EP0042 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento di tumori avanzati. Viene studiato sia da solo che in combinazione con altri trattamenti antitumorali. È attualmente in fase di sperimentazione per pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria.

Venetoclax è un inibitore del Bcl-2, una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Questo farmaco viene studiato in combinazione con EP0042 per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti con gene FLT3 non mutato.

Azacitidina è un agente ipometilante che aiuta a controllare come i geni vengono attivati nelle cellule. Viene studiato in combinazione con EP0042 e venetoclax per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o recidivante/refrattaria.

Acute Myeloid Leukaemia (AML) – È una forma aggressiva di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule staminali del sangue producono cellule mieloidi anomale invece di globuli bianchi maturi sani. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. La malattia può progredire rapidamente, interferendo con la produzione di cellule ematiche normali.

Myelodysplastic Syndrome (MDS) – È un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Le cellule del sangue prodotte sono di forma anomala e non funzionano correttamente. Con il tempo, il numero di cellule anomale supera quello delle cellule sane nel midollo osseo. La condizione può evolvere gradualmente, causando anemia e altri problemi ematici.

Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML) – È un raro disturbo del sangue che colpisce la produzione di monociti e altre cellule del sangue. Si caratterizza per un numero elevato di monociti nel sangue e nel midollo osseo. La malattia combina caratteristiche sia della sindrome mielodisplastica che delle malattie mieloproliferative. La condizione si sviluppa lentamente nel tempo.