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Studio di EP0042 da solo e in combinazione con venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta avanzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina nuovi trattamenti per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta, Sindrome Mielodisplastica e Leucemia Mielomonocitica Cronica. Lo studio valuta un nuovo farmaco sperimentale chiamato EP0042, sia da solo che in combinazione con altri farmaci antitumorali come venetoclax e azacitidina.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di EP0042 quando viene somministrato da solo o insieme ad altri farmaci per il trattamento del cancro. Lo studio è diviso in moduli che esaminano diverse combinazioni di trattamenti per determinare quale sia più efficace per i pazienti.

I pazienti riceveranno EP0042 in forma di capsule per via orale, mentre gli altri farmaci verranno somministrati secondo le loro specifiche modalità: il venetoclax come compresse rivestite e l'azacitidina come iniezione. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento e eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver ricevuto una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML).

    È necessario che il paziente abbia almeno 18 anni e sia in grado di assumere farmaci per via orale.

  2. Passaggio 2

    Modulo 1: Terapia singola

    Il paziente riceve il farmaco sperimentale EP0042 come terapia singola.

    Questa fase è dedicata ai pazienti con malattia recidivante o resistente alle terapie precedenti.

    Durante il trattamento vengono monitorate eventuali reazioni avverse e modifiche nei parametri di laboratorio.

  3. Passaggio 3

    Modulo 2 - Parte A: Terapia combinata

    Il paziente riceve una combinazione di EP0042 e venetoclax (Venclyxto).

    Il venetoclax viene somministrato in compresse rivestite con film da 10 mg, 50 mg o 100 mg per uso orale.

    Questa fase è per pazienti con AML recidivante o resistente senza mutazione FLT3.

  4. Passaggio 4

    Modulo 2 - Parte B: Terapia tripla

    Il paziente riceve una combinazione di tre farmaci: EP0042, venetoclax e azacitidina (Vidaza).

    L'azacitidina viene somministrata tramite iniezione (25 mg/ml).

    Il venetoclax continua ad essere somministrato in compresse orali.

    Questa fase è disponibile sia per pazienti con nuova diagnosi che per casi recidivanti.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto lo studio vengono effettuati regolarmente:

    Esami del sangue e analisi di laboratorio

    Controlli dei segni vitali

    Elettrocardiogrammi

    Valutazioni della risposta al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Pazienti di età superiore o uguale a 18 anni al momento del consenso informato
  • Diagnosi confermata di leucemia attraverso esame istologico o citologico (analisi dei tessuti o delle cellule)
  • Capacità di comprendere e fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio
  • Disponibilità a consentire l'accesso al tessuto tumorale archiviato per analisi
  • Capacità di deglutire e trattenere farmaci orali
  • Lo studio è aperto sia a uomini che donne
  • I pazienti devono avere una diagnosi di una delle seguenti condizioni:
    • Leucemia Mieloide Acuta (LMA)
    • Sindrome Mielodisplastica (MDS)
    • Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci o insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia antibiotica
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi disfunzioni epatiche (problemi al fegato)
  • Pazienti con gravi disfunzioni renali (problemi ai reni)
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva
  • Pazienti con metastasi cerebrali non trattate o non stabili
  • Pazienti che non possono ingerire medicinali per via orale
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • EP0042

    è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento di tumori avanzati. Viene studiato sia da solo che in combinazione con altri trattamenti antitumorali. È attualmente in fase di sperimentazione per pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria.

  • Venetoclax

    è un inibitore del Bcl-2, una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Questo farmaco viene studiato in combinazione con EP0042 per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti con gene FLT3 non mutato.

  • Azacitidina

    è un agente ipometilante che aiuta a controllare come i geni vengono attivati nelle cellule. Viene studiato in combinazione con EP0042 e venetoclax per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o recidivante/refrattaria.

Che cosa si sa già del trattamento

  • EP0042

    Un nuovo farmaco sperimentale in fase di studio clinico I/IIa per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica (MDS) e leucemia mielomonocitica cronica (CMML). Viene studiato sia come monoterapia che in combinazione con altri trattamenti antitumorali, in particolare con venetoclax (un inibitore di Bcl-2) e azacitidina (un agente ipometilante). Il farmaco è attualmente in fase di valutazione per la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti con malattie ematologiche avanzate o recidivanti/refrattarie.

  • Venetoclax

    Un inibitore selettivo della proteina Bcl-2 utilizzato nel trattamento di leucemie, che agisce bloccando una proteina che impedisce la morte naturale delle cellule tumorali. Viene studiato in combinazione con EP0042 nei pazienti con leucemia mieloide acuta FLT3 wild-type recidivante o refrattaria. Il farmaco è somministrato per via orale e rappresenta una delle opzioni terapeutiche più promettenti nella terapia combinata delle neoplasie ematologiche.

  • Azacitidina

    Un agente ipometilante utilizzato nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della leucemia mieloide acuta, che funziona modificando l'espressione genica nelle cellule tumorali. Viene studiato in una tripla combinazione con EP0042 e venetoclax per i pazienti con AML di nuova diagnosi o recidivante/refrattaria. Il farmaco viene somministrato per via sottocutanea o endovenosa e ha dimostrato efficacia nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti con malattie ematologiche.

Malattie studiate

  • Acute Myeloid Leukaemia (AML)

    È una forma aggressiva di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule staminali del sangue producono cellule mieloidi anomale invece di globuli bianchi maturi sani. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. La malattia può progredire rapidamente, interferendo con la produzione di cellule ematiche normali.

  • Sindrome mielodisplastica (SMD)

    È un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Le cellule del sangue prodotte sono di forma anomala e non funzionano correttamente. Con il tempo, il numero di cellule anomale supera quello delle cellule sane nel midollo osseo. La condizione può evolvere gradualmente, causando anemia e altri problemi ematici.

  • Leucemia mielomonocitica cronica (LMMC)

    È un raro disturbo del sangue che colpisce la produzione di monociti e altre cellule del sangue. Si caratterizza per un numero elevato di monociti nel sangue e nel midollo osseo. La malattia combina caratteristiche sia della sindrome mielodisplastica che delle malattie mieloproliferative. La condizione si sviluppa lentamente nel tempo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-514588-24-00Codice del protocolloEP0042-101Partecipanti previsti75 personePromotoreEllipses Pharma Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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