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Studio sull'efficacia di filgotinib nei bambini e adolescenti con colite ulcerosa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla colite ulcerosa, una malattia che provoca infiammazione e ulcere nel rivestimento dell'intestino crasso. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 18 anni che presentano sintomi da moderati a gravi di questa condizione. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di un farmaco chiamato filgotinib nel portare i pazienti alla remissione, cioè alla riduzione o scomparsa dei sintomi, e nel mantenere questo miglioramento nel tempo.

Il trattamento prevede l'uso di filgotinib in compresse rivestite, disponibili in due dosaggi: 100 mg e 200 mg. Il farmaco sarà somministrato per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 58 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L'efficacia del trattamento sarà valutata attraverso vari parametri, tra cui la remissione clinica e la tollerabilità del farmaco.

Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza e sugli effetti collaterali del filgotinib nei giovani pazienti. Saranno monitorati eventuali eventi avversi e cambiamenti nei parametri di crescita come l'indice di massa corporea e la velocità di crescita. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come il filgotinib possa essere utilizzato per trattare la colite ulcerosa nei bambini e negli adolescenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono un'età compresa tra 8 e meno di 18 anni e una diagnosi documentata di colite ulcerosa da almeno 3 mesi.

    Il partecipante deve avere un peso corporeo minimo di 15 kg e deve aver mostrato una risposta inadeguata o intolleranza a trattamenti precedenti come corticosteroidi o terapie biologiche.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Durante la fase di induzione, il partecipante assume filgotinib per via orale. Il farmaco è disponibile in compresse rivestite da 200 mg o 100 mg.

    L'obiettivo è raggiungere la remissione clinica entro la settimana 10, valutata tramite il punteggio clinico modificato di Mayo (mMCS).

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Alla settimana 10, viene valutata la proporzione di partecipanti che hanno raggiunto la remissione clinica.

    Vengono monitorati eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento e anomalie di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Fase di mantenimento

    I partecipanti che hanno risposto positivamente continuano con la fase di mantenimento del trattamento con filgotinib.

    L'obiettivo è mantenere l'effetto terapeutico fino alla settimana 58.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla settimana 58, viene valutata nuovamente la remissione clinica e la risposta al trattamento.

    Vengono misurati cambiamenti nell'indice di massa corporea (BMI) e nella velocità di crescita rispetto al basale.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione complessiva della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    I risultati includono la proporzione di partecipanti che hanno raggiunto la remissione senza l'uso di corticosteroidi per sei mesi.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere un peso minimo di 15 kg.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di colite ulcerosa da almeno 3 mesi.
  • Il partecipante deve avere un punteggio mMCS tra 5 e 9. Il mMCS è un sistema di punteggio che valuta la gravità della colite ulcerosa.
  • Il partecipante deve avere un punteggio endoscopico MCS di almeno 2. Questo punteggio si riferisce all'aspetto dell'intestino durante un esame endoscopico.
  • Il partecipante deve avere un punteggio di sanguinamento rettale di almeno 1. Questo indica la presenza di sanguinamento nell'area rettale.
  • Il partecipante deve avere una frequenza delle feci di almeno 1. Questo si riferisce a quante volte al giorno il partecipante va in bagno.
  • Il partecipante deve aver avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta, intolleranza o controindicazioni mediche ai corticosteroidi, immunosoppressori e/o terapie biologiche. Questo include i partecipanti che dipendono dai corticosteroidi per controllare i sintomi e che peggiorano quando cercano di ridurre l'uso di corticosteroidi.
  • Il partecipante deve essere di sesso femminile o maschile e avere un'età compresa tra 8 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Se hai meno di 2 anni, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai una condizione medica diversa dalla colite ulcerosa, non puoi partecipare. La colite ulcerosa è una malattia che causa infiammazione e piaghe nel rivestimento dell'intestino crasso.
  • Se appartieni a una popolazione vulnerabile, non puoi partecipare. Le popolazioni vulnerabili possono includere persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali che richiedono protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Filgotinib è un farmaco studiato per il trattamento della colite ulcerosa nei bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 18 anni. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di indurre la remissione della malattia e mantenere i suoi effetti benefici nel tempo. Filgotinib agisce riducendo l'infiammazione nell'intestino, che è una caratteristica principale della colite ulcerosa.

Che cosa si sa già del trattamento

Filgotinib – Filgotinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della colite ulcerosa moderata o severa nei pazienti pediatrici di età compresa tra 8 e 18 anni. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica. Filgotinib è indicato principalmente per indurre la remissione e mantenere l'effetto terapeutico nella colite ulcerosa. Agisce inibendo selettivamente l'enzima Janus chinasi 1 (JAK1), che svolge un ruolo chiave nella trasmissione dei segnali infiammatori. Filgotinib appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle Janus chinasi.

Malattie studiate

Colite ulcerosa – La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto. Si manifesta con infiammazione e ulcere sulla superficie interna del colon, causando sintomi come diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. La malattia tende a progredire con periodi di riacutizzazione seguiti da periodi di remissione. Durante le riacutizzazioni, i sintomi possono peggiorare, mentre durante le remissioni possono ridursi o scomparire. La causa esatta della colite ulcerosa non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici, ambientali e immunologici. La gestione della malattia si concentra sul controllo dell'infiammazione e sulla riduzione dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-511458-32-00Codice del protocolloGLPG0634-CL-331Partecipanti previsti88 personePromotoreAlfasigma S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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