AZD0780 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questo medicinale è stato sviluppato per ridurre i livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità) nel sangue. Il farmaco viene studiato per valutare la sua efficacia nel corso di 12 settimane di trattamento. È importante notare che questo medicinale è ancora in fase di sperimentazione clinica e la sua sicurezza ed efficacia sono oggetto di studio.

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – Una condizione genetica ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo LDL (colesterolo “cattivo”) nel sangue fin dalla nascita. La malattia è causata da una mutazione in uno dei geni che controllano come il corpo gestisce il colesterolo. Le persone con questa condizione hanno un’alterata capacità di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue, portando a livelli costantemente elevati. L’accumulo di colesterolo può iniziare fin dall’infanzia. Questa condizione è relativamente comune tra i disturbi genetici, colpendo circa una persona su 250-500 nella popolazione generale. I livelli di colesterolo LDL nelle persone affette sono tipicamente due volte superiori rispetto ai valori normali.