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Studio sull'efficacia di ravulizumab in pazienti adulti e adolescenti con microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata microangiopatia trombotica (TMA) che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questa condizione può causare problemi ai piccoli vasi sanguigni, portando a sintomi come bassa conta piastrinica, anemia e danni agli organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, somministrato come soluzione per infusione. Lo studio confronta l'efficacia di ravulizumab con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

L'obiettivo principale dello studio è valutare se ravulizumab è efficace nel trattamento della TMA associata a HSCT in adulti e adolescenti. I partecipanti riceveranno ravulizumab o un placebo in modo casuale e non sapranno quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale dei partecipanti.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, come il tempo necessario per rispondere al trattamento e i cambiamenti nella funzionalità degli organi. Saranno anche monitorati la sopravvivenza complessiva e la possibilità di ricadute della TMA. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sull'uso di ravulizumab per migliorare la gestione della TMA dopo un trapianto di cellule staminali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, come avere almeno 12 anni e aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) negli ultimi 12 mesi.

    Viene diagnosticata una microangiopatia trombotica (TMA) associata a HSCT, che persiste nonostante la gestione iniziale di qualsiasi condizione scatenante.

  2. Passaggio 2

    Vaccinazione e profilassi

    Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche, se clinicamente possibile, secondo le linee guida istituzionali per la ricostituzione immunitaria dopo HSCT.

    I partecipanti di età inferiore ai 18 anni devono essere rivaccinati contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae, se clinicamente possibile.

    Viene somministrata una copertura con antibiotici profilattici secondo le linee guida istituzionali per la profilassi delle infezioni post-trapianto, inclusa la copertura contro N. meningiditis per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco ravulizumab o un placebo, somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

    La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio, con dosaggi e frequenze specifiche stabilite dai ricercatori.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato per valutare la risposta alla TMA, il tempo di risposta e i cambiamenti nella funzionalità degli organi associati alla TMA, come i sistemi renale, cardiovascolare, polmonare, nervoso centrale e gastrointestinale.

    Le valutazioni avvengono a intervalli regolari, inclusi 26 settimane e 52 settimane dall'inizio del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione della sopravvivenza complessiva entro il giorno 100, la settimana 26 e la settimana 52.

    Viene monitorata la mortalità non correlata a recidive e la possibilità di recidiva della TMA durante il periodo di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere almeno 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Devi aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) negli ultimi 12 mesi al momento dello screening.
  • Devi avere una diagnosi di TMA (microangiopatia trombotica), basata su alcuni criteri specifici durante il periodo di screening o fino a 14 giorni prima. Questi criteri includono:
    • Nuova insorgenza di trombocitopenia (basso numero di piastrine) o resistenza alla trasfusione di piastrine.
    • Uno dei seguenti segni di emolisi (distruzione dei globuli rossi):
      • LDH (lattato deidrogenasi) superiore al limite normale per l'età.
      • Presenza di schistociti (frammenti di globuli rossi) nel sangue.
      • Proteinuria (proteine nelle urine) rilevata con un test delle urine.
      • Nuova insorgenza di anemia o presenza di ipertensione (pressione alta).
      • Devi avere una HSCT-TMA che persiste nonostante la gestione iniziale di qualsiasi condizione scatenante, per almeno 72 ore.
      • Devi avere un peso corporeo di almeno 30 kg al momento dello screening o fino a 7 giorni prima dell'inizio del periodo di screening.
      • Devi essere vaccinato contro le infezioni meningococciche, se clinicamente possibile, secondo le linee guida istituzionali per la ricostituzione immunitaria dopo HSCT. Se hai meno di 18 anni, devi essere rivaccinato contro Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae, se clinicamente possibile. Tutti i partecipanti devono ricevere antibiotici profilattici secondo le linee guida istituzionali per la profilassi delle infezioni post-trapianto, inclusa la copertura contro N. meningiditis per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica. Se non puoi ricevere il vaccino meningococcico, devi ricevere una copertura antibiotica profilattica contro N. meningiditis per l'intero periodo di trattamento e per 8 mesi dopo l'ultima dose di ravulizumab.
      • Se sei un uomo o una donna, l'uso di contraccettivi deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
      • Devi essere in grado di firmare un consenso informato o un assenso, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel consenso informato e in questo protocollo.
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Farmaci in studio

Ravulizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti adulti e adolescenti che hanno sviluppato una condizione chiamata microangiopatia trombotica (TMA) dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Ravulizumab agisce bloccando una parte del sistema immunitario che può causare danni ai piccoli vasi sanguigni, aiutando così a ridurre i sintomi e le complicazioni della TMA.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab – Ravulizumab è somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questa condizione rara e grave. A livello molecolare, ravulizumab agisce inibendo una proteina del sistema del complemento, riducendo così l'infiammazione e la formazione di coaguli nei piccoli vasi sanguigni. È classificato come un inibitore del complemento.

Malattie studiate

Microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche – È una condizione rara che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questa malattia è caratterizzata da danni ai piccoli vasi sanguigni, che possono portare a problemi nei reni, nel sistema cardiovascolare, nei polmoni, nel sistema nervoso centrale e nel tratto gastrointestinale. I sintomi possono includere pressione alta, ridotta funzionalità renale e anemia. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un miglioramento spontaneo, mentre altri possono avere un peggioramento dei sintomi. La condizione è spesso associata a un aumento della coagulazione del sangue e alla distruzione delle cellule del sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510107-22-00Codice del protocolloALXN1210-TMA-313Partecipanti previsti144 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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