Questo studio clinico riguarda il lupus eritematoso sistemico grave e refrattario, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti sani del corpo causando infiammazione e danni a diversi organi come reni, cuore, polmoni e vasi sanguigni. Lo studio utilizza un trattamento chiamato AUTO1, che consiste in cellule del sistema immunitario del paziente stesso che vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule responsabili della malattia, e poi reinfuse nel paziente. Prima della reinfusione di queste cellule modificate, i pazienti riceveranno farmaci chemioterapici come ciclofosfamide e fludarabina fosfato per preparare il corpo al trattamento. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e tollerabile questo trattamento nei pazienti con lupus grave che non hanno risposto o non possono più utilizzare altre terapie disponibili.

Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a diverse valutazioni per monitorare la sicurezza del trattamento e i possibili effetti collaterali che potrebbero verificarsi fino a 28 giorni dopo la somministrazione delle cellule modificate. Verranno raccolti campioni di sangue per controllare la presenza delle cellule modificate nel corpo e per misurare la riduzione delle cellule del sistema immunitario coinvolte nella malattia. I medici valuteranno anche come cambia l’attività della malattia nel tempo utilizzando diverse scale di misurazione specifiche per il lupus, e monitoreranno i livelli di anticorpi e altre sostanze nel sangue che indicano l’attività della malattia.

Lo studio seguirà i pazienti per un periodo fino a 12 mesi dopo il trattamento per valutare se la malattia entra in remissione, cioè se i sintomi diminuiscono o scompaiono, e per quanto tempo questo miglioramento si mantiene. Verranno anche valutati il livello di stanchezza, la capacità di svolgere le attività quotidiane e la necessità di ricovero ospedaliero per gestire eventuali effetti del trattamento. I medici controlleranno inoltre se ci sono ricadute della malattia e come cambiano i parametri che indicano il coinvolgimento dei reni, come le proteine nelle urine.