Studio sulla sicurezza ed efficacia di VRDN-001 in pazienti con malattia oculare tiroidea cronica: valutazione di un anticorpo monoclonale contro il recettore IGF-1

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  • Viridian Therapeutics S.ร .r.l.

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia oculare tiroidea (TED), una condizione che causa gonfiore e infiammazione dei tessuti intorno agli occhi. La malattia puรฒ provocare protrusione degli occhi (sporgenza) e visione doppia. Lo studio valuterร  un nuovo farmaco chiamato VRDN-001, che รจ un anticorpo che agisce su un recettore specifico coinvolto nella malattia.

Lo scopo dello studio รจ verificare la sicurezza e l’efficacia di VRDN-001 nei pazienti con TED cronica. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa cinque volte durante il periodo di studio. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento durerร  circa 12 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i cambiamenti nella sporgenza degli occhi e altri sintomi della malattia. Il farmaco VRDN-001 viene somministrato insieme a una soluzione di cloruro di sodio (soluzione salina) attraverso infusione in vena. I pazienti saranno seguiti per valutare sia i benefici che eventuali effetti indesiderati del trattamento.

1Valutazione iniziale

Visita di screening per confermare la diagnosi di malattia oculare tiroidea (TED) cronica

Misurazione del grado di protrusione oculare (deve essere superiore a 17 mm e almeno 3 mm nell’occhio piรน colpito)

Verifica dei sintomi oculari presenti da piรน di 15 mesi

Test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile

2Trattamento con infusioni

Somministrazione di 5 infusioni endovenose di VRDN-001 alla dose di 10 mg/kg o placebo

Le infusioni vengono somministrate in ambiente clinico controllato

Il farmaco VRDN-001 รจ un anticorpo monoclonale che agisce sul recettore IGF-1R

3Monitoraggio durante il trattamento

Controlli regolari della protrusione oculare

Valutazione della visione doppia (diplopia)

Monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse

Registrazione di qualsiasi cambiamento significativo nelle condizioni di salute

4Valutazione finale

Visita di controllo 3 settimane dopo la quinta infusione

Misurazione finale della protrusione oculare alla settimana 15

Valutazione dei miglioramenti nella visione doppia

Verifica complessiva della risposta al trattamento

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne, con diagnosi clinica di malattia oculare tiroidea (TED) di qualsiasi gravitร , valutata secondo la scala CAS (scala che misura l’attivitร  della malattia da 0 a 7)
  • Presenza di proptosi (sporgenza dell’occhio) di almeno 3 millimetri e una misurazione superiore a 17 millimetri nell’occhio interessato dallo studio, misurata prima dell’inizio del trattamento
  • I sintomi o i segni oculari devono essere iniziati da piรน di 15 mesi prima dello screening dello studio
  • Disponibilitร  a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci come specificato nel protocollo dello studio
  • Per le partecipanti di sesso femminile, รจ necessario un test di gravidanza negativo durante la fase di screening
  • La malattia deve essere nella fase cronica con sintomi da moderati a gravi

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di malattie autoimmuni attive diverse dalla malattia tiroidea oculare
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Trattamento con corticosteroidi sistemici (farmaci anti-infiammatori) nelle ultime 4 settimane
  • Intervento chirurgico agli occhi negli ultimi 3 mesi
  • Malattie cardiache gravi o non controllate
  • Infezioni attive o croniche
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Uso di farmaci immunosoppressori (farmaci che riducono le difese immunitarie)
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Malattie del fegato o dei reni significative
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Abuso di alcol o droghe
  • Incapacitร  di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku Polonia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Hospital Universitario Virgen De La Macarena Siviglia Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Ovaxgfj Pyujqkpqstsu Ccvatni Oulsscyknh Ssu z otkz Danzica Polonia
Cauclud Mgorhtrj Pcnxqxak Snz z oseo Piaseczno Polonia
Cknubxg Mkoofsgw Ptufoj 4v Slr z ohyt Milanรณwek Polonia
Ofiqvnehour Smj z ozlb Bromberga Polonia
Bahlwsuq Rnfkdf Awxruwgmdh Kcqh Budapest Ungheria
Nhwejehav Kdtk Pรฉcs Ungheria
Urrrvbqojh Oo Pece Pรฉcs Ungheria
Uslxvvszkp Hfadwbgt Cecsspkkllz Pprazqaaltj Bari Italia
Invwwgio Adifuwscaf Ieokegik Ikflm Milano Italia
Cezddlg Uztndvvwfvmahkoysxdk Bnhpre Kgy Berlino Germania
Mxntllw Cvenze &lldpox Ulivswyeut Og Fntofutp Friburgo in Brisgovia Germania
Ulqigmamxwtdezbkszapi Eawgj Ati Essen Germania
Uutjcrrhnvzcpbnmnlzj Gpsfcohdka Gottinga Germania
Crmimf Hzixavstrru Uxjoqtaxvsypc Drqtejlgqbktbd Angers Francia
Ciuksk Hstlwwxjhpu Ukqwetjhowqev Di Nvlotv Nantes Francia
Cbvflg De Onnvjyjiuxkn Bwirlnqlz Sonx Barcellona Spagna
Ciebusha Haksibdjlokg Ujrhzasibqgkr Dg Sykbblhg Santiago di Compostela Spagna
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Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
22.04.2024
Germania Germania
Non reclutando
22.04.2024
Italia Italia
Non reclutando
13.06.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
28.05.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
24.04.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
29.04.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

VRDN-001 รจ un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore IGF-1. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione ed รจ progettato per trattare la malattia oculare tiroidea cronica (TED). Il farmaco funziona bloccando specificamente il recettore IGF-1, che svolge un ruolo importante nell’infiammazione e nel gonfiore degli occhi associati alla TED. Questo trattamento mira a ridurre i sintomi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa condizione oculare cronica.

Lo studio include anche un placebo come controllo per valutare l’efficacia del trattamento con VRDN-001. Il placebo viene utilizzato come riferimento per confrontare gli effetti del farmaco attivo.

Malattie investigate:

Thyroid eye disease – Una condizione infiammatoria autoimmune che colpisce i tessuti intorno agli occhi e l’orbita. La malattia รจ strettamente correlata alla tiroide e si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti oculari. Si manifesta con gonfiore dei tessuti orbitali, che spinge gli occhi in avanti causando protrusione (proptosi). I pazienti possono sperimentare visione doppia (diplopia), occhi rossi, gonfi e irritati. La malattia attraversa tipicamente una fase attiva di infiammazione seguita da una fase inattiva o cronica.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 08:11

Trial ID:
2023-507217-10-00
Numero di protocollo
VRDN-001-301
NCT ID:
NCT06021054
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci studiati:
    Italia