio. Se hai meno di 18 anni, è necessario anche un modulo di assenso firmato.
  • Puoi partecipare se hai almeno 12 anni e pesi almeno 40 kg. In Germania e Francia, solo chi ha almeno 18 anni può partecipare.
  • Devi aver ricevuto un trapianto di cellule staminali da un donatore, che può essere un parente o un non parente, utilizzando midollo osseo, sangue periferico o sangue del cordone ombelicale.
  • Devi avere un numero sufficiente di cellule del sangue, come i neutrofili (un tipo di globuli bianchi) e le piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue). È permesso l'uso di farmaci per stimolare la crescita di queste cellule o trasfusioni di sangue.
  • Devi avere una diagnosi clinica di una condizione chiamata aGVHD del tratto gastrointestinale inferiore, che è stata confermata da esami appropriati per escludere altre cause di diarrea.
  • Devi avere una forma di aGVHD che non risponde ai trattamenti standard, come i corticosteroidi, e che è stata confermata da un medico.
  • Devi essere in trattamento con SS e RUX, che sono farmaci specifici, e RUX deve essere iniziato al massimo 72 ore prima dell'inizio del trattamento con apraglutide.
  • Se sei una donna in età fertile, devi accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace e di non donare ovuli durante lo studio e per 4 settimane dopo la fine dello studio.
  • Se sei un uomo con una partner in età fertile, devi impegnarti a usare metodi contraccettivi e a non donare sperma durante lo studio e per 2 settimane dopo la fine dello studio. Se la tua partner è in età fertile, dovete usare un metodo contraccettivo altamente efficace per 4 settimane dopo la fine dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia specifica studiata, che è una forma acuta di reazione del trapianto contro l'ospite.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono state trattate con i farmaci specifici richiesti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Apraglutide

    Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con malattia acuta da trapianto contro l'ospite (GVHD) che non rispondono ai trattamenti standard con steroidi. Apraglutide potrebbe aiutare a ridurre i sintomi gastrointestinali associati a questa condizione.

  • SS

    Questo è un trattamento di supporto standard utilizzato per gestire i sintomi della GVHD acuta. Aiuta a migliorare il comfort del paziente e a gestire le complicazioni della malattia.

  • RUX

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la GVHD acuta che non risponde ai trattamenti standard. RUX può aiutare a ridurre l'infiammazione e migliorare i sintomi gastrointestinali nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Apraglutide – Apraglutide è somministrato per via orale e viene utilizzato principalmente per trattare la malattia acuta da trapianto contro l'ospite (aGVHD) resistente agli steroidi, in particolare nel tratto gastrointestinale inferiore. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione di specifici recettori nel tratto gastrointestinale per ridurre l'infiammazione e migliorare la funzione intestinale. Appartiene alla classe farmacologica degli agonisti del recettore del peptide simile al glucagone-2 (GLP-2).

Malattie studiate

Malattia acuta da rigetto contro l'ospite (aGVHD) – È una condizione che si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. Si manifesta principalmente con sintomi a carico della pelle, del fegato e del tratto gastrointestinale. La forma acuta si sviluppa generalmente entro i primi 100 giorni dal trapianto. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, diarrea, nausea, vomito e danni al fegato. La gravità della malattia varia da lieve a grave, influenzando la qualità della vita del paziente. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione della risposta immunitaria del donatore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507960-38-00Codice del protocolloTA799-101Partecipanti previsti29 personePromotoreVectivBio AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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