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Studio sull'efficacia di somapacitan rispetto a somatropina nei bambini con deficit dell'ormone della crescita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda i bambini con una condizione chiamata deficienza dell'ormone della crescita. Questa condizione si verifica quando il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, che è importante per lo sviluppo e la crescita dei bambini. Lo studio confronta due trattamenti: somapacitan, somministrato una volta alla settimana, e Norditropin®, somministrato una volta al giorno. Entrambi i trattamenti sono soluzioni per iniezione e vengono somministrati con una penna pre-riempita.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di somapacitan rispetto a Norditropin® nel promuovere la crescita nei bambini con deficienza dell'ormone della crescita. I bambini partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la loro crescita e per controllare eventuali effetti collaterali. Alcuni bambini potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di ricerca.

Il trattamento con somapacitan viene somministrato tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290, che è una penna multi-dose pre-riempita e usa e getta. Norditropin® viene somministrato con un dispositivo simile chiamato Norditropin® FlexPro®. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per osservare i cambiamenti nella crescita e altri parametri di salute nei bambini coinvolti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il bambino partecipa a uno studio per confrontare l'effetto e la sicurezza di somapacitan somministrato una volta alla settimana rispetto a Norditropin® somministrato quotidianamente.

    Lo studio è rivolto a bambini con una bassa produzione di ormone della crescita.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il bambino riceve somapacitan una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Le dosi disponibili sono 5 mg, 10 mg o 15 mg in una penna pre-riempita.

    In alternativa, il bambino può ricevere Norditropin® quotidianamente tramite iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della crescita

    La crescita del bambino viene monitorata per valutare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo principale è misurare la velocità di crescita in centimetri all'anno.

    Il monitoraggio avviene dal momento iniziale (settimana 0) fino alla visita 7 (settimana 52).

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso cambiamenti nei livelli di glucosio nel sangue a digiuno, nel modello di valutazione omeostatica (HOMA) e nell'emoglobina glicata (HbA1c).

    Queste valutazioni avvengono dalla visita di screening (visita 1) fino alla visita 19 (settimana 208).

  5. Passaggio 5

    Valutazione della crescita ossea

    Viene valutato il cambiamento nell'età ossea del bambino dallo screening (visita 1) fino alla visita 7 (settimana 52).

  6. Passaggio 6

    Valutazione dei marcatori di crescita

    Vengono monitorati i cambiamenti nei livelli di IGF-I e IGFBP-3, che sono marcatori di crescita, dal momento iniziale (settimana 0) fino alla visita 19 (settimana 208).

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 30 settembre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini che non hanno ancora iniziato la pubertà:
    • Maschi: età di almeno 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni al momento del controllo. Volume dei testicoli inferiore a 4 ml.
    • Femmine: età di almeno 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni al momento del controllo. Stadio di Tanner 1 per lo sviluppo del seno (nessun tessuto mammario palpabile).
    • Diagnosi confermata di deficienza dell'ormone della crescita, determinata da due diversi test di stimolazione dell'ormone della crescita effettuati entro 12 mesi prima della partecipazione allo studio. Il livello massimo di ormone della crescita deve essere di 10.0 ng/ml o meno.
    • Altezza ridotta, definita come almeno 2 deviazioni standard al di sotto della media per età e genere al momento del controllo, secondo gli standard del Centro per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie.
    • Velocità di crescita ridotta, definita come una velocità di crescita annuale inferiore al 25° percentile per età e genere, calcolata su un periodo di almeno 6 mesi e massimo 18 mesi prima del controllo.
    • Livello di Fattore di Crescita Insulino-Simile I (IGF-I) inferiore a -1.0 nel punteggio di deviazione standard al momento del controllo, rispetto alla gamma normalizzata per età e genere.
    • Nessuna precedente esposizione a terapie con ormone della crescita o trattamenti con IGF-I.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno una diagnosi di deficienza dell'ormone della crescita. Questo significa che il loro corpo non produce abbastanza ormone della crescita, che è importante per crescere e svilupparsi normalmente.
  • I bambini che hanno altre condizioni mediche che potrebbero influenzare la crescita o la salute generale non possono partecipare. Questo è per garantire che i risultati dello studio siano accurati e sicuri.
  • I bambini che stanno già ricevendo trattamenti per la deficienza dell'ormone della crescita con farmaci diversi da quelli studiati non possono partecipare. Questo è per evitare interferenze con i risultati dello studio.
  • I bambini che hanno avuto reazioni allergiche a farmaci simili a quelli studiati non possono partecipare. Questo è per proteggere la loro salute e sicurezza.
  • I bambini che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste non possono partecipare. È importante che i partecipanti possano completare tutto lo studio per ottenere risultati utili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Somapacitan

    è un farmaco sperimentale somministrato una volta alla settimana. Viene utilizzato per trattare i bambini con carenza di ormone della crescita, aiutando a stimolare la crescita longitudinale.

  • Norditropin

    è un farmaco già approvato che viene somministrato quotidianamente. È utilizzato per trattare i bambini con carenza di ormone della crescita, supportando la crescita e lo sviluppo normali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Somapacitan

    Somapacitan è un farmaco somministrato per via sottocutanea, progettato per essere utilizzato una volta alla settimana. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nei bambini con deficit dell'ormone della crescita. La sua principale indicazione terapeutica è il trattamento del deficit dell'ormone della crescita nei bambini. Agisce legandosi ai recettori dell'ormone della crescita, stimolando la produzione di fattori di crescita nel corpo. È classificato come un ormone della crescita ricombinante.

  • Norditropin®

    Norditropin® è un farmaco somministrato quotidianamente per via sottocutanea. È già approvato e ampiamente utilizzato nella pratica medica per il trattamento del deficit dell'ormone della crescita nei bambini. La sua azione principale è quella di stimolare la crescita e lo sviluppo nei bambini con carenza di questo ormone. Funziona legandosi ai recettori specifici, promuovendo la crescita ossea e muscolare. È classificato come un ormone della crescita ricombinante.

Malattie studiate

Deficit di ormone della crescita nei bambini – È una condizione in cui il corpo di un bambino non produce abbastanza ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo normale. Questo deficit può portare a una crescita più lenta rispetto ai coetanei e a una statura inferiore alla media. I bambini affetti possono anche avere un ritardo nello sviluppo osseo e una ridotta velocità di crescita. La condizione può essere congenita o acquisita e può manifestarsi in qualsiasi momento durante l'infanzia. Oltre alla bassa statura, i bambini possono presentare un aumento del grasso corporeo, specialmente intorno all'addome. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la crescita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-506829-11-00Codice del protocolloNN8640-4263Partecipanti previsti200 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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