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Studio sull’Efficacia di Mavacamten in Adulti con Cardiomiopatia Ipertrofica Non Ostruttiva Sintomatica

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla Cardiomiopatia Ipertrofica Non Ostruttiva, una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce senza bloccare il flusso sanguigno. Questo studio mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato Mavacamten, somministrato in capsule, nel migliorare i sintomi e la capacità fisica delle persone affette da questa malattia. Mavacamten è un trattamento chimico sviluppato per aiutare a ridurre i sintomi associati a questa condizione cardiaca.

Lo studio è progettato per confrontare Mavacamten con un placebo in un gruppo di adulti. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 48 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella capacità di esercizio fisico. L’obiettivo principale è vedere se Mavacamten può migliorare la qualità della vita e la capacità di esercizio rispetto al placebo.

Il farmaco Mavacamten sarà somministrato in diverse dosi, variando da 1 mg a 15 mg per capsula, e sarà assunto per via orale. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per monitorare eventuali miglioramenti o effetti collaterali. Questo studio è importante per capire se Mavacamten può essere un’opzione efficace per le persone con Cardiomiopatia Ipertrofica Non Ostruttiva.

1 inizio dello studio

Dopo l’iscrizione allo studio, viene confermata la diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva.

Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire i parametri di base, inclusi i sintomi e le limitazioni fisiche.

2 assegnazione del trattamento

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve mavacamten e l’altro un placebo.

Il trattamento viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

3 somministrazione del farmaco

Il trattamento con mavacamten o placebo viene somministrato per un periodo di 48 settimane.

La dose e la frequenza sono stabilite dal protocollo dello studio e monitorate regolarmente.

4 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i sintomi, la capacità di esercizio e altri parametri clinici.

Le valutazioni includono test di stress cardiopolmonare e ecocardiografie per misurare la funzione cardiaca.

5 conclusione dello studio

Alla fine delle 48 settimane, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i cambiamenti rispetto ai parametri di base.

I risultati vengono analizzati per determinare l’efficacia del mavacamten rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni o l’età legale per firmare il consenso informato.
  • Le partecipanti di sesso femminile devono utilizzare metodi contraccettivi molto efficaci o avere una prova documentata di non essere in età fertile.
  • Non sono richieste misure contraccettive aggiuntive per i partecipanti di sesso maschile.
  • Diagnosi di Cardiomiopatia Ipertrofica (HCM) secondo le linee guida attuali delle associazioni cardiologiche.
  • Pressione del gradiente LVOT (flusso sanguigno nel cuore) inferiore a 30 mmHg a riposo e inferiore a 50 mmHg con provocazione (manovra di Valsalva e ecocardiografia da sforzo).
  • Test di sforzo cardiopolmonare (CPET): Saturazione di ossigeno a riposo superiore al 90% durante lo screening. Capacità di eseguire un test di sforzo cardiopolmonare in posizione eretta e avere un rapporto di scambio respiratorio (RER) di almeno 1,0. Se il RER è tra 0,91 e 1,0, il partecipante può essere incluso se il laboratorio centrale conferma che è stato raggiunto il picco di esercizio.
  • Classe II o III della New York Heart Association (NYHA), che indica il livello di limitazione fisica dovuto a problemi cardiaci.
  • Livelli di NT-proBNP di almeno 200 pg/mL o BNP di almeno 70 pg/mL, che sono indicatori di stress cardiaco.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di almeno il 60% all’ecocardiografia durante lo screening, misurata dal laboratorio centrale di ecocardiografia.
  • Punteggio KCCQ-23 CSS di 85 o inferiore durante lo screening, che valuta la qualità della vita legata alla salute cardiaca.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie cardiache oltre alla cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva. La cardiomiopatia ipertrofica è una condizione in cui il muscolo del cuore è più spesso del normale.
  • Età inferiore a 18 anni o superiore a 75 anni.
  • Gravidanza o allattamento. Le donne che sono incinte o che stanno allattando non possono partecipare.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Condizioni mediche che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Allergie note al farmaco in studio o a uno dei suoi componenti.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Pessac Francia
Complexo Hospitalario Universitario A Coruna La Coruña Spagna
Aarhus Universitetshospital Aarhus Danimarca
Hospital Da Luz S.A. Lisbona Portogallo
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Universitaetsklinikum Jena KöR Jena Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
University Of Szeged Seghedino Ungheria
Hospital Son Llatzer Palma di Maiorca Spagna
Amsterdam UMC Amsterdam Paesi Bassi
Antwerp University Hospital Edegem Belgio
Kerckhoff-Klinik GmbH Bad Nauheim Germania
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Ratisbona Germania
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Repubblica Ceca
Panstwowy Instytut Medyczny Ministerstwa Spraw Wewnetrznych I Administracji Varsavia Polonia
4 Wojskowy Szpital Kliniczny Z Poliklinika Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej We Wroclawiu Wrocław Polonia
Radboud universitair medisch centrum / RADBOUDUMC Nimega Paesi Bassi

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
12.04.2023
Belgio Belgio
Non reclutando
12.04.2023
Danimarca Danimarca
Non reclutando
12.04.2023
Francia Francia
Non reclutando
12.04.2023
Germania Germania
Non reclutando
12.04.2023
Italia Italia
Non reclutando
12.04.2023
Norvegia Norvegia
Non reclutando
12.04.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
12.04.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
12.04.2023
Portogallo Portogallo
Non reclutando
12.04.2023
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
12.04.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
12.04.2023
Ungheria Ungheria
Non reclutando
12.04.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Mavacamten è un farmaco studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica negli adulti. Questo farmaco mira a migliorare lo stato di salute riportato dai pazienti, riducendo i sintomi e le limitazioni fisiche. Inoltre, si valuta la sua efficacia nel migliorare la capacità di esercizio fisico dei pazienti.

Malattie in studio:

Cardiomiopatia Ipertrofica Non Ostruttiva – È una malattia del cuore caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, che non causa un’ostruzione al flusso sanguigno. Questo ispessimento può rendere il cuore rigido, riducendo la sua capacità di riempirsi di sangue tra un battito e l’altro. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro e palpitazioni. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sperimentano un peggioramento dei sintomi nel tempo. La condizione può influenzare la capacità di esercizio fisico e la qualità della vita. È importante monitorare i sintomi e la funzione cardiaca per gestire la malattia in modo efficace.

ID della sperimentazione:
2023-506352-24-00
Codice del protocollo:
CV027-031
NCT ID:
NCT05582395
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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