Studio sull’efficacia di laroprovstat in adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote per la riduzione del colesterolo LDL

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue. Il farmaco in studio, chiamato AZD0780 (laroprovstat), viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questo nuovo farmaco nel ridurre i livelli di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo “cattivo”) nel sangue.

Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco AZD0780 mentre altri riceveranno un placebo. I pazienti continueranno a prendere i loro usuali farmaci per abbassare il colesterolo, come le statine, durante tutto il periodo dello studio. Il trattamento durerà fino a 52 settimane, con valutazioni regolari dei livelli di colesterolo nel sangue.

Lo studio valuterà anche altri parametri legati al metabolismo dei grassi nel sangue, come l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, il colesterolo totale e la lipoproteina(a). Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il farmaco agisce nell’organismo e quanto è efficace nel controllare i livelli di grassi nel sangue.

1 Inizio dello studio

Lo studio inizia con la somministrazione di AZD0780 o placebo in forma di compresse rivestite con film per uso orale.

Il paziente deve continuare la terapia abituale per abbassare il colesterolo, incluso l’uso di statine alla dose massima tollerata.

2 Prime 12 settimane

Durante questo periodo, il paziente assume regolarmente il farmaco in studio o il placebo.

Alla fine delle 12 settimane, verrà misurato il livello di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo ‘cattivo’) per valutare l’efficacia del trattamento.

3 Periodo intermedio

Il trattamento continua fino alla settimana 28.

Viene effettuata una nuova misurazione del colesterolo LDL per verificare i cambiamenti rispetto all’inizio dello studio.

4 Fase finale

Lo studio prosegue fino alla settimana 52.

Vengono valutati i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL e altri parametri lipidici come apolipoproteina B, colesterolo non-HDL, colesterolo totale e lipoproteina(a).

Chi può partecipare allo studio?

  • Età maggiore o uguale a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) confermata geneticamente o attraverso una diagnosi clinica definitiva basata su punteggi standardizzati internazionali.
  • Livelli di colesterolo LDL a digiuno (misurati in laboratorio centrale) che soddisfano i seguenti criteri:
    • ≥ 55 mg/dL per pazienti con HeFH e malattia cardiovascolare
    • ≥ 70 mg/dL per pazienti con HeFH senza malattia cardiovascolare
  • Il paziente deve seguire una terapia per abbassare i lipidi che include:
    • Una dose massima tollerata di statine (farmaci per abbassare il colesterolo)
    • Si raccomanda fortemente l’uso di ezetimibe (un altro tipo di farmaco per abbassare il colesterolo)
    • La dose dei farmaci deve essere stabile per almeno 28 giorni prima dello screening
  • Per i pazienti che non tollerano dosi elevate di statine:
    • Possono partecipare se assumono dosi più basse di statine
    • Se non assumono statine, devono documentare effetti collaterali intollerabili ad almeno 2 statine diverse

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Persone che non possono dare il proprio consenso informato in modo autonomo
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con problemi epatici o renali significativi (problemi al fegato o ai reni)
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con dipendenza da alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Pazienti con malattie psichiatriche non controllate
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio per qualsiasi motivo

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Technische Universitaet Dresden Dresda Germania
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Kuopio University Hospital Kuopio Finlandia
Region Vaestmanland Västerås Svezia
Premedix Bratislava Slovacchia
Sydvestjysk Sygehus Esbjerg Danimarca

