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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Regorafenib per Malformazioni Artero-Venose Refrattarie nei Pazienti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulle malformazioni artero-venose, che sono anomalie nei vasi sanguigni che possono causare problemi significativi, come dolore e complicazioni potenzialmente pericolose per la vita. Queste malformazioni sono spesso difficili da trattare con le cure standard, come la chirurgia o l'embolizzazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato regorafenib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di regorafenib nei pazienti con malformazioni artero-venose che non rispondono alle cure standard. I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi, come il dolore, e per valutare eventuali effetti collaterali del trattamento.

La valutazione dell'efficacia del trattamento si baserà su questionari sulla qualità della vita e sull'osservazione dei sintomi, in particolare il dolore. Inoltre, verranno effettuati esami come l'ecografia Doppler, la risonanza magnetica (MRI) e l'arteriografia per valutare le dimensioni delle lesioni. Lo studio esplorerà anche come il trattamento possa influenzare le limitazioni funzionali, ovvero le difficoltà nel compiere azioni quotidiane. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio queste complesse anomalie vascolari.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'inclusione nello studio, inizia il trattamento con il farmaco regorafenib. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione del regorafenib saranno specificate dal personale medico e devono essere seguite attentamente per tutta la durata del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante il trattamento, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare i sintomi, con particolare attenzione al dolore.

    Verranno utilizzati questionari sulla qualità della vita per valutare l'efficacia del trattamento e la percezione personale del miglioramento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione delle lesioni

    Le dimensioni delle lesioni verranno valutate attraverso esami clinici e tecniche di imaging come l'ecografia Doppler, la risonanza magnetica (MRI) e l'arteriografia.

    Queste valutazioni saranno effettuate a intervalli regolari, incluso un controllo a 12 mesi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione delle limitazioni funzionali

    Verrà esplorata l'efficacia del regorafenib sulla limitazione funzionale, valutando le difficoltà nel compiere azioni quotidiane.

    Questa valutazione utilizzerà una scala da 0 (nessuna limitazione) a 10 (limitazione eccessiva).

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere malformazioni vascolari complesse e sintomatiche che non rispondono ai trattamenti standard come la chirurgia o l'embolizzazione, e che sono in progressione e pericolose per la vita.
  • Devi provare dolore come sintomo principale, con un punteggio sulla Scala Analogica Visiva (VAS) superiore a 4, che non viene alleviato con antidolorifici standard, inclusi quelli a base di morfina.
  • Devi avere una funzione del midollo osseo adeguata: emoglobina superiore a 10,0 g/dl, neutrofili superiori a 1.500/mm³ e piastrine superiori a 100.000/mm³.
  • Devi avere i seguenti valori di laboratorio:
    • Bilirubina totale nel sangue ≤ 1,5 volte il limite normale superiore (ULN), o ≤ 3 volte ULN con bilirubina diretta ≤ 1,5 volte ULN se hai la Sindrome di Gilbert ben documentata.
    • Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) nel sangue ≤ 3 volte ULN, o < 5 volte ULN se sono presenti metastasi epatiche.
    • Creatinina sierica < 1,5 volte ULN. Se la creatinina sierica è ≥ 1,5 volte ULN, deve essere condotto un test di clearance della creatinina nelle 24 ore e il risultato deve essere ≥ 60 mL/min.
    • Devi avere un punteggio ECOG di 0-1, che indica il tuo livello di attività fisica e capacità di cura personale.
    • Puoi essere incluso se sei stato precedentemente trattato con sirolimus, alpelisib, trametinib o talidomide.
    • Devi essere in grado di deglutire.
    • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza urinario negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per 8 settimane dopo aver interrotto il regorafenib.
    • Se sei un uomo, devi accettare di usare un preservativo durante il trattamento e per 8 settimane dopo aver interrotto il regorafenib.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alle malformazioni artero-venose.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che è considerata grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore che è considerata grave.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un intervento chirurgico importante di recente.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze o alcol che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica o psichiatrica che potrebbe compromettere la tua sicurezza o la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Regorafenib è un farmaco utilizzato per trattare alcune condizioni mediche, in particolare certi tipi di tumori e anomalie vascolari. In questo studio clinico, viene testato per vedere se può aiutare a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita delle persone con malformazioni artero-venose (AVM) che non rispondono ai trattamenti standard. Regorafenib agisce bloccando alcune proteine che favoriscono la crescita anormale dei vasi sanguigni, cercando di ridurre l'attività della malformazione e alleviare i sintomi associati.

Che cosa si sa già del trattamento

Regorafenib – Regorafenib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente, è oggetto di studio in un trial clinico per il trattamento delle malformazioni artero-venose (AVM) che non rispondono alle cure standard. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione dei sintomi e dei segni causati da queste anomalie vascolari complesse. A livello molecolare, regorafenib agisce bloccando specifiche proteine che promuovono la crescita dei vasi sanguigni anomali. È classificato come un inibitore multichinasico, un tipo di farmaco che interferisce con diversi percorsi cellulari per ridurre la crescita anomala dei vasi.

Malattie studiate

Malformazioni Artero-Venose – Le malformazioni artero-venose (MAV) sono anomalie vascolari caratterizzate da connessioni anomale tra arterie e vene, bypassando il normale sistema capillare. Queste malformazioni possono verificarsi in qualsiasi parte del corpo, ma sono più comuni nel cervello e nella colonna vertebrale. Le MAV possono causare una serie di sintomi, tra cui mal di testa, convulsioni e problemi neurologici, a seconda della loro posizione e dimensione. La progressione delle MAV può portare a un aumento del rischio di emorragia, poiché le pareti dei vasi coinvolti sono spesso più deboli. Nel tempo, le MAV possono anche causare un aumento della pressione sanguigna locale e un flusso sanguigno alterato. La gravità dei sintomi e la progressione della malattia variano notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-501830-47-01Codice del protocolloREGORAVPartecipanti previsti10 personePromotoreCliniques Universitaires Saint-Luc

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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