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Studio sull'efficacia e la sicurezza di infigratinib nei bambini con ipocondroplasia e bassa statura

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda bambini affetti da ipocondrodisplasia, una condizione che causa bassa statura con proporzioni corporee non equilibrate. La malattia viene confermata attraverso un test molecolare. Durante lo studio verrà utilizzato il farmaco infigratinib, somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca, oppure un placebo. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase è aperta, dove tutti i partecipanti ricevono il farmaco in esame, mentre la seconda fase è controllata, dove alcuni bambini ricevono il farmaco e altri ricevono il placebo, senza che i partecipanti o i medici sappiano chi riceve cosa.

Lo scopo dello studio è verificare se infigratinib sia efficace nel migliorare la crescita in altezza dei bambini con ipocondrodisplasia e valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della crescita, in particolare la velocità con cui i bambini crescono in altezza nel corso del tempo, espressa in centimetri all'anno. Verranno anche valutati altri parametri come il rapporto tra la parte superiore e quella inferiore del corpo e come l'altezza dei partecipanti si confronta con le tabelle di crescita standard per la loro età e sesso.

I bambini che partecipano allo studio devono aver completato un precedente studio di osservazione della durata di ventisei settimane. Durante lo studio i partecipanti dovranno assumere il farmaco o il placebo per un periodo che può durare fino a centoquattro settimane. Verranno effettuate visite regolari per controllare la crescita, la sicurezza del trattamento e il benessere generale dei bambini. I partecipanti devono essere in grado di camminare senza assistenza, di stare in piedi da soli e di ingoiare le capsule. Le ragazze che hanno raggiunto la pubertà dovranno effettuare un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco inizia con l'uso di infigratinib o di un placebo (una sostanza senza effetto terapeutico).

    Il dosaggio previsto è di 0,25 mg per ogni chilo di peso corporeo, somministrato tramite capsule per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di osservazione iniziale

    Durante le prime 26 settimane, viene monitorata la velocità di crescita in termini di variazione dell'altezza rispetto ai valori iniziali.

  3. Passaggio 3

    Fase di osservazione a lungo termine

    Il periodo di monitoraggio prosegue fino alla settimana 52 per valutare l'efficacia del trattamento.

    In questa fase viene misurata la variazione della velocità di crescita annualizzata e il rapporto tra la parte superiore e quella inferiore del corpo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante deve aver completato la visita della settimana 26 nello studio osservazionale precedente.
  • Le ragazze di età pari o superiore a 10 anni, o le ragazze di qualsiasi età che hanno avuto il menarca (la prima mestruazione), devono avere un test di gravidanza negativo.
  • Se sessualmente attivi, i partecipanti, sia maschi che femmine, devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (un metodo molto sicuro per prevenire la gravidanza) durante l'assunzione del farmaco dello studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose.
  • Deve essere firmato il consenso informato (un documento che conferma l'accordo a partecipare allo studio).
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 5 e 11 anni.
  • Deve essere presente una diagnosi di ipocondropasia confermata clinicamente dalla presenza di bassa statura sproporzionata (altezza ridotta con braccia e gambe più corte rispetto al tronco) e confermata con un test molecolare (un esame di laboratorio che analizza i geni).
  • Il partecipante deve essere in grado di ingoiare farmaci per via orale.
  • I partecipanti e i genitori, tutori legali o persone che si prendono cura di loro devono essere disposti e in grado di rispettare le visite e le procedure dello studio.
  • I partecipanti devono essere in grado di camminare autonomamente e di stare in piedi senza assistenza.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei dati forniti.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Infigratinib

    è un medicinale sperimentale che viene studiato per aiutare i bambini con ipocondroplasia, una condizione che causa bassa statura. Questo farmaco viene testato per vedere se può migliorare la crescita nei bambini affetti da questa condizione. Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche quanto sia sicuro questo medicinale e se causa effetti indesiderati nei bambini che lo assumono.

  • Placebo

    è una sostanza che non contiene principi attivi medicinali. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del farmaco vero con quelli di una sostanza inattiva. Questo aiuta i ricercatori a capire se i miglioramenti osservati sono davvero dovuti al medicinale in studio. Alcuni bambini riceveranno il placebo durante una parte dello studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Infigratinib – È un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'ipocondrodisplasia, una condizione genetica che causa bassa statura nei bambini. Il medicinale agisce bloccando specifiche proteine chiamate recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) che, quando troppo attive, rallentano la crescita delle ossa. Gli studi stanno valutando se questo farmaco possa aiutare i bambini con ipocondrodisplasia a crescere meglio in altezza, verificando allo stesso tempo che sia sicuro e ben tollerato dai pazienti pediatrici tra i 3 e i 18 anni di età.

Malattie studiate

Ipocondroplasia – L'ipocondroplasia è una malattia genetica rara che colpisce lo sviluppo delle ossa e causa bassa statura. Si tratta di una condizione presente dalla nascita che influisce sulla crescita delle ossa lunghe, in particolare di braccia e gambe. Le persone con questa malattia hanno una statura inferiore alla media, ma le caratteristiche fisiche sono generalmente meno evidenti rispetto ad altre condizioni simili. La malattia progredisce durante l'infanzia e l'adolescenza, periodo in cui la crescita ossea è più attiva. La bassa statura diventa più evidente con il passare degli anni, soprattutto durante l'età dello sviluppo. Le proporzioni del corpo possono risultare leggermente alterate, con un rapporto modificato tra la parte superiore e inferiore del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 12 nov 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2024-516822-67-00Codice del protocolloQBGJ398-304Partecipanti previsti139 personePromotoreQed Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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