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Studio sull'efficacia di tofacitinib nei bambini con colite ulcerosa moderata o grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su bambini affetti da Colite Ulcerosa, una malattia che causa infiammazione e ulcere nel rivestimento dell'intestino crasso. Questa condizione può portare a sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Lo studio mira a valutare l'efficacia di un farmaco chiamato tofacitinib, noto anche con il nome commerciale XELJANZ, che viene somministrato come soluzione orale o in compresse rivestite. Tofacitinib è un medicinale che agisce riducendo l'infiammazione nel corpo.

Il principale obiettivo dello studio è verificare se tofacitinib può portare a una remissione della malattia nei bambini con colite ulcerosa da moderata a grave. La remissione significa che i sintomi della malattia migliorano o scompaiono. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 39 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. I progressi dei partecipanti saranno monitorati attraverso visite regolari e test per valutare la risposta al trattamento.

Lo studio è progettato per includere bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che hanno una diagnosi confermata di colite ulcerosa. I partecipanti devono aver mostrato una risposta inadeguata o intolleranza a trattamenti precedenti per la colite ulcerosa. L'obiettivo finale è determinare se tofacitinib può essere un'opzione di trattamento efficace e sicura per i bambini affetti da questa malattia. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio la colite ulcerosa nei pazienti pediatrici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio con una visita di base per confermare la diagnosi di colite ulcerosa moderata o grave.

    Durante questa visita, viene effettuata un'endoscopia per valutare l'infiammazione del colon e confermare l'idoneità alla partecipazione.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Il partecipante riceve tofacitinib sotto forma di soluzione orale o compresse rivestite con film.

    La somministrazione avviene per via orale, con un dosaggio e una frequenza stabiliti dal protocollo dello studio.

    Questa fase dura fino a 16 settimane, con valutazioni intermedie alla settimana 8 e 16 per monitorare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase di mantenimento

    Se il partecipante mostra una risposta positiva, continua nella fase di mantenimento.

    Il trattamento con tofacitinib prosegue con lo stesso metodo di somministrazione.

    La durata di questa fase è di 44 settimane, con valutazioni periodiche per monitorare la remissione e la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni finali

    Alla fine della fase di mantenimento, viene effettuata una valutazione finale per determinare la remissione della malattia.

    I risultati vengono confrontati con i punteggi iniziali per valutare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere un documento di consenso informato firmato e datato, che dimostra che tu o il tuo rappresentante legale/genitore/tutore legale siete stati informati di tutti gli aspetti importanti dello studio.
  • Devi avere tra i 2 e i 18 anni e pesare almeno 10 kg.
  • Devi avere una diagnosi clinica di Colite Ulcerosa (UC) da almeno 12 settimane e un rapporto patologico che confermi l'infiammazione del colon coerente con UC.
  • Se sei stato diagnosticato con UC prima dei 6 anni, devi aver fatto test per la malattia infiammatoria intestinale a insorgenza molto precoce e risultare negativo per disturbi monogenici associati.
  • Devi avere UC moderatamente o severamente attiva, con un punteggio Mayo di almeno 6, un punteggio di sanguinamento rettale di almeno 1 e un punteggio endoscopico di almeno 2.
  • Devi avere un punteggio PUCAI (Indice di Attività della Colite Ulcerosa Pediatrica) di almeno 35 al momento iniziale.
  • Non devi avere una storia di displasia o cancro al colon.
  • Non devi avere evidenza o storia di infezione attiva o latente non trattata o trattata in modo inadeguato con Mycobacterium tuberculosis (TB).
  • Se ti trovi negli Stati Uniti o nell'Unione Europea, devi aver avuto una risposta inadeguata o intolleranza agli inibitori del TNF.
  • Se ti trovi al di fuori degli Stati Uniti o dell'Unione Europea, devi aver avuto una risposta inadeguata o intolleranza ad almeno una terapia precedente, come corticosteroidi orali o endovenosi, azatioprina o 6-MP, inibitori del TNF o terapia anti-integrina, o avere una controindicazione medica a tali terapie.
  • Devi essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.
  • Non sono richiesti metodi contraccettivi per i partecipanti maschi. Le partecipanti femmine devono non essere in gravidanza o allattamento e devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se sono in età fertile.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie infiammatorie intestinali oltre alla colite ulcerosa.
  • Uso recente di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio.
  • Condizioni mediche che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Infezioni attive che potrebbero peggiorare con il trattamento in studio.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Tofacitinib: Questo farmaco viene utilizzato per trattare i bambini con colite ulcerosa da moderata a severa. L'obiettivo principale del farmaco è aiutare a ridurre l'infiammazione nel colon e migliorare i sintomi della malattia. Tofacitinib è somministrato per via orale e viene studiato per vedere quanto bene può indurre e mantenere la remissione nei pazienti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Tofacitinib – Tofacitinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della colite ulcerosa moderata o severa. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia nei bambini con questa condizione. Il farmaco appartiene alla classe degli inibitori della Janus chinasi (JAK), agendo a livello molecolare per ridurre l'infiammazione bloccando specifici enzimi coinvolti nel processo infiammatorio. Tofacitinib è riconosciuto nella letteratura medica come un'opzione terapeutica per diverse malattie infiammatorie.

Malattie studiate

Colite Ulcerosa – La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto. Si manifesta con infiammazione e ulcere sulla superficie interna del colon, causando sintomi come diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. La malattia tende a presentarsi con periodi di riacutizzazione seguiti da periodi di remissione. Durante le riacutizzazioni, i sintomi possono essere più intensi e frequenti, mentre durante le remissioni possono ridursi o scomparire. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La gestione della colite ulcerosa si concentra sul controllo dell'infiammazione e sulla riduzione dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-509694-22-00Codice del protocolloA3921210Partecipanti previsti114 personePromotorePfizer Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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