Studio sulla sicurezza ed efficacia di VRDN-001 in pazienti con malattia oculare tiroidea cronica: valutazione di un anticorpo monoclonale contro il recettore IGF-1

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia oculare tiroidea (TED), una condizione che causa gonfiore e infiammazione dei tessuti intorno agli occhi. La malattia può provocare protrusione degli occhi (sporgenza) e visione doppia. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato VRDN-001, che è un anticorpo che agisce su un recettore specifico coinvolto nella malattia.

Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e l’efficacia di VRDN-001 nei pazienti con TED cronica. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa cinque volte durante il periodo di studio. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento durerà circa 12 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i cambiamenti nella sporgenza degli occhi e altri sintomi della malattia. Il farmaco VRDN-001 viene somministrato insieme a una soluzione di cloruro di sodio (soluzione salina) attraverso infusione in vena. I pazienti saranno seguiti per valutare sia i benefici che eventuali effetti indesiderati del trattamento.

1 Valutazione iniziale

Visita di screening per confermare la diagnosi di malattia oculare tiroidea (TED) cronica

Misurazione del grado di protrusione oculare (deve essere superiore a 17 mm e almeno 3 mm nell’occhio più colpito)

Verifica dei sintomi oculari presenti da più di 15 mesi

Test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile

2 Trattamento con infusioni

Somministrazione di 5 infusioni endovenose di VRDN-001 alla dose di 10 mg/kg o placebo

Le infusioni vengono somministrate in ambiente clinico controllato

Il farmaco VRDN-001 è un anticorpo monoclonale che agisce sul recettore IGF-1R

3 Monitoraggio durante il trattamento

Controlli regolari della protrusione oculare

Valutazione della visione doppia (diplopia)

Monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse

Registrazione di qualsiasi cambiamento significativo nelle condizioni di salute

4 Valutazione finale

Visita di controllo 3 settimane dopo la quinta infusione

Misurazione finale della protrusione oculare alla settimana 15

Valutazione dei miglioramenti nella visione doppia

Verifica complessiva della risposta al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne, con diagnosi clinica di malattia oculare tiroidea (TED) di qualsiasi gravità, valutata secondo la scala CAS (scala che misura l’attività della malattia da 0 a 7)
  • Presenza di proptosi (sporgenza dell’occhio) di almeno 3 millimetri e una misurazione superiore a 17 millimetri nell’occhio interessato dallo studio, misurata prima dell’inizio del trattamento
  • I sintomi o i segni oculari devono essere iniziati da più di 15 mesi prima dello screening dello studio
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci come specificato nel protocollo dello studio
  • Per le partecipanti di sesso femminile, è necessario un test di gravidanza negativo durante la fase di screening
  • La malattia deve essere nella fase cronica con sintomi da moderati a gravi

Chi non può partecipare allo studio?

  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di malattie autoimmuni attive diverse dalla malattia tiroidea oculare
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Trattamento con corticosteroidi sistemici (farmaci anti-infiammatori) nelle ultime 4 settimane
  • Intervento chirurgico agli occhi negli ultimi 3 mesi
  • Malattie cardiache gravi o non controllate
  • Infezioni attive o croniche
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Uso di farmaci immunosoppressori (farmaci che riducono le difese immunitarie)
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Malattie del fegato o dei reni significative
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Abuso di alcol o droghe
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku Białystok Polonia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitario Virgen De La Macarena Sevilla Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia

Altri siti

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Cmddbcg Memkidnl Pmsgaiir Sjg z oxnl Piaseczno Polonia
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Cdnrpil Uquocflfbbnrfiuhjdav Bjexoy Kab Berlino Germania
Uigxhqnzmcbtxfjcxtphw Ebrnu Azk Essen Germania
Cnnyxi Hxznfpefous Ujwexdtmibbuv Dhqgnknqorvplx Angers Francia
Cpnvrk Dq Oeosdeemdioh Bdrxuvfub Sbpt Barcellona Spagna
Corvcmxt Hiegrdmowyne Ujbrsxsfgpjlk Dm Sncxnihb città di Santiago de Compostela Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
22.04.2024
Germania Germania
Non reclutando
22.04.2024
Italia Italia
Non reclutando
13.06.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
28.05.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
24.04.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
29.04.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

VRDN-001 è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore IGF-1. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione ed è progettato per trattare la malattia oculare tiroidea cronica (TED). Il farmaco funziona bloccando specificamente il recettore IGF-1, che svolge un ruolo importante nell’infiammazione e nel gonfiore degli occhi associati alla TED. Questo trattamento mira a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione oculare cronica.

Lo studio include anche un placebo come controllo per valutare l’efficacia del trattamento con VRDN-001. Il placebo viene utilizzato come riferimento per confrontare gli effetti del farmaco attivo.

Thyroid eye disease – Una condizione infiammatoria autoimmune che colpisce i tessuti intorno agli occhi e l’orbita. La malattia è strettamente correlata alla tiroide e si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti oculari. Si manifesta con gonfiore dei tessuti orbitali, che spinge gli occhi in avanti causando protrusione (proptosi). I pazienti possono sperimentare visione doppia (diplopia), occhi rossi, gonfi e irritati. La malattia attraversa tipicamente una fase attiva di infiammazione seguita da una fase inattiva o cronica.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:46

ID della sperimentazione:
2023-507217-10-00
Codice del protocollo:
VRDN-001-301
NCT ID:
NCT06021054
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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