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Parigi Francia
Endokrinologie Cerny Most s.r.o. Praga Cechia
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer Barcellona Spagna
Region Oestergoetland Linköping Svezia
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norvegia
KardioBusak s.r.o. Louny Cechia
Acibadem City Clinic University Multiprofile Hospital For Active Treatment EOOD Sofia Bulgaria
Nordlandssykehuset HF Bodø Norvegia
Cardio D&R s.r.o. Kosice Košice Slovacchia
Complex Rendelo Med Zrt. Albareale Ungheria
Diabeda s.r.o. Bratislava Slovacchia
Kardiopraxis Schirmer Kaiserslautern Germania
Medivasa s.r.o. Žilina Slovacchia
MUDr. Nina Zemkova s.r.o. Uherské Hradiště Cechia
Obudai Egeszseguegyi Centrum Kft. Dunaújváros Ungheria
Akardo AB Stoccolma Svezia
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Cechia
Sykehuset Oestfold HF Kalnes Graalum Norvegia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Bravis Ziekenhuis Roosendaal Paesi Bassi
Diagnostic Consultation Center XX-Sofia EOOD Sofia Bulgaria
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Svezia
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
Salut Sant Joan De Reus Reus Spagna
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Cechia
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgaria
Region Midtjylland Århus Danimarca
Semmelweis University Budapest Ungheria
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Filippopoli Bulgaria
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finlandia
Turku University Hospital Turku Finlandia
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Medifarma-98 Kft. Nyíregyháza Ungheria
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Svezia
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Medikals s.r.o. Piestany Slovacchia
Privat Doktor Egeszseguegyi Szolgaltato Zrt. Budapest Ungheria
High Tech Medical Kft. Budapest Ungheria
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Lipsia Germania
Clinoxus s.r.o. Praga Cechia
Mbrlfuj Clzmxz Iyoe Tbvivbmy Yhwtpx Edtk Sofia Bulgaria
Isjdxakvo Fep Cxrvsiwz Aps Eomedehnmteu Mygnydst Praga Cechia
Ajidhkfvp Unj Amsterdam Paesi Bassi
Cekqwk Hvhjtvceuoo Uuqumqcmfmudy Dq Dsyvz Digione Francia
Arrhygevyj Pvubmccj Hdepfmjd Dv Mndipjnnz Marsiglia Francia
Hjxxda Hursxcsc Herlev Danimarca
Ecsmpjm Umswrkssogtk Miuekdc Chsjvxo Raaxjikgs (cktblkb Mxa Rotterdam Paesi Bassi
Utmzevy Uffynfhiuk Hizofonh Uppsala Svezia
Hqwtufop Ultcsigloe Ctdwyuq Hgemactl Helsinki Finlandia
Cfiaqzlptekbjjdqsih Mpzysionzg Smwlcy Al Oslo Norvegia
Iuxojnkfk sswnst Nitra Slovacchia
Cww Hrnyjsj Ksvp Encs Ungheria
Kmsihopteyd in Sburfofwnt Berlino Germania
Hllfjbmf Uluthnueqvezu dl A Csbwyx La Coruña Spagna
Eehbovwnq Ksgnltv Ksex Budapest Ungheria
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
30.05.2025
Cechia Cechia
Non reclutando
30.05.2025
Danimarca Danimarca
Non reclutando
30.05.2025
Finlandia Finlandia
Non reclutando
30.05.2025
Francia Francia
Non reclutando
30.05.2025
Germania Germania
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30.05.2025
Norvegia Norvegia
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30.05.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
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30.05.2025
Slovacchia Slovacchia
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Spagna Spagna
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30.05.2025
Svezia Svezia
Non reclutando
30.05.2025
Ungheria Ungheria
Non reclutando
30.05.2025

Sedi della sperimentazione

AZD0780 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questo medicinale è stato sviluppato per ridurre i livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità) nel sangue. Il farmaco viene studiato per valutare la sua efficacia nel corso di 12 settimane di trattamento. È importante notare che questo medicinale è ancora in fase di sperimentazione clinica e la sua sicurezza ed efficacia sono oggetto di studio.

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – Una condizione genetica ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo LDL (colesterolo “cattivo”) nel sangue fin dalla nascita. La malattia è causata da una mutazione in uno dei geni che controllano come il corpo gestisce il colesterolo. Le persone con questa condizione hanno un’alterata capacità di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue, portando a livelli costantemente elevati. L’accumulo di colesterolo può iniziare fin dall’infanzia. Questa condizione è relativamente comune tra i disturbi genetici, colpendo circa una persona su 250-500 nella popolazione generale. I livelli di colesterolo LDL nelle persone affette sono tipicamente due volte superiori rispetto ai valori normali.

ID della sperimentazione:
2025-520520-17-00
Codice del protocollo:
D7960C00013
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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