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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cenobamate nei Bambini con Crisi Parziali (Focali)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con crisi epilettiche parziali. Queste crisi, note anche come crisi focali, iniziano in una parte specifica del cervello e possono causare vari sintomi, come movimenti involontari o sensazioni strane. L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato cenobamate (conosciuto anche con il codice YKP3089) in pazienti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Il cenobamate è disponibile in diverse forme, tra cui sospensione orale e compresse rivestite, con dosaggi che vanno da 10 mg/mL a 100 mg.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cenobamate per un periodo massimo di 12 mesi. Il farmaco sarà somministrato per via orale, e i dosaggi saranno adattati in base alle esigenze individuali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a monitorare eventuali effetti collaterali e a valutare se il farmaco può ridurre la frequenza delle crisi. I partecipanti continueranno a ricevere le loro terapie antiepilettiche abituali durante lo studio.

Lo studio include anche valutazioni periodiche per monitorare la crescita e lo sviluppo dei partecipanti, oltre a test neuropsicologici per valutare eventuali cambiamenti nel comportamento o nelle capacità cognitive. I risultati aiuteranno a determinare se il cenobamate è un trattamento sicuro ed efficace per le crisi epilettiche parziali nei bambini e negli adolescenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cenobamate, un farmaco utilizzato per trattare le crisi parziali (focali).

    Il farmaco è disponibile in diverse forme e dosaggi: sospensione orale da 10 mg/mL, compresse rivestite da 50 mg, 25 mg, 12.5 mg e 100 mg.

    La somministrazione avviene per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di titolazione

    Durante questa fase, la dose di cenobamate viene gradualmente aumentata fino a raggiungere la dose ottimale per il paziente.

    La durata di questa fase può variare a seconda della risposta individuale al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase di mantenimento

    Una volta raggiunta la dose ottimale, il paziente entra nella fase di mantenimento.

    Durante questa fase, la dose di cenobamate rimane stabile per un periodo prolungato.

    L'obiettivo è mantenere il controllo delle crisi con la dose stabilita.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Queste valutazioni includono il monitoraggio della frequenza delle crisi, cambiamenti nel comportamento e nello sviluppo, e la tollerabilità del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, il paziente viene valutato per determinare l'efficacia complessiva del cenobamate.

    Vengono raccolti dati su eventuali effetti collaterali e sulla qualità della vita del paziente durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere una diagnosi di epilessia con crisi parziali (focali), con o senza crisi generalizzate secondarie. Per i partecipanti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni, la diagnosi deve essere stata stabilita almeno 12 mesi prima della visita di screening. Per i partecipanti di età compresa tra 2 e meno di 6 anni, la diagnosi deve essere stata stabilita almeno 1 mese prima della visita di screening. La diagnosi deve essere supportata dalla storia clinica e da un elettroencefalogramma (EEG), che è un test che misura l'attività elettrica del cervello.
  • Se segui una dieta chetogenica, questa deve essere stabile da almeno 30 giorni prima della visita di screening e deve rimanere stabile per tutta la durata dello studio.
  • Puoi partecipare se sei un maschio o una femmina di età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento del consenso informato.
  • Devi avere un peso minimo di 10 chilogrammi (circa 27 libbre).
  • Devi aver fatto un esame di imaging cerebrale (come una risonanza magnetica o una tomografia computerizzata) negli ultimi 10 anni che escluda una causa progressiva dell'epilessia.
  • Se sei nuovo nello studio, devi aver avuto almeno una crisi parziale durante il periodo di 28 giorni prima della visita di screening. Solo le crisi parziali semplici con segni motori, le crisi parziali complesse e le crisi parziali complesse con generalizzazione secondaria sono considerate per questo criterio.
  • Devi essere attualmente in trattamento con dosi stabili di 1 fino a un massimo di 3 farmaci antiepilettici (AED) approvati. Le dosi devono essere stabili per almeno 4 settimane prima della visita di screening. Se hai un stimolatore del nervo vago (VNS), non sarà conteggiato come uno dei 3 farmaci consentiti, ma le impostazioni devono essere stabili per almeno 4 settimane prima della visita di screening.
  • Il medico deve ritenere che potresti beneficiare di una nuova o continuata esposizione al farmaco dello studio.
  • Se stai entrando dallo studio YKP3089C039, devi continuare a soddisfare tutti i criteri di inclusione di quello studio.
  • Se stai ricevendo felbamato come farmaco antiepilettico concomitante, devi avere una storia di 12 mesi di uso di felbamato e una storia di un regime di dosaggio fisso per almeno 60 giorni prima della visita di screening. Non devi avere una storia nota di epatotossicità (danno al fegato) o disturbi ematologici (problemi con il sangue) a causa del felbamato.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare bambini al di sotto dei 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non hanno crisi parziali (focali).
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio.
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Farmaci in studio

Cenobamate è un farmaco studiato per la sua sicurezza ed efficacia nei bambini con crisi parziali (focali). Questo farmaco viene somministrato per vedere come può aiutare a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi nei pazienti pediatrici. L'obiettivo principale è valutare quanto bene i bambini tollerano il farmaco e se ci sono effetti collaterali significativi.

Che cosa si sa già del trattamento

Cenobamate – Cenobamate è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per la sua sicurezza ed efficacia nei bambini con crisi parziali (focali). È approvato per l'uso negli adulti con crisi epilettiche focali, ma la sua applicazione nei pazienti pediatrici è ancora in fase di ricerca. Il farmaco agisce modulando i canali ionici nel cervello, riducendo l'eccitabilità neuronale che causa le crisi. Cenobamate è classificato come un anticonvulsivante e viene studiato per migliorare la qualità della vita nei pazienti con epilessia.

Malattie studiate

Crisi parziali (focali) – Le crisi parziali, note anche come crisi focali, sono un tipo di attacco epilettico che inizia in una specifica area del cervello. Durante queste crisi, una persona può sperimentare movimenti involontari, sensazioni strane o cambiamenti nel comportamento e nella percezione. Le crisi possono essere semplici, senza perdita di coscienza, o complesse, con alterazione della consapevolezza. La durata delle crisi può variare da pochi secondi a un paio di minuti. Spesso, le crisi parziali possono evolvere in crisi generalizzate, coinvolgendo l'intero cervello. La frequenza e l'intensità delle crisi possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-506841-52-00Codice del protocolloYKP3089C040Partecipanti previsti180 personePromotoreSk Life Science Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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