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Studio sulla sicurezza ed efficacia di VRDN-001 in pazienti con malattia oculare tiroidea cronica: valutazione di un anticorpo monoclonale contro il recettore IGF-1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia oculare tiroidea (TED), una condizione che causa gonfiore e infiammazione dei tessuti intorno agli occhi. La malattia può provocare protrusione degli occhi (sporgenza) e visione doppia. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato VRDN-001, che è un anticorpo che agisce su un recettore specifico coinvolto nella malattia.

Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e l'efficacia di VRDN-001 nei pazienti con TED cronica. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa cinque volte durante il periodo di studio. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento durerà circa 12 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i cambiamenti nella sporgenza degli occhi e altri sintomi della malattia. Il farmaco VRDN-001 viene somministrato insieme a una soluzione di cloruro di sodio (soluzione salina) attraverso infusione in vena. I pazienti saranno seguiti per valutare sia i benefici che eventuali effetti indesiderati del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Visita di screening per confermare la diagnosi di malattia oculare tiroidea (TED) cronica

    Misurazione del grado di protrusione oculare (deve essere superiore a 17 mm e almeno 3 mm nell'occhio più colpito)

    Verifica dei sintomi oculari presenti da più di 15 mesi

    Test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile

  2. Passaggio 2

    Trattamento con infusioni

    Somministrazione di 5 infusioni endovenose di VRDN-001 alla dose di 10 mg/kg o placebo

    Le infusioni vengono somministrate in ambiente clinico controllato

    Il farmaco VRDN-001 è un anticorpo monoclonale che agisce sul recettore IGF-1R

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Controlli regolari della protrusione oculare

    Valutazione della visione doppia (diplopia)

    Monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse

    Registrazione di qualsiasi cambiamento significativo nelle condizioni di salute

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Visita di controllo 3 settimane dopo la quinta infusione

    Misurazione finale della protrusione oculare alla settimana 15

    Valutazione dei miglioramenti nella visione doppia

    Verifica complessiva della risposta al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne, con diagnosi clinica di malattia oculare tiroidea (TED) di qualsiasi gravità, valutata secondo la scala CAS (scala che misura l'attività della malattia da 0 a 7)
  • Presenza di proptosi (sporgenza dell'occhio) di almeno 3 millimetri e una misurazione superiore a 17 millimetri nell'occhio interessato dallo studio, misurata prima dell'inizio del trattamento
  • I sintomi o i segni oculari devono essere iniziati da più di 15 mesi prima dello screening dello studio
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci come specificato nel protocollo dello studio
  • Per le partecipanti di sesso femminile, è necessario un test di gravidanza negativo durante la fase di screening
  • La malattia deve essere nella fase cronica con sintomi da moderati a gravi

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di malattie autoimmuni attive diverse dalla malattia tiroidea oculare
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Trattamento con corticosteroidi sistemici (farmaci anti-infiammatori) nelle ultime 4 settimane
  • Intervento chirurgico agli occhi negli ultimi 3 mesi
  • Malattie cardiache gravi o non controllate
  • Infezioni attive o croniche
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Uso di farmaci immunosoppressori (farmaci che riducono le difese immunitarie)
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Malattie del fegato o dei reni significative
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Abuso di alcol o droghe
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

VRDN-001 è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore IGF-1. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione ed è progettato per trattare la malattia oculare tiroidea cronica (TED). Il farmaco funziona bloccando specificamente il recettore IGF-1, che svolge un ruolo importante nell'infiammazione e nel gonfiore degli occhi associati alla TED. Questo trattamento mira a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione oculare cronica. Lo studio include anche un placebo come controllo per valutare l'efficacia del trattamento con VRDN-001. Il placebo viene utilizzato come riferimento per confrontare gli effetti del farmaco attivo.

Che cosa si sa già del trattamento

VRDN-001 - Si tratta di un anticorpo monoclonale umanizzato somministrato per via endovenosa, specificamente progettato per il trattamento della malattia oculare tiroidea (TED) cronica. Il farmaco agisce legandosi al recettore IGF-1, svolgendo un ruolo chiave nella modulazione della risposta immunitaria associata alla TED. Viene somministrato attraverso una serie di 5 infusioni alla dose di 10 mg/kg ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia rispetto al placebo. Questo medicinale appartiene alla classe degli agenti biologici immunomodulatori e rappresenta un approccio innovativo nel trattamento di questa patologia oculare autoimmune.

Malattie studiate

Orbitopatia tiroidea - Una condizione infiammatoria autoimmune che colpisce i tessuti intorno agli occhi e l'orbita. La malattia è strettamente correlata alla tiroide e si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti oculari. Si manifesta con gonfiore dei tessuti orbitali, che spinge gli occhi in avanti causando protrusione (proptosi). I pazienti possono sperimentare visione doppia (diplopia), occhi rossi, gonfi e irritati. La malattia attraversa tipicamente una fase attiva di infiammazione seguita da una fase inattiva o cronica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507217-10-00Codice del protocolloVRDN-001-301Partecipanti previsti290 personePromotoreViridian Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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