Questo studio clinico riguarda bambini affetti da ipocondrodisplasia, una condizione che causa bassa statura con proporzioni corporee non equilibrate. La malattia viene confermata attraverso un test molecolare. Durante lo studio verrà utilizzato il farmaco infigratinib, somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca, oppure un placebo. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase è aperta, dove tutti i partecipanti ricevono il farmaco in esame, mentre la seconda fase è controllata, dove alcuni bambini ricevono il farmaco e altri ricevono il placebo, senza che i partecipanti o i medici sappiano chi riceve cosa.

Lo scopo dello studio è verificare se infigratinib sia efficace nel migliorare la crescita in altezza dei bambini con ipocondrodisplasia e valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della crescita, in particolare la velocità con cui i bambini crescono in altezza nel corso del tempo, espressa in centimetri all’anno. Verranno anche valutati altri parametri come il rapporto tra la parte superiore e quella inferiore del corpo e come l’altezza dei partecipanti si confronta con le tabelle di crescita standard per la loro età e sesso.

I bambini che partecipano allo studio devono aver completato un precedente studio di osservazione della durata di ventisei settimane. Durante lo studio i partecipanti dovranno assumere il farmaco o il placebo per un periodo che può durare fino a centoquattro settimane. Verranno effettuate visite regolari per controllare la crescita, la sicurezza del trattamento e il benessere generale dei bambini. I partecipanti devono essere in grado di camminare senza assistenza, di stare in piedi da soli e di ingoiare le capsule. Le ragazze che hanno raggiunto la pubertà dovranno effettuare un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio.