Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sulla sicurezza ed efficacia del sodio zirconio ciclosilicato nei bambini con iperkaliemia

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata iperkaliemia, che si verifica quando c'è troppo potassio nel sangue. Questo può essere pericoloso e richiede un trattamento adeguato. Il farmaco in esame è chiamato AZD7270, noto anche come sodio zirconio ciclosilicato, e viene somministrato come sospensione orale. Un altro nome commerciale per questo farmaco è Lokelma. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo farmaco nei bambini affetti da iperkaliemia.

Lo studio è suddiviso in due fasi principali. Nella prima fase, chiamata fase di correzione, si cerca di riportare i livelli di potassio nel sangue a valori normali utilizzando diverse dosi del farmaco. Nella seconda fase, chiamata fase di mantenimento, si continua il trattamento per vedere se i livelli di potassio possono essere mantenuti normali nel tempo. Il farmaco viene somministrato per un massimo di 26 settimane, e i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare i livelli di potassio e altri parametri del sangue.

Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco attivo. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace per i bambini con iperkaliemia. Lo studio è aperto a bambini di età inferiore ai 18 anni che necessitano di trattamento a lungo termine per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase di correzione

    La fase di correzione inizia con la somministrazione del farmaco sodio zirconio ciclosilicato (SZC), noto anche come Lokelma, in forma di sospensione orale.

    Il farmaco viene assunto per via orale. La dose iniziale viene determinata in base alle esigenze individuali del paziente per correggere i livelli di potassio nel sangue.

    L'obiettivo principale di questa fase è raggiungere la normokaliemia, ovvero livelli normali di potassio nel sangue, entro 3 giorni dall'inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Fase di mantenimento di 28 giorni

    Una volta raggiunta la normokaliemia, il paziente entra nella fase di mantenimento, che dura 28 giorni.

    Durante questa fase, il paziente continua a ricevere il trattamento con sodio zirconio ciclosilicato per mantenere i livelli di potassio nel sangue entro il range normale.

    Le visite programmate durante questa fase servono a monitorare i livelli di potassio e altri elettroliti nel sangue, nonché i livelli di aldosterone, un ormone che regola il bilancio idrico ed elettrolitico.

  3. Passaggio 3

    Fase opzionale di trattamento a lungo termine

    Se il paziente è normokaliemico alla fine della fase di mantenimento o ha ancora bisogno di trattamento per l'iperkaliemia, può partecipare a una fase opzionale di trattamento a lungo termine.

    Durante questa fase, il paziente continua a ricevere il trattamento con sodio zirconio ciclosilicato per un periodo prolungato, con visite programmate per monitorare i livelli di potassio nel sangue.

    L'obiettivo è mantenere i livelli di potassio entro il range normale e valutare la necessità di un trattamento continuo.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • È necessario fornire il consenso informato scritto da parte del partecipante o del suo rappresentante legale, e l'assenso informato dal partecipante (se appropriato).
  • Il partecipante deve essere una femmina o un maschio dalla nascita fino a meno di 18 anni di età (per tutta la durata dello studio).
  • I partecipanti devono richiedere un trattamento a lungo termine per l'iperkaliemia cronica (livelli elevati di potassio nel sangue) se hanno 2 anni o più, e un trattamento a breve o lungo termine per l'iperkaliemia acuta o cronica se hanno meno di 2 anni.
  • I partecipanti devono soddisfare i criteri specifici per l'iperkaliemia indicati nella Tabella 6 del protocollo.
  • Utilizzando un ECG digitale (elettrocardiogramma), l'intervallo QT corretto con il metodo di Bazett (QTcB) deve rientrare nei parametri adeguati all'età durante lo screening:
    (a) Per i partecipanti da 0 a 3 giorni dopo la nascita: <450 ms
    (b) Per i partecipanti da più di 3 giorni a meno di 12 anni: <440 ms
    (c) Per i partecipanti da 12 a meno di 18 anni: <450 ms (maschi), <460 ms (femmine)
    Tutti i valori QTcB al di fuori dei valori di riferimento specificati nel protocollo devono essere misurati e ricalcolati manualmente, e se c'è una differenza tra la misurazione automatica e manuale dell'ECG, la misurazione manuale deve essere considerata corretta.
  • Il partecipante deve essere in grado di sottoporsi a prelievi di sangue ripetuti o a un'efficace cateterizzazione venosa.
  • Le femmine in età fertile (definite come femmine che possono rimanere incinte e che hanno avuto il menarca) devono avere un test di gravidanza negativo entro un giorno prima della prima dose di SZC nel Giorno 1 dello Studio CP e le femmine sessualmente attive in età fertile devono utilizzare 2 forme di contraccezione medica accettabile, di cui almeno una deve essere un metodo di barriera.
  • Opzionale, solo per LTMP:
    a. Fornire il consenso informato scritto del partecipante o del suo rappresentante legale, e l'assenso informato dal partecipante (se appropriato) per partecipare al LTMP.
    b. Partecipanti che sono normokaliemici alla fine del MP o iperkaliemici e non alla dose massima.
    c. Partecipanti che trarrebbero beneficio da un trattamento a lungo termine per la loro iperkaliemia, secondo il giudizio dell'Investigatore.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno il permesso dei genitori o tutori legali.
  • Non possono partecipare bambini che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la loro salute durante lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare bambini che hanno avuto una reazione allergica a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare bambini che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare bambini che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite previste.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

SZC è un farmaco studiato per il trattamento dell'iperkaliemia nei pazienti pediatrici. L'obiettivo principale del trial è valutare la capacità di questo farmaco di correggere i livelli elevati di potassio nel sangue (normokaliemia) durante una fase iniziale di trattamento. Successivamente, il farmaco viene utilizzato per mantenere i livelli normali di potassio nel sangue per un periodo di 28 giorni.

Che cosa si sa già del trattamento

SZC – Questo farmaco è somministrato per via orale ed è utilizzato principalmente per trattare l'iperkaliemia, una condizione caratterizzata da livelli elevati di potassio nel sangue. Attualmente, SZC è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei pazienti pediatrici. Il farmaco agisce legandosi al potassio nel tratto gastrointestinale, facilitandone l'eliminazione dal corpo e aiutando a mantenere livelli normali di potassio. SZC appartiene alla classe farmacologica dei leganti del potassio.

Malattie studiate

Iperkaliemia – L'iperkaliemia è una condizione caratterizzata da livelli elevati di potassio nel sangue. Il potassio è un minerale essenziale per il corretto funzionamento delle cellule nervose e muscolari, compreso il cuore. Quando i livelli di potassio diventano troppo alti, possono verificarsi sintomi come debolezza muscolare, affaticamento e irregolarità del battito cardiaco. La progressione della condizione può variare, ma in alcuni casi può portare a complicazioni più gravi se non gestita adeguatamente. L'iperkaliemia può essere causata da problemi renali, uso di determinati farmaci o altre condizioni mediche. È importante monitorare i livelli di potassio per prevenire effetti negativi sulla salute.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-508455-38-00Codice del protocolloD9481C00001Partecipanti previsti140 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.