Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, come avere almeno 12 anni e aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) negli ultimi 12 mesi.

Viene diagnosticata una microangiopatia trombotica (TMA) associata a HSCT, che persiste nonostante la gestione iniziale di qualsiasi condizione scatenante.

Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche, se clinicamente possibile, secondo le linee guida istituzionali per la ricostituzione immunitaria dopo HSCT.

I partecipanti di età inferiore ai 18 anni devono essere rivaccinati contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae, se clinicamente possibile.

Viene somministrata una copertura con antibiotici profilattici secondo le linee guida istituzionali per la profilassi delle infezioni post-trapianto, inclusa la copertura contro N. meningiditis per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica.

Il partecipante riceve il farmaco ravulizumab o un placebo, somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio, con dosaggi e frequenze specifiche stabilite dai ricercatori.

Il partecipante viene monitorato per valutare la risposta alla TMA, il tempo di risposta e i cambiamenti nella funzionalità degli organi associati alla TMA, come i sistemi renale, cardiovascolare, polmonare, nervoso centrale e gastrointestinale.

Le valutazioni avvengono a intervalli regolari, inclusi 26 settimane e 52 settimane dall’inizio del trattamento.

Lo studio si conclude con la valutazione della sopravvivenza complessiva entro il giorno 100, la settimana 26 e la settimana 52.

Viene monitorata la mortalità non correlata a recidive e la possibilità di recidiva della TMA durante il periodo di follow-up.